[데일리팜=이혜경 기자] 다발성 종양을 특징으로 하는 폰히펠-린다우(von Hippel-Lindau, VHL) 질환의 치료제 '웰리렉정(벨주티판)'과 증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증 환자의 운동 기능과 증상 개선 치료에 쓰이는 '캄지오스캡슐(마바캄텐)'이 국내 품목허가를 받았다.

식품의약품안전처는 한국엠에스디의 웰리렉과 한국비엠에스제약의 캄지오스를 허가했다고 24일 밝혔다.

우선 웰리렉은 세포증식, 혈관생성, 종양성장과 관련된 암 유발성 인자(HIF-2α)를 억제하는 약물로서, 종양억제유전자의 변이로 인해 암 유발성 인자(HIF-2α)가 조절되지 않는 폰히펠-린다우 질환 환자의 종양 진행을 늦추고, 반복적인 종양 절제 수술로 인한 위험을 감소시킬 수 있다.

히펠-린다우 질환은 종양억제유전자의 변이로 인해 신장, 중추신경계, 췌장 등에 완치되지 않는 다발성 종양이 발생하는 희귀 질환을 말한다.

이 의약품은 폰히펠-린다우 질환 성인 환자에서 즉각적인 수술이 필요하지 않은 신세포암, 중추 신경계 혈관 모세포종, 췌장 신경 내분비 종양의 치료에 사용되는 의약품으로, 해당 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 보인다.

캄지오스는 증상성 폐색성 비대성 심근병증의 국내 첫 치료제로서, 기존에 증상만을 완화하는 대증 요법만 사용했던 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

캄지오스는 4개 용량(2.5mg, 5mg, 10mg, 15mg)을 허가 받았으며, 심장 마이오신을 억제함으로써 심장 근육의 과도한 수축을 완화해주며, 해당 환자의 운동 기능과 증상 개선에 효과적이다.

식약처는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 하여 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급되어 희귀·난치질환 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 했다.