[데일리팜=황병우 기자] 주1회 투약하는 사노피-아벤티스 혈우병A 신약 알투비오(에파네스옥토코그 알파)의 허가가 가시화되는 모습이다.


제약업계에 따르면 지난해 '글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)' 대상 품목으로 지정된 알투비오의 식품의약품안전처 허가가 하반기로 점쳐지고 있다.

알투비오는 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하며 정상에 가까운 삶을 누릴 수 있도록 돕는 최초의 A형 혈우병 장기 지속형 치료제(HSF, High Sustained Factor)다. 지난 2023년 미국과 일본에서 승인 된 뒤 지난해 유럽에서 허가받았다.

현재 알투비오는 식약처로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, 제34호 GIFT로도 이름을 올렸다.

GIFT란 생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제로서 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고, 환자에게 빨리 공급하고자 마련된 제도를 말한다.

GIFT 품목으로 지정되면 준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사, 심사자와 개발사 1:1 밀착지원 통한 전문 컨설팅 등 신속한 제품화가 가능해진다. 이를 통해 심사 기간이 일반심사기간보다 크게 줄어들게 된다.

또 식약처 희귀의약품 지정을 받게 되면, 신속 허가심사와 GMP 시설 실사 면제와 같은 이점이 부여된다.

알투비오는 XTEND-1 글로벌 3상 연구를 통해 유효성을 입증한 상태다. 연구 결과, 알투비오 투여군은 기존 혈액응고인자 8인자 제제로 예방요법을 시행한 환자군 대비 연간 출혈률(ABR, Annualized bleeding rates)이 77% 유의하게 감소했다.

알투비오 투여군의 주 평균 혈액응고인자 활성도는 40 IU/dL 이상이었으며, 7일 차에도 15 IU/dL로 나타났다. 또 알투비오의 내약성은 우수했으며, 투여군에서 항체 발생은 없었다. 알투비오 투여 관련 가장 흔한 이상 반응은 두통, 관절통, 낙상 및 허리 통증이었다.

지난해 진행된 중앙약사심의위원회에서는 환자 수, 제출 자료에 기반한 안전성 및 유효성 등을 고려할 때 알투비오의 희귀의약품 지정이 타당하다고 결론지어진 바 있다.

가장 큰 강점은 환자 투약 횟수가 줄어든다는 점이다. 주기적으로 치료제를 투여해야 하는 혈우병 특성상 투여 주기를 길게 가져간다는 점은 환자 복약 편의성을 개선할 것으로 기대된다.

알투비오는 표준 반감기가 다른 의약품 대비 3~4배 정도 길어 투약 주기를 더 연장할 수 있으며, 7일간 제8인자 활성이 10% 이상 높게 유지된 것으로 알려졌다.

실제 글로벌 시장에서도 영향력을 확대하고 있다. 알투비오의 지난해 글로벌 매출은 1조793억원으로 전년 대비 330.2%의 성장세를 보였다.

다만 하반기 허가가 이뤄지더라도 출시까지는 시간이 더 걸릴 것으로 전망된다.

제약업계 관계자는 "A형 혈우병에서 현재 건강보험 급여가 적용되고 있는 치료제가 있는 만큼 허가 이후 급여 도전까지 이뤄질 것으로 전망된다. 이를 고려했을 때 알투비오의 시장 출시도 급여 도전 결과에 따라 달라질 것으로 예상한다"고 말했다.