[데일리팜=이석준 기자] 목암생명과학연구소와 에스티팜이 인공지능(AI)을 활용한 RNA 설계·최적화 기술 개발에 나선다. 생성형 AI 기반 RNA 설계 플랫폼과 RNA 의약품 개발·생산 역량을 결합해 차세대 RNA 치료제 개발 효율성을 높이겠다는 전략이다. 목암생명과학연구소는 에스티팜과 AI 기반 RNA 설계 및 최적화 기술 개발을 위한 공동연구개발계약을 체결했다고 18일 밝혔다. 이번 협력은 목암연구소의 AI 기반 RNA 구조체 설계 기술과 에스티팜의 RNA 의약품 개발·생산 역량을 결합해 차세대 RNA 치료제 개발 경쟁력을 강화하기 위해 추진됐다. 양사는 AI 기반 RNA 설계·최적화 기술의 산업 적용 가능성을 확대하고 데이터 기반 연구개발 체계를 고도화해 RNA 의약품 개발 생산성과 효율성을 높인다는 계획이다. 특히 이번 협력은 생성형 AI와 바이오 파운데이션 모델을 기반으로 AI 신약개발 플랫폼을 연구해 온 목암연구소의 기술이 국내 대표 RNA 의약품 기업과의 협력으로 이어졌다는 점에서 의미가 있다는 평가다. 목암연구소는 RNA 플랫폼 기술을 보유한 에스티팜과의 공동연구를 통해 AI 기반 RNA 설계 기술의 실용성과 산업 활용 가능성을 검증하고 고도화할 것으로 기대하고 있다. 신현진 목암연구소 소장은 "이번 공동연구는 AI 기술을 실제 산업 환경에 적용해 활용 가능성을 검증하는 의미 있는 사례"라며 "RNA 의약품 연구개발 효율성을 높이고 국내 바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화에 기여할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.

[데일리팜=차지현 기자] 유한양행의 100년은 항암 신약 '렉라자' 이전과 이후로 나뉜다. 외부에서 도입한 초기 후보물질을 개발해 글로벌 제약사에 기술수출했고 국내 항암신약 최초로 미국 식품의약국(FDA) 허가까지 이끌어냈다. 렉라자는 제품 하나의 성공을 넘어 유한양행이 전통 제약사에서 글로벌 혁신신약 개발사로 전환했음을 보여준 상징적인 성과다. 유한양행이 혁신신약을 배출할 수 있었던 건 안정적인 지배구조 덕분이다. 공익재단의 장기 지분 보유와 독립적인 전문경영인 체제는 긴 호흡의 연구개발(R&D)과 오픈이노베이션을 뒷받침했다. 이제 유한양행은 렉라자에서 확보한 성과를 후속 신약 개발과 미래 연구인재 육성으로 연결하며 새로운 도약을 준비하고 있다. 다음 100년을 위해 유한양행과 유한재단이 나아가야 할 방향은 어디일까. FDA 허가 넘어 글로벌 캐시카우로…렉라자 매출·로열티 본격화 18일 제약 업계에 따르면 올 1분기 렉라자와 존슨앤드존슨(J&J) '리브리반트' 글로벌 합산 매출은 2억5700만 달러로 집계된다. 전년 동기 1억4100만달러 보다 82.3% 급증한 수치다. 직전 분기인 지난해 4분기 2억1600만 달러와 비교해도 19.0% 늘었다. 지역별로 보면 렉라자·리브리반트는 미국에서 매출 1억7500만 달러를, 미국 외 지역에서 매출이 8200만 달러를 올렸다. 미국 외 매출은 지난해 1분기 2800만 달러에서 1년 만에 세 배 가까이 확대했다. 렉라자는 상피세포성장인자수용체(EGFR) 변이 비소세포폐암을 치료하는 3세대 EGFR 티로신키나아제 억제제다. 암세포 증식에 관여하는 변이 EGFR의 신호를 차단한다. 함께 투여하는 리브리반트는 EGFR과 중간엽상피전이인자(MET)를 동시에 표적하는 이중항체 치료제다. 서로 다른 방식으로 암세포 성장 신호를 억제해 치료 효과를 높이는 조합이다. 렉라자·리브리반트는 2024년 8월 미국 FDA 승인을 받았다. 국내에서 개발한 항암제가 FDA 허가를 획득한 첫 사례다. 앞서 유한양행은 지난 2015년 오스코텍 자회사 제노스코로부터 렉라자 후보물질을 도입했다. 이후 임상개발을 거쳐 2018년 J&J 얀센에 글로벌 개발·상업화 권리를 기술수출했다. 렉라자는 2021년 1월 식품의약품안전처로부터 EGFR 변이 비소세포폐암 2차 치료제로 처음 허가받았다. 렉라자·리브리반트는 허가 이후 글로벌 시장에서 가파른 성장세를 보이고 있다. 렉라자·리브리반트 합산 매출은 2024년 3억2700만 달러에서 지난해 7억3400만 달러로 124.5% 증가했다. 