[데일리팜=황진중 기자] 임상시험 결과 발표에서 중요한 점은 1차평가지표의 통계적 유의성 입증 여부다. 1차평가지표는 해당 임상에서 확인하고자 하는 주요 연구결과다. 통계적 유의성을 확보했다는 뜻은 임상에서 확인된 효능 등이 우연이 아니고 약에 의해서 나타났다는 의미로 풀이된다.

지난해에는 일부 기업이 자사에 유리한 주관적 지표만 공시해 논란이 일었다. 한 바이오기업은 1차평가지표에서 통계적 유의성 확보에 실패했음에도 자의적인 데이터 분석으로 성공했다고 공시했다. 공시에 공개된 데이터에 대해 논란이 일자 주가는 급감했다. 현 주가는 최고가 대비 62% 줄었다. 첫 임상 결과 공시 후 3개월 간 지속된 논란은 통계적 유의성을 확보하지 못했다는 정정 공시가 나오면서 일단락됐다.

또 다른 바이오기업은 과학적으로 인정받을 수 있는 1차평가지표나 2차평가지표가 아닌 주관적인 지표를 토대로 임상 결과를 공개했다. 주로 무진행생존기간(PFS)이나 객관적반응률(ORR), 전체 생존기간(OS) 등으로 평가하는 항암제 임상 지표와 다른 지표를 임의로 발표한 것으로 풀이된다.

공시 후 이 기업의 주가는 3거래일 연속 상승하는 등 연중 최고가를 기록했지만 임상 실패를 사실상 인정한 것으로 볼 수 있는 '임상 중단'을 선언하면서 가격이 최고가 대비 65% 떨어졌다.

또 다른 바이오기업은 후보물질 임상 결과 1차·2차평가지표 중에서 2차평가지표만 충족했다고 공시했다. 이를 근거로 임상시험이 성공했다고 강조했다. 추가로 진행할 임상에서 평가지표를 더 유리한 쪽으로 바꿀 수 있지만 완료한 임상에서 1차지표와 2차지표를 병렬적으로 활용할 수 있다는 말은 자의적인 설명인 것으로 보인다.

미국 제약바이오 업계도 바이오기업의 주관적인 임상시험 데이터 공개를 비난하고 있다. 시장을 교란한다는 이유 등을 제기한다. 미국 의약전문지 피어스바이오텍은 '형편없는(rotten)'이라는 표현을 쓰면서 지난해 논란이 된 바이오기업 7곳을 꼽았다. 브룩클린이뮤노테라퓨틱스, 사이토다인, 렐마다테라퓨틱스, 아나벡스라이프사이언스, 포르테바이오사이언스, 리제네론, 비리오스테라퓨틱스 등이다.

이들은 실패한 임상을 인정하지 않고 교묘하게 긍정적인 말로 포장했다. 또 임상 결과에서 회사에 유리하게 나온 데이터, 회사가 원하는 데이터 등만 따로 뽑아 '좋은 결과를 확보했다'고 홍보했다. 환자들을 취사 선택한 분석 등이다. 이는 바이오마커 등에 기반을 둔 환자 분류와는 다른 방식이다. 임상 실패를 임상시험위탁기관(CRO)이나 환자, 병원 등 3자 탓으로 돌렸다.

주요 파이프라인 임상 성공 여부가 곧 기업가치 대부분을 차지하는 바이오기업 입장은 이해한다. 그러나 임상 실패 시 정확한 내용과 앞으로의 전략을 주주에게 알리는 것이 교묘한 말로 성공이라고 포장하는 것보다 더 중요한 것으로 보인다.

국내 바이오기업과 단순 비교는 어렵지만 피어스바이오텍은 지난해 임상 실패를 발표한 모범적인 바이오기업 사례로 제넨텍을 선정했다. 제넨텍은 지난해 11월 알츠하이머 치료제 후보물질 '간테네루맙' 임상 3상에서 1차평가지표를 충족하지 못했다고 발표했다. 그러면서 임상시험에서 인종 다양성을 보장하기 위해 충분히 노력하지 않았다고 반성했다.

새해에는 임상시험 결과 공시가 정확하게 이뤄질 수 있기를 기대한다. 바이오기업들의 성숙과 신뢰도 회복을 위해서다.