[데일리팜=정새임 기자] 5년 상대생존율이 10% 미만에 불과한 고령 급성 골수성 백혈병(AML) 치료 환경이 달라지고 있다. 미충족 수요를 해결하는 신약의 등장으로 생존율 개선이 이뤄지고 있다는 평가다.

급성 골수성 백혈병은 성인 백혈병 중 가장 흔한 형태로, 환자는 물론 의료진의 미충족 요구가 높은 질환 중 하나였다. 성인 혈액암 중에서도 공격적인 질환으로 꼽히는 AML은 전 세계적으로 연간 약 14만 명의 신규 환자가 발생하는데 그 중 약 10만 명이 사망하는 것으로 알려졌다.

최근까지도 40년 이상 사용된 기존 치료제가 주로 사용돼 전체 생존율(OS) 개선이 좀처럼 이뤄지지 못했다. 5년 생존률은 29%에 불과하며, 연령이 높아질 수록 더 낮아지는 추세를 보였다. 국립암센터의 연구 결과에 따르면, 국내 65세 이상의 급성 골수성 백혈병 환자들의 상대생존율은 10% 미만이며, 80세 이상의 경우에는 0%로 매우 낮은 상대생존율을 보였다. 급성 골수성 백혈병 환자의 평균 연령이 약 67세이고 전체 환자의 약 3분의 1이 75세인 점을 감안하면 치료의 시급성과 필요성은 더욱 높을 수 밖에 없다.

더불어 고령에서도 사용할 수 있는 개선된 치료 효과와 낮은 독성의 치료제에 대한 요구도 높았다. 동반 질환을 갖고 있을 가능성이 높고 전신 상태가 양호하지 않은 고령의 환자에서 급성 골수성 백혈병의 주된 치료법인 고강도 화학항암요법은 적절하지 않다는 것이 전문가들의 의견이다.

벤클렉스타 병용요법, 고령 환자에 새로운 기회 제공

AML 환자 치료에서 가장 중요한 목표는 단연 전체생존기간의 개선이다. 최근 이 분야 연구개발이 적극적으로 이뤄지면서 환자 상태에 따라 적합한 병용 치료, 표적 치료 등을 고려할 수 있도록 치료 환경이 개선되고 있다. 고강도 화학항암요법에 적합한 조건을 갖추지 못해 치료 받기 힘들었던 고령 환자에 대한 새로운 치료 옵션도 갖춰지고 있다.

최근 등장한 신약 중에서는 애브비의 '벤클렉스타(성분명 베네토클락스)'와 아자시티딘 또는 데시타빈 등의 저메틸화 제제 병용요법이 고강도 화학항암요법이 어려운 환자들에서 가장 적합한 치료 요법이라고 평가받고 있다.

벤클렉스타는 지난 1월 식품의약품안전처 승인을 받은 약으로 '만 75세 이상, 또는 동반질환이 있어 집중 유도 화학요법에 적합하지 않은 새로 진단된 급성 골수성 백혈병 환자'에서 아자시티딘 또는 데시타빈과의 병용으로 쓰일 수 있다.

벤클렉스타+아자시티딘 병용요법의 효과와 안전성을 확인한 허가 3상 임상연구(Viale-A) 결과, 전체생존기간(OS) 중간값은 14.7개월로 비교군(위약+아자시티틴 병용요법)의 9.6개월 대비 5개월 연장한 것으로 확인됐다. 벤클렉스타-데시타빈 병용요법의 효과 및 안전성 프로파일을 확인한 1상 임상연구(M14-358) 결과에서도 전체생존기간(OS) 중간값이 16.2개월로 나타났다.

완전관해(CR) 또는 불완전 골수 회복을 동반한 완전관해(CRi) 도달 기간의 중간값은 1.3개월로 비교군(2.3개월)에 비해 짧아 고령 환자에서도 빠른 효과를 보이는 것으로 확인됐다. 또 환자의 60% 이상에서 수혈 비의존성을 달성하며 고령 환자에서 치료 부담을 덜 수 있을 것으로 기대된다.

장준호 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "오랜 기간 새로운 치료 옵션이 없던 급성 골수성 백혈병 치료 환경에 획기적으로 전체생존기간을 개선한 치료제가 등장해, 기존에 치료가 어려웠던 고령 혹은 동반질환이 있는 환자에게 치료 기회를 제공할 수 있게 된 것은 매우 고무적"이라며 "벤클렉스타-저메틸화제 병용요법은 1차 치료 목표인 전체생존기간 개선에 효과적임은 물론 완전관해 도달 기간이 짧고 수혈 의존도도 낮출 수 있어 전반적인 환자 삶의 질 개선도 기대해 볼 수 있다"고 말했다.

이어 그는 "양호하지 않은 전신 상태와 경제 활동이 어려운 급성 골수성 백혈병 환자들의 상황들도 함께 고려해 빠른 시일 내에 신약 접근성에 대한 개선이 이루어지길 바란다"고 덧붙였다.