[데일리팜=어윤호 기자] 희귀질환은 사각지대에 놓이는 경우가 많다. 약이 있어도 워낙 환자 수가 적어, 비용효과성 입증과 재정소모 예측이 어려워 보험급여 등재 과정이 험난한 경우가 많다.

정부도 어려움을 알고 있다. 그간 다양한 제도 개선을 통해 희귀질환치료제의 접근성 개선을 시도했다.

하지만 아직 어렵다. 현재 전세계에 약 6000~7000가지 희귀질환이 알려져 있으나 그 중 치료제가 개발된 질환은 전체 질환의 약 6% 정도에 불과하다. 환자 수가 적고 임상자료가 제한적이기에 자료의 통계적 유의성 확보가 어렵기 때문이다. 치료제가 개발된 소수의 희귀질환도 보험급여 장벽 앞에선 그림의 떡인 경우가 대부분이다.

이 같은 상황에서 최근 이종혁 중앙대약대 교수가 발표한 '우리나라의 희귀질환치료제 접근성 현황 및 보장성 강화 방안에 관한 연구'가 관심을 받고 있다. 해당 연구는 아직 희귀질환치료제에 대한 사각지대가 적지 않음을 시사하고 있다.

산정특례 비대상 희귀의약품 급여율 33%


먼저 지난 10년간(12년~21년)의 총 136개 희귀의약품의 급여 현황을 분석해본 결과, 2013년 시작된 4대 중증질환보장성강화 등에 따라 암질환 치료제의 급여율은 58%였다.

희귀질환치료제의 경우 51%에 불과하며, 특히 산정특례비대상인 희귀의약품의 경우 33.3%에 그치고 있어 여전히 사각지대의 비중이 매우 높음을 확인 할 수 있었다.

또한 보험급여까지의 소요기간도 산정특례대상인 경우 22개월 정도인 반면 산정특례비대상인 경우는 34개월 정도로 상당한 차이를 나타내고 있었다. 결국 희귀질환의약품의 국내 환자의 접근성이 아직까지 제한적이고 시간소모도 크다는 얘기다.

위험분담계약제·경평면제 적용도 부족


신약 급여를 위한 특례제도인 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement)와 경제성평가면제제도 역시 희귀질환에 대한 적용은 적은 편이었다.

연구에서 분석된 의약품의 급여평가 시 특례제도는 암질환 치료제에 주로 적용되고 있으며, 희귀질환치료제에는 각각 30%, 22%의 약제에 제한적으로 적용되고 있었다.

결국 특례제도의 제한적인 적용범위가 희귀질환환자들의 치료제에 대한 접근성에도 영향을 미치고 있는 것으로 판단된다.

업계는 산정특례비대상인 희귀의약품의 경우 특례제도 적용사례가 매우 드물어(현재까지 2품목) 산정특례대상은 아니나 만성적으로 쇠약하게 하는 질병에 대해 위원회에서 개별 심의를 할 수 있는 단서 조항을 폭넓게 확대 적용할 필요가 있다는 주장이다.

한편 보건복지부는 최근 건강보험공단, 심사평가원, 3개 제약단체와 함께 약가제도개선 민관협의체를 주관했고 5차에 걸친 회의 일정을 마치고 정책안 마무리 작업과 공표를 준비하고 있다.

'윤정부 국정과제' 이행을 위한 박민수 복지부 제2차관의 '혁신신약보상방안' 마련에 대한 궁극적인 목적은 기존에 이미 급여되고 있는 의약품들에 대한 가치를 올려주는 것이 아니라, 현재까지 제도권(급여권)에 들어오지 못하고 있는 약제들을 제도권에 들어오도록 하는 게 그 근본 목적일 것이다.

윤석열 정부에서의 국정과제인 희귀질환치료제의 접근성 확대하기 위해 말 또는 표어를 위한 제도개선 보다는 실효성 있는 제도개선이 이뤄지길 기대해 본다.