[데일리팜=어윤호 기자] 난소암 신약 '엘라히어(Elahere)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 최근 새해 첫 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.

구체적인 지정 적응증은 이전에 한 가지에서 세 가지의 전신 요법을 받은 엽산 수용체 알파(FRα) 양성이면서 백금기반 화학요법에 저항성이 있는 상피성 난소암, 난관암 또는 원발성 복막암 성인 환자에서 단독요법이다.

애브비의 엘라히어(미르베툭시맙 소라브탄신)는 미국에서 2022년 11월에 처음 가속 승인을 받았고 이후 올해 3월에 MIRASOL 임상 데이터를 바탕으로 완전 승인을 받았다. 또한 최근에는 유럽에서도 승인을 획득한 바 있다.

난소암 환자들은 초기 치료에 백금을 기반으로 한 항암제를 사용한다. 다만 많은 환자가 백금 항암제에 대한 내성을 겪는데, 이 경우 백금 기반 항암제 단독요법을 통한 항암 효과를 보기 어렵다.

이를 극복하기 위해 최근에는 항체에 백금 기반 약물(페이로드)을 결합한 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)를 개발하고 있는 추세다.

ADC인 엘라히어는 엽산 수용체 알파 항체와 튜불린 억제제인 '​​메이탄시노이드 페이로드 DM4'를 링커로 연결한 동종계열 최초의 약물이다.

엘라히어의 유효성은 3상 MIRASOL를 통해 입증됐다. 임상에서 엘라히어 투여군은 화학요법 투여군 대비 1차 평가변수인 무진행생존기간(PFS)을 개선해 질병 진행 또는 사망 위험이 35% 감소한 것으로 나타났다.

또 엘라히어는 화학요법 대비 2차 평가변수인 전체생존기간(OS)도 개선했는데, 엘라히어 투여군의 사망 위험이 화학요법 투여군 대비 33% 감소했다.

객관적반응률(ORR)은 엘라히어군이 42%, 화학요법군이 16%였다. 반응을 보인 엘라히어군 중 완전반응은 5%, 부분반응은 37%였다.

한편 애브비는 2023년 미국 바이오기업 이뮤노젠을 약 101억 달러(한화 약 14조7561억)에 인수하면서 엘라히어를 항암제 포트폴리오에 추가했다.