3ȸÂ÷ CB ÀÚ±Ý ¿À´Ã(25ÀÏ) ³³ÀÔ¡¦AAV ½Ã¼³ ÅõÀÚ µî È°¿ë
3000¾ï ÅõÀÔ ÃæÁÖ°øÀå KGMP ÀÎÁõ¡¦¹ÙÀÌ¿À ´ë·® »ý»ê ´É·Â º¸À¯
ÄõµåÀÚ»ê¿î¿ë, »ï¼ºÁõ±Ç ÀÌ¿¬Á¦¾à ÀçÅõÀÚ¡¦ÁÖ°¡ »ó½Â º£ÆÃ
[µ¥Àϸ®ÆÊ=À̼®ÁØ ±âÀÚ] ÀÌ¿¬Á¦¾àÀÌ CB(Àüȯ»çä) ¹ßÇàÀ» ÅëÇØ À¯Ä¡ÇÑ 850¾ï¿øÀÌ ¿À´Ã(25ÀÏ) ³³ÀԵȴÙ. ȸ»ç´Â À¯µ¿¼º È®º¸·Î R&D¿¡ ¼Óµµ¸¦ ³»°í ´ë·®»ý»ê±âÁö ÃæÁÖ°øÀå È°¿ëµµ¸¦ ³ôÀδٴ °èȹÀÌ´Ù.
ÃæÁÖ°øÀåÀº ÀÌ¿¬Á¦¾àÀÌ 3000¾ï¿ø °¡·®(ÄɹÌÄ® 2100¾ï, ¹ÙÀÌ¿À 800¾ï, ºÎÁö 100¾ï)À» ÅõÀÔÇÑ ÇÙ½ÉÀÚ»êÀÌ´Ù. ÃæÁÖ°øÀå È°¿ëµµ°¡ ³ô¾ÆÁú¼ö·Ï ÀÌ¿¬Á¦¾à ±â¾÷°¡Ä¡µµ ³ô¾ÆÁö°Ô µÈ´Ù.
¡ãÀÌ¿¬Á¦¾à ÃæÁÖ°øÀå.
¾÷°è¿¡ µû¸£¸é ÀÌ¿¬Á¦¾àÀÇ 3ȸÂ÷ CB ÀÚ±ÝÀÌ ¿À´Ã À¯ÀԵȴÙ. ±Ô¸ð´Â 850¾ï¿øÀÌ´Ù. ´ë»óÀº ÄõµåÀÚ»ê¿î¿ë, »ï¼ºÁõ±Ç µî 26°÷ÀÌ´Ù. »ï¼ºÁõ±ÇÀº ÀÌ¿¬Á¦¾àÀÇ 2021³â 2ȸÂ÷ CB¸¦ 700¾ï¿ø¿¡ ÁÖ°í »ç±âµµ Çß´Ù. 2ȸÂ÷ CB·Î ÅõÀÚ¼öÀÍ(¿¢½ÃÆ®)À» °ÅµÎÁö´Â ¸øÇßÁö¸¸ ÀÌ¿¬Á¦¾àÀÇ ¹Ì·¡¸¦ º¸°í ÀçÅõÀÚ¿¡ ³ª¼¹´Ù.
ÀÌ¿¬Á¦¾àÀº ³»³â±îÁö À̹ø CB ÀÚ±Ý Áß 115¾ï¿øÀ» ¾Æµ¥³ëºÎ¼Ó¹ÙÀÌ·¯½º(AAV) ½Ã¼³ ÅõÀÚ¿Í ¿î¿µÀÚ±Ý µî¿¡ ÅõÀÔÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù. ÇØ´ç ÇÁ·ÎÁ§Æ®´Â ÀÌ¿¬Á¦¾àÀÌ ÁýÁß ÅõÀÚÇÏ´Â R&D °úÁ¦´Ù.
ÀÌ¿¬Á¦¾àÀº Áö³ÇØ 5¿ù ´º¶óŬÁ¦³×¸¯½º¿Í ½À¼º ³ëÀμº Ȳ¹Ýº¯¼º À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ 'NG101' ÀÇ Ä³³ª´Ù 1/2a»ó ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ½ÂÀι޾ҴÙ. Áö³Çظ»¿¡´Â 'NG101'ÀÇ Ä³³ª´Ù 1/2a»ó ù ȯÀÚ Åõ¿©¸¦ ¸¶ÃÆ´Ù.
