[데일리팜=어윤호 기자] 방광암 신약 '애드스틸라드린'이 국내 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.

구체적인 지정 적응증은 '유두종 유무에 상관없이 상피내암(CIS)을 가진 BCG-불응 고위험 비근침습성 방광암(NMIBC)의 치료'이다.

애드스틸라드린(Adstiladrin, 나도파라진피라데노벡)은 미국에서 2022년 FDA 승인을 획득했다.

이 약은 비복제성 아데노바이러스 벡터를 이용해 인간 인터페론 알파2b 유전자를 전달, 방광 상피 내에서 직접 단백질을 발현시켜 면역반응을 유도하는 기전을 갖고 있다.

애드스틸라드린은 방광암 환자 157명을 대상으로 한 임상 NCT02773849 연구를 통해 유효성을 입증했다.

해당 연구에서, 애드스틸라드린 투여 환자 98명 중 51%가 종양이 완전히 소실된 완전관해(CR)를 달성했다. 평균 반응기간은 9.7개월로 나타났다. 또 CR을 달성한 환자 중 46%는 투약 12개월 후에도 재발 없이 상태가 유지됐다.

가장 흔한 부작용은 점안 부위 분비물(33%), 피로(24%), 방광 경련(20%), 긴박뇨(19%), 혈뇨(17%) 등이 보고됐다. 부작용으로 임상시험을 중단한 비율은 1.9%였다.

한편 비근침습성 방광암(NMIBC)은 방광 점막에 국한된 초기 방광암으로, 전체 방광암의 약 70~80%를 차지한다.

이 중 고위험군은 재발 및 침윤 가능성이 높은 상피내암(CIS)이나 다발성 고등급 종양을 포함하는데, BCG 주입요법이 1차 치료로 쓰이지만 약 30~50%의 환자는 결국 수개월 내 재발 혹은 불응 상태에 이르게 된다. 이후 표준 치료는 근치적 방광절제술이지만, 환자 부담이 큰 수술이기에 보존적 치료 수단에 대한 수요가 지속돼 왔다.