[데일리팜=이혜경 기자] 한국로슈의 경구형 5q 척추성 근위축증 치료제 '에브리스디 건조시럽(리스디플람)'이 급여 적정성을 인정 받으며, 보험 문턱을 한 단계 넘었다.

건강보험심사평가원은 1일 '2023년 제6차 약제급여평가위원회' 심의결과를 공개했다.



이번에 심의된 약제는 에브리스디와 멜팔란염산염 성분 다발성골수종 치료제인 에이스파마의 '메그발주50mg'과 에이치오팜의 '멜스팔주50mg' 등으로 모두 급여 적정성을 인정 받았다.

에브리스디는 액상형 제제를 1일 1회 경구 복용하는 것으로 척수강 치료가 어려운 환자에도 적용 가능하다.

특히 생후 2.2개월에서 25개월까지 폭 넓은 연령대의 환자, 척추측만증 관련 수술 경험이 있는 환자 등 광범위한 질환 유형의 환자에서 운동기능 개선 효과와 안전성 프로파일을 확인했다.

가정에서 자가 투여가 가능하기 때문에 기존 척수강 내 주사 치료 시 발생했던 입원, 내원과 관련된 추가적 직접 의료비용뿐만 아니라 이에 수반되는 학업, 직장의 중단, 교통비용, 간병 등 간접 의료비용 부담을 감소시켜 보험재정 및 사회경제적 부담을 절감하는 효과를 낼 수 있다는 평가다.

또 연령 및 체중에 따른 환자 맞춤 처방으로, 권장 용량에 해당하는 액상형 제제를 1일 1회 복용하면 된다.

메그발, 멜스팔 50mg는 주성분이 멜팔란염산염으로 다발성 골수종을 효능효과로 허가받았다.

용법용량은 성인은 체중 kg 당 0.4 mg(16 mg/㎡)을 15~20 분에 걸쳐 정맥주사하고, 신장애 환자(BUN>30 mg/dL)는 1/2 용량으로 감량투여한다.