지난해 말 FDA(미국식품의약국) 허가된 스파크 세라퓨틱스(Spark Therapeutics)의 유전자치료제가 고가약 대열에 합류했다.

3일(현지시각) 미국의 의약전문지 피어스파마(FiercePharma)에 따르면, 스파크사는 '#럭스터나(보레티젠 네파보벡)'의 투여가격을 단안당 42만 5000달러로 책정했다. 양안에 투여할 경우 85만 달러가 소요되는데, 4000~5000달러 수준의 수수료가 별도 추가된다. 한화로 9억원이 훌쩍 넘는 규모다.

회사 측이 환자들의 재정적 부담을 줄이기 위해 하버드 필그림(Harvard Pilgrim), 익스프레스 스크립츠(Express Scripts) 등과 성과기반의 계약모델을 논의 중이라고 밝혔지만, 사회적 파장이 만만치 않을 것으로 예상된다.

안과분야 최초 유전자치료제 등장…선천성 실명 치료 가능성 열어

럭스터나는 지난해 12월 FDA로부터 이대립인자성(biallelic) RPE65 변이 관련 망막형성장애 치료제로 허가됐다. 유전성 망막형성장애가 실명을 일으킬 수 있는 중증 안과질환인 데다 안질환 분야 최초로 유전자치료제가 허가된 사례여서 당시 많은 관심을 받았다.

미국에서 이대립인자성 RPE65 변이와 관련된 망막형성장애 환자수는 1000~2000명 정도로 추산된다.

아데노 연관 바이러스(adeno-associated virus)를 재조합 DNA 기술로 변형시켜 만들어낸 RPE65 유전자를 망막세포에 직접 투여함으로써 단백질 수치를 정상화하고, 손상된 시력을 회복시켜 준다는 게 럭스터나의 작용원리.

이대립인자성 RPE65 변이를 나타내는 4~44세 환자(31명)를 대상으로 진행된 3상임상에 따르면, 럭스터나를 투여받은 환자들은 1년 뒤 다양한 조도에서 이동능력이 향상된 것으로 나타났다.

"혁신의 대가" vs. "제약사 폭리" 미국 내 진통 예상

문제는 천문학적 가격이다. 물론 전 세계 3번째로 허가된 유전자치료제로서 럭스터나가 지닌 혁신성을 고려할 때 당연하다는 의견도 존재한다.

월스트리트의 애널리스트들은 일찌감치 "럭스터나의 가격이 100만 달러 미만으로 책정될 것"이라고 예상해 왔다. 에버코어 ISI(Evercore ISI)의 스티브 브리자노(Steve Breazzano)는 정가가 85만 달러로 확정됐다는 소식을 접한 뒤 "기대했던 수준"이란 반응을 보인 것으로 확인된다.

스파크 테라퓨틱스의 제프리 마라조(Jeffrey D. Marrazzo) 최고경영자(CEO) 역시 제품출시 전부터 "1회치료가 100만 달러 이상의 가치를 제공한다"는 발언을 서슴치 않았는데, 환자단체를 비롯한 사회적 반발을 의식해 가격을 낮췄다는 후문이다.

회사 측은 3일 공식 성명서에서 "치료효과가 없으면 치료비 전액을 받지 않는 등 성과기반의 혁신적 계약모델을 모색하고 있다. 치료제 사용의 책임은 스파크와 보험사, 보험가입자, 의료진 모두가 공유해야 한다고 믿는다"고 밝혔다.

그럼에도 논란을 잠재우기란 쉽지 않아 보인다. 미국의 시민단체인 '적정 가격의 약을 원하는 환자들의 모임(Patients for Affordable Drugs)의 데이비드 미쉘(David Mitchell) 회장은 발표 직후 성명서를 통해 "이처럼 부당한 가격을 받아들일 수 없다. 회사가 말하는 새로운 모델은 가격을 위장하는 방법일 뿐"이라고 비난했다.

비슷한 논란을 겪었던 다른 약제들과 비교해도 턱없이 비싸다는 이유다. 메모리얼슬로언케터링암센터(MSKCC)의 피터 바흐(Peter Bach) 박사는 외신과의 인터뷰에서 "처음 가격을 100만 달러라고 알렸다가 약간 인하해 적정 가격처럼 보이도록 만들었다"고 꼬집기도 했다.

참고로 2016년 말 허가됐던 바이오젠의 '스핀라자(뉴시너센)' 투약비용은 첫해 75만 달러, 이후부터 연간 37만 5000달러가 유지비용으로 소요된다고 알려졌다.

바이오마린의 신경퇴행성질환 치료제 브리뉴라(설리포나제 α)는 할인 전 가격이 70만 2000달러다. 2012년 허가됐던 유니큐어의 지단백지질분해효소결핍증(LDLP) 치료제 '글리베라(알리포진 티파보벡)는 유럽에서 120만 달러로 책정됐지만 상업성이 제한된다는 이유로 마케팅활동이 중단됐다.

유전자치료제 시장이 갈수록 커질 것으로 전망됨에 따라, 이 같은 고가약 논란도 계속될 전망이다.