ÃÖÃÊÀÇ Ã´¼ö¼º±ÙÀ§ÃàÁõ Ä¡·áÁ¦ ½ºÇɶóÀÚ, FDA Çã°¡
¹Ì±¹ÀÇ »ý¸í°øÇбâ¾÷ #¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨ÀÌ ºòÆĸ¶µéµµ ¾î·Æ´Ù´Â ÁßÁõ Áúȯ±º¿¡¼ ÀÕ´Ü ¿¬±¸°³¹ß(R&D) ¼º°ú¸¦ ³»¸ç Á¾È¾¹«ÁøÇÏ°í ÀÖ´Ù.
ÀÌ ´Þ ÃÊ ¾ËÃ÷ÇÏÀ̸Ӻ´ °ü·Ã ÀÓ»ó½ÃÇè ¹ÌÆÃ(CTAD 2016)¿¡¼ #¾ÆµÎÄ«´©¸¿(aducanumab)ÀÇ »õ·Î¿î ÀÓ»ó °á°ú¸¦ ¼±º¸ÀÎ µ¥ À̾î, #ô¼ö¼º±ÙÀ§ÃàÁõ(Spinal Muscular Atrophy, SMA) ½Å¾à°³¹ß¿¡µµ ¼º°øÇß´Ù´Â ¼Ò½ÄÀÌ´Ù.
23ÀÏ(ÇöÁö½Ã°£) '#½ºÇɶóÀÚ(´º½Ã³Ê¼¾)'ÀÇ Çã°¡ ¼Ò½ÄÀÌ ÀüÇØÁöÀÚ, CEO ±³Ã¼ À̽´·Î ÁÖÃãÇß´ø ¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨ ÁÖ°¡µµ ´Ù½Ã±Ý »ó½Â¼¼¸¦ ÅÀ´Ù. 'ù RNA Ä¡·áÁ¦ ź»ý'À̶õ ÀÇ¹Ì ¿Ü¿¡µµ ¿¬¸ÅÃâ 20¾ï ´Þ·¯(ÇÑÈ ¾à 2Á¶ 4014¾ï¿ø)ÀÇ °Å´ë ½ÃÀåÀÌ ¿¸°´Ù´Â Á¡¿¡¼ ±â´ë°¨À» ´õÇÑ´Ù.
¡ßFDA, '2Á¶¿øÂ¥¸®' Å©¸®½º¸¶½º ¼±¹°?= ô¼ö¼º±ÙÀ§ÃàÁõÀº ½ÉÇÑ ±ÙÀ§Ãà ¶Ç´Â ±Ù·ÂÀúÇϸ¦ ÀÏÀ¸ÄÑ ½Å»ý¾Æ¸¦ »ç¸Á¿¡ À̸£°Ô ÇÏ´Â À¯ÀüÁúȯÀÌÁö¸¸, ±Ùº»ÀûÀÎ Ä¡·á¹ýÀÌ Á¸ÀçÇÏÁö ¾Ê¾Ò´Ù.
23ÀÏ ÀüÇØÁø ½ºÇɶóÀÚÀÇ ¹Ì±¹½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA) ½ÂÀÎ ¼Ò½ÄÀ» °¡¸®ÄÑ 'Å©¸®½º¸¶½º ¼±¹°'À̶õ ¹ÝÀÀÀÌ ³ª¿À´Â °Íµµ ±×·¯ÇÑ ÀÌÀ¯ ¶§¹®ÀÏ °ÍÀÌ´Ù.
¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨Àº ÈĹßÁÖÀÚ¶ó´Â ÇÚµðĸ¿¡µµ ºÒ±¸ÇÏ°í, ³ë¹ÙƼ½º¿Í ·Î½´, ¾Æ½ºÅÚ¶ó½º µî ºòÆĸ¶¸¦ µûµ¹¸° ä ù ½Â±â¸¦ Àâ´Â Äè°Å¸¦ ¿Ã·È´Ù.
¡ã³ª½º´ÚÀÇ ¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨ ÁÖ°¡
FDA ÀǾàÇ°Æò°¡Á¶»ç¼¾ÅÍ(CDER) ½Å°æ°ú Ã¥ÀÓÀ» ¸Ã°í ÀÖ´Â ºô¸® ´ø(Billy Dunn) ±¹ÀåÀº "ô¼ö¼º±ÙÀ§ÃàÁõÀÌ ¿µ¾ÆÀÇ °¡Àå ÈçÇÑ À¯ÀüÀû »ç¸Á¿øÀÎÀ¸·Î¼ »ý¾Ö ¸ðµç ´Ü°è¿¡ ¿µÇâÀ» ¹ÌÄ£´Ù"¸ç, "´ë¾ÈÀÌ ¾ø´ø Èñ±ÍÁúȯÀÇ Ã¹ Ä¡·áÁ¦ ź»ýÀ» À§ÇØ À¯È¿¼º ¹× ¾ÈÀü¼º ÀڷḦ ½Å¼Ó°ËÅäÇÏ´Â µ¥ ÁÖ·ÂÇß´Ù"°í ¹àÇû´Ù.