NG101Àº ȯÀÚÀÇ ´«¿¡ ´Üȸ(¿ø¼¦) Åõ¿©ÇÏ´Â °Í¸¸À¸·Îµµ Àå±â°£ Ä¡·áÈ¿°ú¸¦ ³ªÅ¸³¾ °ÍÀ¸·Î ±â´ëµÇ´Â À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦´Ù.
NG101Àº ȯÀÚÀÇ ´«¿¡¼ ¾ÆÀϸ®¾Æ À¯»ç ´Ü¹éÁúÀÌ ¸¸µé¾îÁú ¼ö ÀÖµµ·Ï AAV(¾Æµ¥³ëºÎ¼Ó¹ÙÀÌ·¯½º) ±â¹Ý À¯ÀüÀÚÀü´Þü¿¡ ¾ÆÀϸ®¾Æ ´Ü¹éÁúÀ» ¾ÏÈ£ÈÇÏ´Â À¯ÀüÀÚ°¡ žÀçµÈ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦´Ù.
ƯÈ÷ ´º¶óŬÁ¦³×ƽ½º°¡ ÀÚü °³¹ßÇÑ À¯ÀüÀÚ¹ßÇö ÃÖÀûÈ ±â¼úÀÌ Àû¿ëµÅ ½À¼º³ëÀμºÈ²¹Ýº¯¼º À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦¸¦ °³¹ß ÁßÀÎ ´Ù¸¥ ±Û·Î¹ú°æÀï»ç ´ëºñ ¸Å¿ì ³·Àº ¿ë·®¿¡¼µµ ¿ì¼öÇÑ È¿´ÉÀ» ³ªÅ¸³¾ °ÍÀ¸·Î ±â´ëµÈ´Ù.
NG101 »ó¾÷ȸ¦ À§ÇÑ GMP »ý»êÀº 2020³â¿¡ ü°áµÈ °øµ¿°³¹ß °è¾àÀ» ÅëÇØ ÀÌ¿¬Á¦¾à ÃæÁÖ°øÀå¿¡¼ ÁøÇàÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
½À¼º³ëÀμºÈ²¹Ýº¯¼º Ä¡·áÁ¦ ½ÃÀåÀº 2031³â 228¾ï ´Þ·¯(¾à 30Á¶¿ø) ±Ô¸ð·Î Àü¸ÁµÈ´Ù. ÇöÀç ´«¿¡ ¹Ýº¹ÀûÀ¸·Î Åõ¿©ÇØ¾ß ÇÏ´Â ·ç¼¾Æ¼½º(Lucentis)³ª ¾ÆÀϸ®¾Æ(Eylea)¿Í °°Àº ´Ü¹éÁúÄ¡·áÁ¦°¡ ÁÖµÈ Ä¡·áÁ¦·Î »ç¿ëµÇ°í ÀÖ´Ù.
ÃæÁÖ°øÀå °¡Ä¡ ¿Ã¸®±â »çÈ°
ÀÌ¿¬Á¦¾àÀº À̹ø 850¾ï¿ø À¯ÀÔÀ¸·Î ±âÁ¸ ¸®½ºÅ©¸¦ Á¦°ÅÇÏ°í ÃæÁÖ°øÀå È°¿ëµµ ³ôÀ̱⿡ ÁýÁßÇÒ ¼ö Àִ ȯ°æÀ» Á¶¼ºÇß´Ù. 115¾ï¿øÀº R&D ÀÚ±ÝÀ¸·Î, ³ª¸ÓÁö 700¾ï¿øÀº Dz¿É¼Ç ¾Ð¹Ú¿¡¼ ¹þ¾î³¯ ¼ö À־Ù. Dz¿É¼ÇÀº ÀÌ¿¬Á¦¾à ±â¾÷ °¡Ä¡¸¦ ´©¸£´Â ¿ä¼Ò·Î ²ÅÇû´Ù.
ÃæÁÖ°øÀåÀº ÄɹÌÄ®°ú ¹ÙÀÌ¿À °øÀåÀ¸·Î ³ª´¶´Ù. 2021³â 6¿ù ¹ÙÀÌ¿À, 11¿ù ÄɹÌÄ® °øÀåÀ» ÁØ°øÇß´Ù. Áö³ÇØÀº ÃæÁÖ°øÀå KGMP ÀÎÁõÀ» ¹Þ¾Ò´Ù.
