[데일리팜=정새임 기자] 파마에센시아코리아(대표 문학선)는 지난 8일부터 11일까지 독일에서 열린 유럽혈액학회(EHA)에서 하이드록시우레아 치료 경험이 없거나 치료에 실패한 국내 환자를 대상으로 베스레미의 혈액학적 반응 및 분자생물학적 반응을 비교 평가한 연구자 주도 임상 결과 등을 공개했다고 15일 밝혔다.

진성적혈구증가증은 골수 내 줄기세포의 돌연변이 유전자로 인해 적혈구, 백혈구, 혈소판 등이 만성적으로 과도하게 생성되는 희귀 혈액암이다. 국내 환자 수는 약 4000명이다. 기존 치료제인 하이드록시우레아 치료 실패 후 적합한 2차 치료제가 없어 미충족 수요가 높다. 하이드록시우레아는 혈구 수치를 초기에 빠르게 감소시키지만 혈액학적 반응이 오래 지속되지 않아 진성적혈구증가증의 치료 목표인 혈전증과 심혈관계 합병증 또는 질병 질행 예방에 어려움이 있었다.

이번 유럽혈액학회에서는 국내 진성적혈구증가증 환자를 대상으로 대한혈액학회 산하 골수증식종양연구회의 연구자 주도 임상이 발표됐다. 연구에는 하이드록시우레아 치료 경험이 없는 환자와 치료에 실패한 국내 환자 99명이 참여해 베스레미의 혈액학적 반응 및 분자생물학적 반응을 비교 평가했다. 환자들은 250mcg(마이크로그램) 용량으로 투약을 시작해 2주 뒤 350mcg, 4주 뒤 500mcg로 증량하며 약 48주간 베스레미를 투약했다.

연구 결과, 36주차까지 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자군은 치료경험이 없는 환자군과 비교해 낮은 완전혈액학적 반응을 보였으나 36주 이후부터 두 환자군 사이 격차가 줄어드는 추세를 보였다. 48주차에는 이전 치료 경험이 없는 환자군에서 완전혈액학적 반응이 68.97%, 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자군에서는 56.52%로 나타났다. 하이드록시우레아 치료 실패 후 베스레미 투여시에도 시간이 지날수록 혈액학적 반응률이 상승하여, 높은 혈액학적 반응을 보였고, 유의한 이상반응은 보고되지 않았다.

베스레미는 진성적혈구증가증의 질병 진행을 일으키는 골수 내 변이된 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다. 2021년 국내 허가를 받고 지난 3월 급여 절차를 시작했다.

해당 연구의 수석 연구자인 이성은 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 교수는 "연구자 주도 임상 연구에서 베스레미가 하이드록시우레아 치료경험이 없는 환자뿐 아니라 하이드록시우레아에 실패한 환자에게도 효과적인 장기 치료 옵션임을 확인할 수 있었다"고 말했다.