½ºÇɶóÀÚ´Â ¾ÈƼ¼¾½º(antisense) °è¿ RNA Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇÏ´Â Àü¹®±â¾÷ ¾ÆÀÌ¿À´Ï½º(Ionis)¿Í ¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨ÀÇ ÇÕÀÛÇ°ÀÌ´Ù. ȯÀÚÀÇ Ã´¼ö¾×¿¡ ÁÖÀÔÇßÀ» ¶§ »ýÁ¸¿îµ¿´º·±(Survival Motor Neuron, SMA) ´Ü¹éÁú ¼öÄ¡¸¦ Áõ°¡½ÃÅ°´Â ±âÀüÀ¸·Î Áö³ 10¿ù FDA Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤À» ¹ÞÀº µÚ ½Å¼ÓÇã°¡ ÀýÂ÷¸¦ ¹â°Ô µÆ´Ù.
ÀÌ °°Àº È£Àç´Â ±¹³» ¹ÙÀÌ¿À¾÷°è¿Íµµ ¹«°üÇÏÁö ¾Ê´Ù. RNA Ä¡·áÁ¦ÀÇ ¿ø·áÀÎ ¿Ã¸®°í´ºÅ¬·¹¿ÀƼµå API¸¦ °ø±ÞÇÏ°í ÀÖ´Â Áٱ⼼Æ÷Ä¡·áÁ¦ ¿¬±¸°³¹ß±â¾÷ #ÆĹ̼¿ ÁÖ°¡µµ ½ºÇɶóÀÚ ½ÂÀμҽĿ¡ »ó½Â¼¼¸¦ ÅÀ´Ù.
ÆĹ̼¿Àº Àü ¼¼°è ´ºÅ¬·¹¿ÀŸÀÌµå ½ÃÀåÀÇ 85% ÀÌ»óÀ» Á¡À¯ÇÏ¸é¼ ½á¸ð ÇǼŠ»çÀ̾ðƼÇÈ(Thermo-Fisher), ½Ã±×¸¶ ¾Ëµå¸®Ä¡(Sigma-Aldrich) °°Àº ±Û·Î¹ú ¾÷ü¿¡ Áß°£Ã¼¸¦ °ø±ÞÇØ ¾ÈÁ¤Àû ¼ºÀåÀÌ °¡´ÉÇÏ´Ù´Â ¾÷°è Æò°¡¸¦ ¹Þ´Â´Ù.
¡ãÆĹ̼¿ÀÇ ´ºÅ¬·¹¿ÀŸÀÌµå °ø±ÞÇöȲ
ô¼ö¼º±ÙÀ§ÃàÁõÀÇ ¹ßº´ ½Ã±â¿Í Áõ»ó, ÁøÇà¼Óµµ´Â ȯÀÚº°·Î ´Ù¾çÇѵ¥, FDA´Â ÁßÁõµµ¿Í °ü°è ¾øÀÌ ¸ðµç ¹üÀ§ÀÇ Ã´¼ö¼º±ÙÀ§ÃàÁõ ȯÀÚ¿¡ ÀûÀÀÁõÀ» ³»Áá´Ù.
