유례없는 신약이 개발됐는데 비싸다. 환자와 가족들은 보험급여 적용을 애타게 기다리지만 정부는 재정을 생각하지 않을 수 없다. 약을 개발한 제약사가 무작정 가격을 내리기도 어렵다.

바이오젠 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제 '스핀라자(뉴시너센)'는 정확히 이같은 상황에 놓여 있다.

다가오는 목요일(22일) 이 약의 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 상정 여부에 이목이 집중되는 이유다.

◆최초이자 유일한 약물…3번의 약평위 상정 불발=급여 등재 필요성만 보자면 스핀라자는 비교적 명확한 약이다.

SMA는 척수와 뇌간 운동신경세포 손상으로 근육이 위축되는 신경근육계 유전질환이다. 신생아 1만명당 1~2명꼴로 발생한다. 인지기능은 정상이지만 근육 긴장성이 떨어지고, 혀 근육이 수축되는 등 정상생활이 어렵다. 진행성 질환이며 적절한 치료 없이 방치할 경우 만 2세 전 사망 확률이 높다.

스핀라자는 SMA의 최초이자 현재로는 유일한 약이다. 몸을 못가누던 아이들이 움직이고 그로 인해 생명을 유지토록 해 주는 유지요법을 제공한다.

하지만 2017년 12월 국내 허가된 이 약은 지난 4월 등재 신청 후 8월 23일, 9월 20일, 11월 1일 약평위 상정이 모두 불발됐다. 정부는 오히려 급여기준 소위원회를 10월 29일 다시 열고 급여기준에 대한 추가 논의를 진행했다.

긍정적인 것은 소위에서 애초 기도절개 환자를 아예 제외하는 급여범위가 조건부이긴 하지만 스핀라자 혜택을 가늠할 수 있는 환자를 구분하는 방향으로 가닥이 잡혔다는 점이다. 단 여전히 11월 약평위 상정 여부는 확정되지 않았다.

◆고민할 수밖에 없는 정부와 제약사의 노력=정부의 망설임에 원망만 할 순 없다. 스핀라자는 그만큼 비싼 약이 맞다.

재정부담은 보건당국이 당연히 고려해야 할 요소다. 스핀라자는 1바이알 당 12만5000달러, 이는 한화 약 1억4000만원 수준이며 일본에서는 932만엔, 한화 9100만원 가량에 투약되고 있다.

SMA 진단 후 첫 1년은 6회, 다음년도부터는 3회씩 투여하는 스핀라자를 가격이 상대적으로 저렴한 일본에서 맞더라도 환자 1명 당 첫해 5억4000만원 이후 매년 2억7000만원의 투약비용이 들어간다. 심평원과 함께 보건복지부가 직접 나서 스핀라자 관련 협상을 관리하는 이유다.

그렇다고 개발사인 바이오젠의 노력이 없는 것도 아니다. 데일리팜 취재 결과, 제약사는 한국에 A7 최저가로 등재가를 제시했고 추가 인하 역시 고려중이다. 등재 후 급여 대상에서 제외되는 환자들에게 조기공급프로그램(EAP, Early Access Program)을 유지하는 방안도 모색하고 있다.

또 스핀라자는 얼마전 영국 NICE에서 7만5000파운드(한화 1억822만원)의 약가를 제시했다가 고가를 이유로 거절당했는데, 바이오젠은 NICE와도 재협상을 진행, 추가 결과를 내주중 발표할 예정이다.

환자들은 괴롭고 제약사의 노력도 있지만 그래도 섣불리 수용하기 어려운 약, 스핀라자의 급여 등재 여부에 귀추가 주목되고 있다.

한편 스핀라자는 희귀질환약제로 경제성평가 면제 특례로 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 총액제한형 유형을 통해 등재 절차를 진행중이다.