[데일리팜=어윤호 기자] 먹는 척수성근위축증치료제 '에브리스디'가 상급종합병원 처방권에 안착했다.

관련업계에 따르면 한국로슈의 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제 에브리스디(리스디플람)가 서울대병원, 강남세브란스병원, 양산부산대병원, 용인세브란스병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.

에브리스디는 현재 국민건강보험공단과 보험급여 적용을 위한 막바지 협상을 진행 중인 만큼, 등재에 성공할 경우 곧바로 처방으로 연계될 수 있을 것으로 판단된다.

2020년 11월 국내 허가 이후 2022년 7월 급여 신청을 제출, 한번의 약제급여기준소위에서 심사 지연 결정 후 오랜 기간 계류하다가,. 올해 6월 천신만고 끝에 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다.

이에 따라 에브리스디가 끝까지 급여 등재 절차를 마무리하고 SMA 영역의 경구용 치료옵션으로 자리잡을 수 있을 지 지켜볼 부분이다.

SMA치료제로는 첫 경구용 옵션인 에브리스디는 연령 및 체중에 따른 맞춤 처방이 가능하다는 장점이 있다.

현재 SMA 영역에는 바이오젠의 스핀라자(뉴시너센), 노바티스의 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)가 등재된 상황이다.

한편 에브리스디는 2개월~7개월의 유아를 대상으로 진행된 FIREFISH 연구와 2살~25살 어린이와 성인을 대상으로 진행된 SUNFISH 연구를 통해 유효성을 입증했다.

SMA 2형 또는 3형 환자 180명을 대상으로 진행된 SUNFISH에서 에브리스디는 운동 기능 평가척도인 MFM-32로 측정했을 때 12개월 시점에서 운동 기능 향상을 입증했다.

또한 1형 생후 2~7개월의 유아 SMA 환자를 대상으로 진행한 FIREFISH에서, 2년 간 에브리스디를 투여 받은 환자의 88%가 2년 간 지속적으로 인공호흡기 없이 생존한 것으로 나타났다.

2년 동안 59%의 유아들이 유아 및 유아 개발 총 운동량을 측정하는 베일리 영유아 발달검사(BSID-III) 기준으로 최소 5초 이상 도움 없이 앉을 수 있었다. 또한 65%의 유아들은 1년 동안 목을 가눌 수 있었고, 29%는 1년 간 스스로 뒤집을 수 있었으며, 30%는 지지대를 이용해 서 있을 수 있었다.