한미약품 항암 신약 파이프라인 중 하나인 차세대 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML) 치료제 HM43239가 국내 22번째 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

머크와 화이자가 공동 개발 중인 면역항암제 바벤시오(아벨루맙)와 노바티스의 세계 최초 CAR-T 치료제 킴리아(티사젠렉류셀)는 새로 희귀약 명단에 올랐다.

앞서 희귀약으로 지정된 얀센의 임브루비카캡슐140mg(이브루티닙), 다잘렉스주(다라투무맙)은 적응증이 추가됐다.

4일 식품의약품안전처는 희귀약 지정에 관한 규정에 따라 HM43239를 개발단계 희귀약으로 선정하고, 바벤시오·킴리아 등의 신규 품목 등록과 기존 희귀약에 대한 적응증 확대 목록을 공개했다.

급성골수성백혈병은 신체 면역세포인 백혈구가 비정상적으로 증가하는 혈액암이다. 한미가 개발 중인 HM43239는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 유전자 변이를 억제하는 기전의 항암 신약이다. FLT3는 수지상 세포 성장과 분화에 개입한다. 이를 억제함으로써 세포가 스스로 죽게 유도하는 것이다.

HM43239는 2세대 AML 치료제로 시장이 주목하고 있다. 질환 유발의 주 요인이 FLT3 유전자변이라는 게 확인되면서다. 전체 환자의 약 30%에서 변이가 생기는 것으로 알려졌다. 기존 치료제 효과가 약해지고 질병 재발이 많아지면서 단점을 극복할 수 있는 신약이 요구되는 상황이다. HM43239가 FLT3 저해제 내성 극복과 유전자 변이 억제 측면에서 의료적 미충족 욕구를 채워줄 수 있을 것으로 기대받는 이유다.

HM43239는 작년 10월 미FDA로부터 희귀의약품에 지정됐다. 뒤이은 11월, 국내 1/2상 시작을 알렸다. 한미는 오는 31일 미국에서 개최 예정인 AACR(미국암연구학회)에서 HM43239의 전임상 결과를 발표할 예정이다. 국내 적응증은 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 치료다.

아울러 식약처는 PD-L1 기전의 머크·화이자 공동 개발 면역항암 신약 바벤시오(주사제·국내 희귀약 248번)를 전이성 메르켈세포암 치료 희귀약으로 지정했다.

세계 최초의 CAR-T 치료제인 노바티스 킴리아(주사제·249번)는 25세 이하 소아 또는 젊은 성인 환자에서 재발하거나 치료가 어려운 B세포 급성 림프성 백혈병 환자 대상으로 적응증이 추가됐다. 또한, 두 개 이상의 전신치료에서 효과가 없거나 불응성·미만성 거대 B세포 림프종 성인 환자 치료도 대상으로 한다.

기존 희귀약인 얀센의 만성 림프구성 백혈병 치료제 임브루비카캡슐140mg(경구제·168번)과 재발성·불응성 다발골수종 치료제 다잘렉스주(주사제·219번)은 병용 요법으로 적응증을 넓혔다.

먼저 임브루비카는 65세 이상과 동반 질환이 있는 65세 미만 고위험군 환자, 치료받은 적이 없는 만성 림프구성 백혈병(CLL)과 소림프구성림프종(SLL) 환자에서 오비누투주맙과 병용 요법을 확대했다. 여기에 치료 경험 유·무에 따라 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 환자에서 리툭시맙과 병용도 추가했다.

다잘렉스주는 앞서 하나 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자에서 레날리도마이드 또는 덱사메타손과 병용을 추가하고, 조혈모세포이식 미적합을 비롯해 치료 경험이 없는 다발골수종 환자에서 보르테조밉·멜팔란·프레드니 솔론과 함께 쓰도록 적응증을 늘렸다.