[데일리팜=이혜경 기자] 차세대 폐암 표적치료제로 평가받는 비엠에스제약의 '옥타이로캡슐(레포트렉티닙)'이 국내 허가를 받았다.

식품의약품안전처는 5일 옥타이로캡슐40mg과 160mg 등 2개 품목을 허가했다.

해당 품목은 ▲ROS1 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자의 치료 ▲Neurotrophic tyrosine receptor kinase(NTRK) 유전자 융합을 보유한 '국소진행성, 전이성 또는 수술적 절제 시 중증 이환의 가능성이 높으며 기존 치료제(혹은 치료 요법) 이후 진행됐거나 현재 이용 가능한 적합한 치료제가 없는 고형암 성인 환자 및 12세 이상 소아의 고형암 치료 등에 쓰이게 된다.

옥타이로는 지난 2023년 11월 미국 FDA로부터 비소세포폐암치료제로 최초 승인됐으며, 국내에서는 지난해 5월 희귀의약품으로 지정됐다.

지난해 8월부터는 국내 첫 치료목적으로 사용승인을 받아 환자들에게 처방되고 있다.

이 약은 다국가 1∙2상 임상 TRIDENT-1 연구를 통해 유효성을 확인했다. 그 결과, TKI 치료 경험이 없는 환자 71명에서 1차 평가변수인 레포트렉티닙의 객관적 반응률(ORR)은 79%로 나타났다. 무진행생존기간(PFS)은 이전 표적 치료제 대비 2배 가까이 상승했다.

객관적 반응률은 특정 기간 내에 치료 받은 환자 중 종양 크기가 감소하거나(부분 반응) 더 이상 암 징후가 없는(완전 반응) 비율로 정의됐다. 반응 지속기간 중앙값은 34.1개월이었다.

이전에 ROS1 TKI 치료를 받은 적이 있고, 화학요법 경험이 없는 환자 56명에서 객관적 반응률은 38%·반응지속기간 중앙값은 14.8개월이었다.

해당 연구에서는 이전 표적치료제 내성 환자의 치료 효과도 규명했다. 56명의 내성 환자는 ORR 38%, PFS 9개월을 나타냈다. 특히, 내성 돌연변이(G2032R)까지 획득한 환자 17명을 대상으로는 ORR 59%, PFS 9.2개월을 확인할 수 있었다.

TRIDENT-1 연구는 조병철 연세암병원 폐암센터장이 교신저자로 나서, '뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(NEJM, New England Journal of Medicine, IF 176.082)'에 게재돼 화제가 되기도 했다.

한편 ROS1 돌연변이 폐암은 전체 폐암의 2%를 차지한다. 표준 치료법은 돌연변이 유전자를 조준하는 표적항암제를 사용하는 것이다. 대표적인 약물로는 '크리조티닙'과 '엔트랙티닙'이 있으며 레포트렉티닙은 차세대 약물로 주목받고 있다.