³ë¹ÙƼ½º, ½Ä¾àó Çã°¡ ½Åû¼ Á¦Ãâ
3»ó ¿¬±¸ 2°Ç ÅëÇØ À¯È¿¼º È®ÀÎ
[µ¥Àϸ®ÆÊ=¾îÀ±È£ ±âÀÚ] PNH ½Å¾à 'ÆĹߟ'°¡ ±¹³» »ó·úÀ» ¿¹°íÇÏ°í ÀÖ´Ù.
°ü·Ã ¾÷°è¿¡ µû¸£¸é Çѱ¹³ë¹ÙƼ½º´Â ÃÖ±Ù ½ÄÇ°ÀǾàÇ°¾ÈÀüó¿¡ ¹ßÀÛ¼º ¾ß°£Ç÷»ö¼Ò´¢Áõ(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)Ä¡·áÁ¦ ÆĹߟ(ÀÔŸÄÚÆÇ)ÀÇ Çã°¡ ½ÅûÀ» Á¦Ãâ, ½É»ç¸¦ ÁøÇàÁßÀÌ´Ù. ¿¬³»¿¡´Â ½ÂÀÎÀÌ ÀÌ·ïÁú °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÈ´Ù.
ÆĹߟ´Â Áö³ ¿¬¸» ¹Ì±¹ FDAÀÇ ½ÂÀÎÀ» ȹµæÇÑ ¹Ù ÀÖÀ¸¸ç À¯·´, ÀϺ» µî ±¹°¡¿¡¼µµ Çã°¡ ÀýÂ÷¸¦ ¹â°í ÀÖ´Ù.
ÀÌ ¾àÀº ¸é¿ªÃ¼°èÀÇ ´ëü º¸Ã¼ °æ·Î¿¡ ±ÙÀ§ÀûÀ¸·Î ÀÛ¿ëÇÏ´Â BÀÎÀÚ ¾ïÁ¦Á¦·Î Ç÷°ü ³» ¹× Ç÷°ü ¿Ü¿¡¼ ÀûÇ÷±¸ Æı«¸¦ Æ÷°ýÀûÀ¸·Î Á¶ÀýÇÑ´Ù. ÆĹߟÀÇ ÀåÁ¡Àº Á¦ÇüÀÌ´Ù. °æ±¸Á¦ÀÎ ÆĹߟ´Â ±âÁ¸ Á¤¸ÆÁÖ»ç Á¦ÇüÀÎ ¼Ö¸®¸®½º, ¿ïÅä¹Ì¸®½º ´ëºñ Åõ¾à ÆíÀǼºÀ» °¡Á®°¥ ¼ö ÀÖ´Ù.
ÆĹߟ´Â °ú°Å Ç×C5 Ä¡·á¸¦ ¹Þ¾ÒÀ¸³ª ÀÜÁ¸ºóÇ÷ ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ 3»ó APPLY-PNH ¿¬±¸¿Í ÃÊÄ¡·á ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ 3»ó APPOINT-PNH ¿¬±¸¸¦ ÅëÇØ À¯È¿¼ºÀ» È®ÀÎÇß´Ù.
µÎ ÀÓ»óÀÇ 24ÁÖ Ä¡·á ±â°£ µ¿¾È ¼öÇ÷ ¾øÀÌ Çì¸ð±Û·Îºó ¼öÄ¡°¡ º£À̽º¶óÀÎ ´ëºñ 2g/dL ÀÌ»ó Áõ°¡ÇÑ È¯ÀÚ ºñÀ²Àº Ç×C5 Ä¡·á °æÇèÀÌ ÀÖ´Â ÆĹߟ Ä¡·á±ºÀÌ 82.3%, Ç×C5 Åõ¿©±ºÀº 0%¿´°í º¸Ã¼¾ïÁ¦Á¦ Ä¡·á °æÇèÀÌ ¾ø´Â ÆĹߟ Ä¡·á±ºÀº 77.5%¿´´Ù.
