[데일리팜=어윤호 기자] 최초의 HER2 이중특이항체 신약 '지헤라(Ziihera)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 최근 새해 첫 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.

구체적인 지정 적응증은 이전에 치료받은 적이 있는 절제 불가능 국소진행성 또는 전이성 HER2 양성(IHC3+) 담도암 성인 환자에서의 치료이다.

지헤라(Zanidatamab, 자니다타맙)는 HER2 유전자를 표적으로 하는 이중특이항체로 담도암 환자에서 치료 효과를 입증하며 지난해 11월 미국 FDA로부터 신속 승인을 획득했다.

이는 담도암 환자 중 HER2 양성(IHC 3+)으로 확인된 환자군에 대해 2차 이상의 치료 옵션으로 사용될 수 있는 첫 사례다.

담도암은 예후가 좋지 않고 전이된 경우 5년 생존율이 5% 미만인 치명적인 질환으로 알려져 있다.

지헤라는 단일군 2b상 HERIZON-BTC-01 연구를 통해 유효성을 확인했다. 그 결과, 독립적 중앙 검토(ICR)에 따른 확인된 객관적 반응률(cORR)의 1차 평가변수를 충족했다. 객관적 반응률은 52%, 반응 지속기간(DOR) 중앙값은 14.9개월이었다.

지헤라의 안전성 프로파일은 HERIZON-BTC-01에서 환자 80명을 대상으로 입증됐다. 임상시험 도중 지헤라 투여 환자의 53%에서는 이상반응이 발생했다.

가장 흔한 이상반응은 설사, 주입 관련 반응, 복통, 피로였다. 환자의 2% 이상에서 발생한 중대한 이상반응은 담도폐쇄, 담도감염, 패혈증, 폐렴, 설사, 위 폐쇄, 피로였다.

이같은 임상시험 결과는 2023 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표됐고, 란셋 온콜로지(The Lancet Oncology)에 게재됐다. 반응 지속기간의 개선을 보여주는 장기 추적 데이터는 2024 ASCO 연례 학술대회에서 보고됐다.

한편 지헤라의 국내 판권은 베이진이 갖고 있다. 이 약은 현재 위식도 선암(GEA), 전이성 유방암(mBC)에 대한 임상 3상 시험을 포함해 여러 암종에서도 연구가 진행중이다.

또한 현재 임상 3상 HERIZON-BTC-302에서 HER2 양성 담도암 환자를 대상으로 지헤라와 표준 치료법(Soc)의 병용 요법을 SoC 단독 요법과 비교하는 연구도 진행중이다.