Çã°¡ ±Ù°Å·Î Á¦ÃâµÈ ENDEAR 3»óÀÓ»óÀÇ Áß°£ ºÐ¼®¿¡ µû¸£¸é, ½ºÇɶóÀÚ¸¦ Åõ¿© ¹ÞÀº ȯÀÚ±ºÀÇ Çظӽº¹Ì½º ¿µ¾Æ ½Å°æ°ËÁø(HINE) Á¡¼ö°¡ ´ëÁ¶±ºº¸´Ù 40%°¡·® ³ô¾Ò´Ù. »ç¸ÁÇÑ È¯ÀÚ ºñÀ²µµ ½ºÇɶóÀÚ¸¦ Åõ¿© ¹ÞÀº ±×·ì¿¡¼ À¯ÀÇÇÏ°Ô ³·¾Ò´Ù´Â º¸°í´Ù(23% vs. 43%). »ó¼¼ÇÑ °á°ú´Â ³»³â 1¿ù¿¡ ¿¸®´Â ¿µ±¹¼Ò¾Æ½Å°æ°úÇùȸ ¿¬·ÊÇмú´ëȸ(BPNA 2017)¿¡¼ °ø°³µÉ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
¹Ì±¹ÀÇ °æÁ¦Àü¹®Áö Æ÷ºê½º(Forbes)´Â ½ºÇɶóÀÚÀÇ ¿¬°£¸ÅÃâ¾×À» 20¾ï ´Þ·¯·Î Ãß»êÇß´Ù. ¸®¸µÅ©ÀÇ Á¦¾àºÐ¼®°¡ Á¶ÇÁ·¹ÀÌ Æ÷Áö½º(Geoffrey Porges) ¿ª½Ã Áö³ 11¿ù ½ºÇɶóÀÚ ÆǸž×ÀÌ 2020³â±îÁö 15¾ï 6000¸¸ ´Þ·¯(¾à 1Á¶ 8712¾ï¿ø)·Î È®´ëµÉ °ÍÀ¸·Î ±â´ëµÈ´Ù´Â Àü¸ÁÀ» ³»³í ¹Ù ÀÖ´Ù.
½ÃÀ强ÀÌ ´ãº¸µÆÀ¸´Ï °³¹ß °æÀïÀÌ Ä¡¿ÇØÁö¸®¶õ Á¡Àº ºÒº¸µí »·ÇÑ ÀÏ. ·Î½´´Â Áö³ÇØ ÇÁ¶û½º°è »ý¸í°øÇбâ¾÷ Æ®·ÎÆ÷½º(Trophos)¸¦ ÀμöÇÏ´Â °úÁ¤¿¡¼ ô¼ö¼º±ÙÀ§ÃàÁõÀÇ ½Å¾àÈĺ¸¹°Áú '¿Ã·¹¼ÒÁü(olesoxime)'À» ¼Õ¿¡ ³Ö¾ú´Ù. ÇöÀç ÀÓ»ó2»ó ´Ü°è´Ù.
¾Æ½ºÅڶ󽺴 12¼¼ ÀÌ»ó ô¼ö¼º±ÙÀ§ÃàÁõ ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î CK-2127107°ú À§¾àÀ» ºñ±³ÇÏ´Â 2»óÀÓ»óÀÇ ¸·¹ÙÁö ´Ü°è¿¡ µé¾î°¬´Ù(NCT02644668).
³ë¹ÙƼ½ºµµ Á¦ 1Çü ô¼ö¼º±ÙÀ§ÃàÁõÀ» µ¿¹ÝÇÑ ½Å»ý¾Æ¿¡°Ô¼ LMI070ÀÇ ¾ÈÀü¼º ¹× ³»¾à¼ºÀ» È®ÀÎÇÏ´Â 1, 2»óÀÓ»ó ÃßÁø¿¡ ¹ÚÂ÷¸¦ °¡ÇÏ´Â ÁßÀÌ´Ù(NCT02268552).
ÇÑÆí ¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨Àº Á¶Áö ½ºÄ»°í½º(George Scangos)ÀÇ µÚ¸¦ ÀÌÀ» ½ÅÀÓ»çÀåÁ÷¿¡ ¸¶ÀÌŬ º¸³ªÃʽº(Michel Vounatsos) ÃÖ°í¿µ¾÷´ã´çÀÚ(CCO)¸¦ ³»Á¤ÇØ ³õÀº »óÅÂ. »çÀ屳ü¸¦ ¾ÕµÎ°í ¼ÒÆø Ç϶ôÇß´ø ¹ÙÀÌ¿ÀÁ¨ ÁÖ°¡´Â ¹ßÇ¥ ´çÀÏ 287.53´Þ·¯·Î À帶°¨À» Çß´Ù. ÀüÀÏ ´ëºñ 1.58% ¿À¸¥ ±Ý¾×ÀÌ´Ù.
½ºÇɸ®ÀÚ Çã°¡·Î ÀÎÇØ ´çºÐ°£ RNA Ä¡·áÁ¦¿Í ´õºÒ¾î ô¼ö¼º±ÙÀ§ÃàÁõ Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÇöÀå¿¡ ¶ß°Å¿î ¿±â°¡ À̾îÁú Àü¸ÁÀÌ´Ù.
¾È°æÁø ±âÀÚ(kjan@dailypharm.com)