¼öÇ÷ ¾øÀÌ Çì¸ð±Û·Îºó ¼öÄ¡°¡ 12g/dL ÀÌ»óÀ¸·Î À¯ÁöµÈ ȯÀÚ ºñÀ²Àº Ç×C5 Ä¡·á °æÇèÀÌ ÀÖ´Â ÆĹߟ Ä¡·á±ºÀÌ 67.7%, Ç×C5 Åõ¿©±ºÀÌ 0%¿´´Ù. ¼öÇ÷À» ÇÇÇÒ ¼ö ÀÖ¾ú´ø ȯÀÚ ºñÀ²Àº Ç×C5 Ä¡·á °æÇèÀÌ ÀÖ´Â ÆĹߟ Ä¡·á±ºÀÌ 95.2%¿´°í ÀÌ¿¡ ºñÇØ Ç×C5 Åõ¿©±ºÀº 45.7%¿´´Ù.
ÈçÇÑ ºÎÀÛ¿ëÀº µÎÅë, ¼³»ç, º¹Åë, ±¸¿ª ¹ÙÀÌ·¯½º °¨¿°, ºñÀεο° µîÀ¸·Î º¸°íµÆ´Ù. ´Ü ÇÇÆ÷¼º ¹ÚÅ׸®¾Æ °¨¿°À§ÇèÀ̶ó´Â ºí·¢¹Ú½º °æ°í°¡ Æ÷ÇԵƴÙ.
ÇÑÆí PNH ½ÃÀå °æÀïÀº ¾ÕÀ¸·Î ´õ¿í Ä¡¿ÇØÁú Àü¸ÁÀÌ´Ù.
¾Æ½ºÆ®¶óÁ¦³×Ä«´Â 2023³â À¯·´, 2027³â ¹Ì±¹ ƯÇã ¸¸·á¸¦ ¾ÕµÐ '¼Ö¸®¸®½º(¿¡Äð¸®ÁÖ¸¿)'ÀÇ ÈÄ¹ß ¾à¹°·Î '¿ïÅä¹Ì¸®½º(¶óºÒ¸®ÁÖ¸¿)'¸¦ ½ÃÀå¿¡ ³»³õÀº »óȲÀÌ´Ù. ¿ïÅä¹Ì¸®½º´Â 2ÁÖ¸¶´Ù Á¤¸ÆÁÖ»çÇÏ´Â ¼Ö¸®¸®½º ´ëºñ Åõ¿© °£°ÝÀ» 8ÁÖ¿¡ 1ȸ·Î ´ëÆø ´Ã·È´Ù.
·Î½´ÀÇ °æ¿ì ¼Ö¸®¸®½º¿Í Á÷Á¢ ºñ±³ ¿¬±¸¸¦ ÅëÇØ °¡´É¼ºÀ» È®ÀÎÇÑ 'Å©·Î¹ß¸®¸¿'ÀÇ »ó¿ëȸ¦ ¿¹°íÇÏ°í ÀÖ´Ù. ÀÌ ¾àÀº ¾ó¸¶Àü Áß±¹¿¡¼ ÃÖÃÊ ½ÂÀÎÀ» ȹµæÇßÀ¸¸ç ±¹³» Èñ±ÍÀǾàÇ°À¸·Î ÁöÁ¤µÇ±âµµ Çß´Ù.
¿©±â¿¡ ÃÖ±Ù »ï¼º¹ÙÀÌ¿À¿¡ÇǽºÀÇ ¼Ö¸®¸®½º ¹ÙÀÌ¿À½Ã¹Ð·¯ '¿¡ÇǽºÅ¬¸®'°¡ ±¹³» ½ÂÀÎÀ» ȹµæÇß´Ù. ÀÌ´Â ¼Ö¸®¸®½º ¹ÙÀÌ¿À½Ã¹Ð·¯ Áß ÃÖÃÊ ±¹³» Çã°¡ »ç·Ê·Î, »ï¼º¹ÙÀÌ¿À¿¡Çǽº´Â Áö³ÇØ À¯·´¿¡¼µµ Çã°¡µÈ ¹Ù ÀÖ´Ù.
¾îÀ±È£ ±âÀÚ(unkindfish@dailypharm.com)