[데일리팜=정새임 기자] 국내 두 번째 척수성 근위축증(SMA) 치료제인 로슈의 '에브리스디(성분명 리스디플람)'가 허가 약 1년 만에 출시 신호탄을 알렸다. 유일한 경구제라는 차별성과 저렴한 가격을 앞세워 SMA 시장에서 치열한 경쟁을 예고했다.

한국로슈는 5일 열린 에브리스디 간담회에서 "에브리스티는 SMA 치료제 중 최초의 경구 제제로 척수강 치료가 어려운 환자에도 적용 가능하며, 폭넓은 연령대와 광범위한 유형의 환자에서 효과 및 안전성을 확인했다"고 강조했다.

척수성 근위축증은 SMN1 유전자가 태생적으로 결핍 또는 변이돼 근육이 점차 위축되는 희귀 유전질환이다. 전 세계적으로 신생아 1만명 당 약 1명꼴로 발생하며, 국내에서는 매년 약 30명의 환자(신생아 30만명 기준)가 발생하는 것으로 알려졌다.

그간 치료제가 전무했던 SMA 질환에서 바이오젠의 '스핀라자'를 필두로 3년 만에 3개의 신약이 국내 진입했다. 에브리스디는 지난해 11월 두 번째로 허가된 신약으로 세 개 약제 중 유일한 경구제제다.

허가 1년이 다 되가지만 아직 시장에는 출시되지 않은 상태다. 이에 뒤늦게 허가를 받은 노바티스의 '졸겐스마'보다 급여 신청이 늦어졌다. 노바티스는 허가-급여평가연계제도를 활용해 지난 6월 졸겐스마의 급여 등재를 신청했다. 반면 에브리스디는 허가 8개월 만인 7월에야 등재 절차를 밟기 시작했다. 로슈는 등재 절차가 마무리된 후 에브리스디를 정식 출시할 것으로 점쳐진다.



이미 더 고가인 스핀라자가 급여 적용된 상태이므로 에브리스디는 약가 협상만 잘 이뤄진다면 등재가 어렵지 않게 이뤄질 것으로 판단된다. 에브리스디 역시 스핀라자에 적용된 총액제한형-환급형 위험분담제(RSA)를 따라갈 가능성이 높은 것으로 알려졌다.

이승훈 한국로슈 메디컬 클러스터 리드(의학부 총괄)는 "현재 스핀라자와 동일 범위 내에서 급여권에 진출하기 위해 노력 중"이라며 "환자들이 빠른 치료를 받는 것이 예후에 큰 영향을 미치기 때문에 보험 접근성이 무엇보다 중요하다고 생각한다"고 설명했다.

로슈는 유일한 경구제라는 점과 상대적으로 저렴한 비용을 에브리스디의 강점으로 꼽았다. 경쟁품인 스핀라자 약가는 9000만원을 상회하며, 급여 협상 중인 졸겐스마는 '원샷' 치료제로 1회 비용이 20억원 이상이다. 에브리스디는 최종 약가가 결정되지 않았지만 졸겐스마와 스핀라자보다 낮은 가격대를 형성하고 있다. 특히 영유아에서는 더 비용이 저렴할 것으로 예상된다.

장정현 한국로슈 NS 스쿼드 리드(신경과학팀 팀장)는 "에브리스디는 다른 제품과 달리 연령과 몸무게에 따라 복용량이 결정되므로 2세 미만 영유아는 성인보다 훨씬 저렴한 가격으로 치료가 가능해 약제비 부담을 크게 덜 수 있으리라 기대한다"고 말했다.

이어 "에브리스디는 가정에서도 자가투여가 가능해 기존 척수강내주사 치료 시 발생했던 입원, 내원과 관련된 추가적인 직접 의료비용뿐 아니라 이에 수반되는 학업, 직장의 중단, 간병 등 간접 의료비용도 감소할 수 있어 사회경제적 부담을 절감하는 효과를 낼 수 있다"고 부연했다.

옵션이 세 개로 늘어난 상황에서 의료진과 환자가 어떤 약제를 선택할 것인지도 관심사다. 이에 대해 이윤정 경북대 소아청소년과 교수는 '환자 접근성'을 강조했다. SMA는 짧은 기간 내 증상이 급속도로 악화돼 치료가 늦을 수록 효과가 확연히 떨어지기 때문이다. 따라서 빠른 진단과 치료가 무엇보다 중요하다.

이 교수는 "이미 증상이 나타난 뒤에 치료를 시작하면 아무리 적극적인 치료를 해도 장애가 평생 남아있는 경우가 많다"라며 "진단과 초기 투여가 굉장히 중요한 만큼 약의 효과뿐 아니라 초기 투여 시점을 최대한 당길 수 있는 약제가 무엇인지를 고려해야 할 것"이라고 말했다.