[데일리팜=정새임 기자] 최근 열린 '엔허투' 국내 출시 기념 기자간담회에서 연자로 참석한 박연희 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "유방암에서 이런 데이터를 본 적이 없다"고 평했다. 그만큼 엔허투가 우수한 효능을 보였다는 뜻이다. 그는 "여담이지만 엔허투 임상 당시 환자 등록이 많아 식품의약품안전처 실사를 받은 적 있다. 가장 걱정했던 건 '나조차 모르는 잘못이 발견돼 이 약에 피해를 주면 어쩌지'라는 부분이었다. 그만큼 환자들에게 필요한 약"이라고 칭찬을 아끼지 않았다.

엔허투는 지난해 세계 3대 암 학회인 미국임상종양학회(ASCO)에서 청중의 기립박수를 받기도 했다. 유방암 환자의 절반을 차지하지만 기존 약제가 잘 듣지 않는 HER2 저발현 환자에서도 엔허투는 최초로 효능을 입증했다. 질병 진행 또는 사망 위험을 화학요법군 대비 절반까지 줄여 작년 ASCO 주인공으로 떠올랐다.

엔허투는 항체약물 접합체(ADC)다. ADC는 암세포 표면의 특정 표적항원에 결합하는 '항체(Antibody)'와 세포 사멸 기능을 갖는 '약물(Payload)'을 '링커(Linker)'로 연결해 만든 약이다.

이전에도 여러 ADC 제제가 있었지만 엔허투가 특히 각광을 받고 있는 건 차세대 기술을 적용해 기존 ADC 제제의 단점을 보완했기 때문이다. ADC는 독성이 높다는 우려와 달리 엔허투는 용량제한독성(DLT)이 나오지 않았고, 약물의 높은 세포막 투과성으로 주변 종양세포에도 영향을 미쳐 사멸을 유도하는 효과(Bystander antitumor effect)를 낸다.

엔허투의 각광으로 ADC에 뛰어든 한국 제약·바이오 기업들이 늘어나는 추세다. 바이오텍은 주로 핵심 플랫폼 기술을 개발하고, 규모가 큰 기업들은 지분 투자나 공동 개발을 추진한다. 국내 주요 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업들도 앞다퉈 ADC 생산시설 갖추기에 나섰다. 동아쏘시오그룹, 레고켐바이오사이언스, 롯데바이오로직스, 삼성바이오로직스, 삼진제약, 셀트리온, 안국약품, 유한양행, 피노바이오, 한미약품 등 여러 바이오텍과 중견·대형 제약바이오 기업들이 모두 ADC에 뛰어든 상태다.

어느 분야가 그렇듯 이들이 모두 좋은 성과를 낼 순 없다. ADC처럼 첨단 기술이 적용되고, 여전히 풀어야 할 숙제가 많은 분야에서는 치열한 기술력 경쟁을 펼쳐야 한다. 한때 ADC에 대한 빅파마의 관심이 폭삭 식었던 때가 있다. 기술적 한계로 독성 등 심각한 부작용이 발생해 임상이 중단되는 사례가 나오면서다. 첨단 기술이 적용된 만큼 높은 비용에 준하는 효과를 입증하지 못하면 허가를 받아도 시장성이 낮다. 실제 엔허투와 비슷한 시기에 나온 ADC 신약 '트로델비'는 기대에 못 미치는 데이터로 평가가 분분했다.

엔허투는 다이이찌산쿄가 위기 속에서 미래지향적 전략을 세우고, 저분자약 개발에 특화된 기술력을 십분 활용한 끝에 성공적 사례로 자리매김 했다. 김대중 한국다이이찌산쿄 대표는 지난해 한 언론에 기고한 글에서 "'과학과 기술을 기반으로 의료의 미충족 수요를 해결한다'는 기본 명제에 충실해 긴 호흡을 갖고 신약 개발에 몰두하는 꾸준함을 이어가다 보면 한국형 성공 사례를 축적할 수 있을 것"이라고 전했다. ADC 기술은 여전히 성장기인 만큼 꾸준한 개발 속에서 새로운 도약을 일으킬 수 있다. 그의 말처럼 현재 업계에 부는 ADC 열풍이 한때의 바람으로 그치지 않길 바란다.