[데일리팜=어윤호 기자] 골수이형성증후군치료제 '레블로질'이 종합병원 처방권에 진입하고 있다.

관련 업계에 따르면 한국BMS제약 레블로질(루스파터셉트)은 삼성서울병원, 신촌세브란스병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug Committee)를 통과했다.

레블로질은 적혈구 생성자극제(ESA, Erythropoiesis-Stimulation Agent) 치료에 불충분한 반응을 보였거나 부적합해 적혈구 수혈이 필요한 ▲최저위험, 저위험 및 중등도 위험의 고리철적혈모구 동반 골수이형성증후군(MDS-RS, myelodysplastic syndrome with ring sideroblasts) ▲최저위험, 저위험, 중등도 위험의 고리철적혈모구와 혈소판증가증 동반 골수형성이상/골수증식종양 ▲골수증식종양(MPN-RS-T, myeloproliferative neoplasm with ring sideroblasts and thrombocytosis)의 성인 빈혈 환자 치료 ▲적혈구 수혈이 필요한 성인 베타 지중해 빈혈 환자의 치료에 대해 처방이 가능하다.

시작 용량은 골수이형성증후군, 베타지중해빈혈에서 1.0mg/kg을 3주마다 1회 피하 투여한다.

레블로질은 TGF-β 상과(上科: superfamily) 리간드(ligand)에 의한 스매드(Smad) 2/3 경로의 과활성화를 억제해 적혈구 성숙을 유도하는 작용기전을 지닌다.

이 약은 3상 임상 연구 MEDALIST를 통해 유효성을 입증했다. 연구 결과, 위약군은 24주의 관찰기간 동안 8주 이상 연속적인 무수혈(수혈비의존)을 달성한 환자의 비율이 13%에 머문 반면, 레블로질 군에서는 38%에 달했다.

같은 기간 12주 이상의 수혈비의존을 달성한 비율은 위약군과 레블로질군에서 각각 8%와 28%, 16주 이상의 수혈비의존의 경우 각각 4%와 19%였다.

48주까지 관찰기간을 연장했을 때에는 위약군에서 16주 이상의 수혈비의존을 달성한 환자군이 7%에 머문 반면 레블로질군에서는 28%로 나타났다.

한편 골수이형성증후군은 골수의 조혈세포에서 발생하는 악성질환 중 하나로 60세 이상 고령에서는 발생률이 급격히 증가하는 노인성 질환이다. 골수에서 혈액세포의 형성이상과 말초혈액에서 정상 백혈구, 적혈구, 혈소판의 감소를 특징으로 한다.

가장 흔하게 나타나는 이상은 빈혈에 의한 피로감, 전신쇠약감, 운동 능력 저하 등의 증상이며, 빈혈이 심하면 두근거림, 호흡곤란, 가슴 통증 등의 증상도 나타나며 급성 골수성 백혈병으로 발전할 수도 있다.

세부 분류별로 임상 양상과 경과가 다양해, 약간의 빈혈만 있는 상태로 십수 년을 안정적으로 생활하는 경우도 있으나 적혈구 감소에 의한 합병증 또는 급성백혈병으로 진행해 수개월 이내 사망하는 경우도 있다.