ƯÈ÷ ¹ÙÀÌ¿À °øÀåÀº Â÷¼¼´ë Ä¡·áÁ¦·Î ²ÅÈ÷´Â À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦¸¦ »ó¾÷¿ëÀ¸·Î ´ë·® »ý»êÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ´É·ÂÀ» °®Ãè´Ù. ½ÇÇè°ú ¿¬±¸ºÎÅÍ ¿ø·á »ý»ê, °øÁ¤ °³¹ß, ¿ÏÁ¦ »ý»ê±îÁö ÀǾàÇ°À» Á¦Á¶¡¤»ý»êÇϱâ À§ÇÑ ¸ðµç °úÁ¤À» ¼öÇàÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù.
À̸¦ À§ÇØ ÀÌ¿¬Á¦¾àÀº °øÀå ³» ´Ù¾çÇÑ ¼¼Æ÷¹è¾ç±â(¹ÙÀÌ¿À¸®¾×ÅÍ)¸¦ ¼³Ä¡Çß°í, ÇÃ¶ó½º¹Ìµå µ¥¿Á½Ã¸®º¸ÇÙ»ê(pDNA)°ú ¾Æµ¥³ëºÎ¼Ó¹ÙÀÌ·¯½º(AAV), ¸Þ½ÅÀú ¸®º¸ÇÙ»ê(mRNA) µî ¹ÙÀÌ¿ÀÀǾàÇ°ÀÇ ¿ø·á¸¦ »ý»êÇÒ °èȹÀÌ´Ù. ƯÈ÷ pDNA ¿ø·áÀǾàÇ°Àº ¹è¾ç°ú Æļâ, Á¤Á¦, ¿©°ú µî °øÁ¤À» °ÅÃÄ ¼øµµ 97% ÀÌ»óÀÇ Á¦Ç°À» »ý»êÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù.
ÀÌ¿¬Á¦¾à °ü°èÀÚ´Â "À̹ø CB¿¡ ÇÁ¸®¹Ì¾î ÆÄÆ®³Ê½º¿Í Äõµå ÀÚ»ê¿î¿ë µî ¿©·¯ ±â°üÀÌ Âü¿©ÇÑ ÀÌÀ¯´Â ÀÌ¿¬Á¦¾à ÃæÁÖ°øÀå¿¡ ±¹³» ÃÖÃÊÀÇ Çö󽺹̵å DNA Àü¿ë »ý»ê ¼³ºñ¸¦ º¸À¯ÇÏ°í ÀÖÀ¸¸ç, AAV ¼³ºñ È®ÃæÀ» ÅëÇØ ¹ÙÀÌ·¯½º ±â¹Ý À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ »ó¿ëÈ »ý»ê±îÁö ÀÌ·ï³¾ ¼ö ÀÖ´Â °¡´É¼ºÀ» ³ô°Ô Æò°¡ÇÑ °á°ú"¶ó°í ¸»Çß´Ù.
ÇÑÆí À̹ø 3ȸ»ç CB´Â Ç¥¸éÀÌÀÚÀ² 0%, ¸¸±âÀÌÀÚÀ² 5%´Ù. »ç丸±âÀÏ(2029³â10¿ù25ÀÏ)À» °í·ÁÇϸé ÅõÀÚÀÚ´Â 5³â µÚ 5% ÀÌÀÚ¸¦ ¹Þ±âº¸´Ù´Â »ç½Ç»ó ÁÖ°¡ »ó½Â¿¡ º£ÆÃÇß´Ù°í º¼ ¼ö ÀÖ´Ù.
ÀÌ¿¬Á¦¾àÀÌ CB ¹ßÇàÀ» °ø½ÃÇÑ 14ÀÏ Á¾°¡´Â 1¸¸3800¿øÀÌ´Ù. ÀÌÈÄ ÀÌ¿¬Á¦¾à ÁÖ°¡´Â 10¿ù 16ÀÏ 1¸¸6780¿ø±îÁö ¿Ã¶ú´Ù. ´ë±Ô¸ð ÀÚ±ÝÁ¶´Þ¿¡ ÁÖ°¡µµ ¹Ý¿µÇß´Ù´Â ºÐ¼®ÀÌ´Ù.
À̼®ÁØ ±âÀÚ(wiviwivi@dailypharm.com)