[데일리팜=어윤호 기자] 야간혈색소뇨증 신약 '엠파벨리'가 보험급여 등재료 향하는 마지막 관문에 들어섰다.

관련 업계에 따르면 한독은 국민건강보험공단과 도입신약 엠파벨리(페그세타코플란)에 대한 약가협상에 돌입한다.

엠파벨리는 다국적제약사 소비(Sobi)가 개발한 약물로 발작성 야간혈색소뇨증 성인 환자 치료를 위한 최초 C3 단백질 표적치료제다.

발작성 야간혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)치료제 최초로 혈관 안팎 용혈을 모두 해결할 수 있는 약제로 주목받고 있으며 미국, 유럽, 호주, 일본을 포함한 많은 국가에서 허가 승인을 받아 사용되고 있다.

이 약은 2021년 5월 미국 식품의약국(FDA)과 2021년 12월 유럽의약품청(EMA) 승인을 받았으며 2건의 3상 임상을 완료했다.

엠파벨리는 NEJM에 게재된 직접 비교 임상 3상 시험 PEGASUS를 통해 16주 동안 헤모글로빈 농도 변화 면에서 에쿨리주맙 대비 우수성을 확인했다.

확장연구에서 엠파벨리 치료군은 혈관 내 용혈 지표인 LDH 수치가 48주 동안 정상 상한치의 1.5배 미만으로 유지됐다. 16주 동안 수혈을 받지 않은 환자 비율 또한 엠파벨리 치료군이 85%로 에쿨리주맙 치료군인 15% 보다 높게 나타났다.

삶의 질 평가 지표인 FACIT-fatigue 수치에서도 엠파벨리 치료군은 치료 전보다 수치가 9.2포인트 개선된 것으로 나타났다. FACIT-fatigue는 2점 이상 개선 시 임상적으로 유의하다고 판단되는 지표이다.

보체 치료제로 치료받은 경험이 없는 PNH 환자를 대상으로 26주 동안 관찰한 임상 3상 시험 PRINCE에서도 엠파벨리는 대조군 대비 우월성을 확인했다. 엠파벨리로 치료받은 환자의 85.7%가 헤모글로빈 수치 안정화를 보였으며 LDH 수치가 정상 상한치 이하로 조절됐다.

한편, 한독은 소비와 전략적 파트너십을 체결하고 희귀질환 치료제 엠파벨리와 '도프텔렛(아바트롬보팍)'의 국내 허가를 담당해오고 있다. 또, 4월 합작법인 한독소비를 공식출범하며 희귀질환 치료제 파이프라인을 강화했다.