[데일리팜=이탁순 기자] 초고가 원샷치료제 킴리아 허가·급여 등재로, 이원화된 실제임상자료(RWD) 수집을 표준화해 효율성을 담보할 수 있는 방안이 마련돼야 한다는 의견이 나왔다.

식약처와 심평원의 개별 수집으로 의료진이 부담을 갖게 됐다는 것이다.

변지혜 건강보험심사평가원 근거기반연구부 부연구위원은 최근 발간된 'HIRA' 이슈 제22호를 통해 이같이 주장했다.

킴리아는 한국노바티스가 개발한 세계 최초 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제로 작년 3월 국내에서 첨단재생바이오법에 따른 제1호 첨단바이오의약품으로 허가를 받았다.

이 약은 환자로부터 채취한 면역세포(T세포) 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전정보를 투입한 후 환자 몸에 주입하는 방식의 항암제로 25세 이하 B세포 급성 림프구성 백혈병, 미만성 거대 B세포 림프종 등 희귀질환에 사용된다.

특히 단 한번 투약으로 치료효과를 얻을 수 있는 '원샷' 치료제라는 점과 5억원대 초고가약물이라는 점이 화제가 됐다. 정부는 지난 4월부터 킴리아를 회당 3억6000만원대에 급여 등재하고, 건강보험에서 약값을 지원하기로 했다.

문제는 허가·등재 과정에서 각 기관이 조건부로 RWD를 요청했다는 것이다. 식약처는 킴리아를 첨단바이오의약품으로 지정하며 15년 장기추적조사를 수행하라고 지시했다.

또한 심평원도 킴리아 투여시점, 투여 후 6개월, 투여 후 12개월에 사후관리 서식을 제출하도록 했다. 여기에 글로벌 레지스트리인 유럽연합의 EBMT도 국내 환자의 진료 정보를 수집할 예정이다.

변 부연구위원은 "결과적으로 환자 진료 후 의료진은 비슷한 내용의 RWD를 식약처, 유럽연합의 글로벌 EBMT, 심평원 3곳에 입력·제출해야 하는 부담을 갖게 됐다"며 "국내 RWD 수집을 보다 효율적으로 운영하기 위한 개선 방안 모색이 필요해 보인다"고 강조했다.

유럽은 오히려 국가 별 RWD 수집 환경의 차이를 파악하고 유럽 전체 환자를 대상으로 한 RWD 활용 거버넌스 구축을 위해 힘쓰고 있다는 게 변 부연구위원의 설명이다. 유럽 연합의 EBMT도 하나의 레지스트리가 시판 후 안전조사, 급여관리, 임상연구의 다목적 사업을 위해 구축했다는 것이다.

변 부연구위원은 심평원에 이미 정보를 관리할 수 있는 인프라가 상당 부분 구축돼 있다면서 이러한 인프라를 활용해 추가적으로 필요한 정보를 RWD로 선별해 병원의 전자의무기록과 연계하는 방안을 모색해 볼 필요가 있다고 주장했다.