분기 매출은 2024년 1분기 이후 매 분기 증가하며 최대치를 경신했고 올 1분기에는 처음으로 2억5000만달러를 넘어섰다. 렉라자의 성장은 유한양행의 재무적 성과로 직결된다. 유한양행이 2018년 기술수출 계약 이후 J&J로부터 받은 계약금과 단계별 마일스톤은 총 3억 달러다. 유한양행은 2018년 11월 J&J와 기술수출 계약을 체결하며 반환 의무가 없는 계약금(업프론트) 5000만 달러를 수령했다. 이후 2020년 4월 병용요법 추가 개발 결정에 따라 3500만 달러, 같은 해 11월 병용요법 임상 3상 투약 개시로 6500만달러를 받았다. 2024년 9월 미국 출시로 6000만 달러, 2025년 5월 일본 출시로 1500만 달러, 같은 해 10월 중국 출시로 4500만 달러를 각각 받았고 지난 5월 유럽 상업화로 3000만 달러를 추가 수령했다. 각각 받았다. 유한양행이 앞으로 받을 수 있는 잔여 경상 기술료(마일스톤)는 6억5000만 달러다. 이와 별도로 렉라자의 글로벌 판매에 따른 로열티도 발생한다. 로열티율은 순매출액의 10% 이상으로 알려잔다. 회사가 개발한 신약이 일회성 기술수출 계약을 넘어 글로벌 판매가 늘어날수록 반복적인 수익을 창출하는 장기 현금창출원(캐시카우)으로 자리 잡은 셈이다. 렉라자 성과는 유한양행 외형과 수익성 개선으로도 이어지고 있다. 유한양행의 연결 기준 지난해 매출은 2조1866억원으로 전년 동기 대비 5.7% 증가했다. 같은 기간 영업이익은 549억원에서 1044억원으로 90.2% 뛰었다. 렉라자 기술료 수익 확대에 해외사업 호조까지 더해지면서 외형과 수익성이 함께 개선된 것이다. 렉라자·리브리반트 병용요법은 글로벌 영토를 빠르게 확장하는 추세다. 미국 허가·출시 이후 유럽과 일본, 캐나다, 호주, 중국에서 잇달아 승인을 획득했고 일본과 중국에서는 상업화까지 시작했다. 올해 들어서는 영국과 스위스, 이탈리아, 독일 등 유럽 주요국에서도 급여 적용이 이어지면서 미국 외 지역의 매출 기반도 확대하는 모습이다. 임상 경쟁력도 처방 확대에 힘을 보태고 있다. 렉라자·리브리반트 병용요법은 지난해 11월 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서 EGFR 변이 비소세포폐암 1차 치료 최선호 요법으로 등재됐다. 여기에 기존 정맥주사 대비 투여 시간을 6시간에서 5분 안팎으로 줄인 리브리반트 피하주사 제형이 주요국에서 허가를 획득하면서 환자와 의료진의 부담을 낮출 수 있게 됐다. 이로써 병용요법 시장 침투와 처방 확대에 한층 속도가 붙을 것이라는 기대다. 재단 최대주주·전문경영인 체제…장기 R&D·환자 중심 결정 뒷받침 유한양행이 렉라자 결실을 본 원동력으로는 유한양행 특유의 지배구조가 거론된다. 유한재단은 유한양행 지분 15.9%를 보유한 최대주주지만 회사의 R&D와 영업, 투자, 인사 등 일상적인 경영에는 직접 관여하지 않는다. 회사 경영은 이사회와 전문경영진이 맡고 재단은 창업 철학과 공익적 가치의 수탁자이자 장기주주 역할에 집중한다. 특정 개인이나 가족이 재단을 소유하지 않는다는 점이 유한양행의 장기적인 경영 안정성을 높였다는 분석이다. 창업주 일가의 세대 승계나 상속 재원 마련, 경영권 분쟁에 따른 부담이 적은 만큼 유한양행 경영진은 신약개발과 오픈이노베이션에 자원을 집중할 수 있었다. 재단은 안정적인 최대주주 역할을 맡고 전문경영진은 사업 성과에 책임지는 구조가 장기 신약 프로젝트를 이어갈 수 있는 기반이 됐다는 얘기다. 이 같은 장기·공익 중심 경영 기조는 렉라자 무상공급 프로그램에서도 빛을 발했다. 유한양행은 2023년 7월 렉라자 1차 치료 건강보험 급여 적용 전까지 환자에게 약을 무상 제공하기로 결정했다. 지원 규모에 제한을 두지 않고 의료진이 필요하다고 판단한 환자에게 급여 적용 시점까지 렉라자를 공급하는 것이 골자다. 이 프로그램을 통해 총 895명 폐암 환자가 330억원 규모 무상 혜택을 받은 것으로 추산된다. 연간 약값이 수천만원에 이르는 고가 항암제를 급여 적용 전까지 제한 없이 무상 공급하는 것은 영리를 추구하는 기업으로서 쉽게 내리기 어려운 결정이다. '기업의 이익은 사회에 환원해야 한다'는 창업주 고(故) 유일한 박사의 철학이 유한양행 기업문화와 지배구조에 뿌리내렸기에 가능한 선택이었다는 평가다. 유한양행에 놓인 다음 과제는 렉라자 성공을 후속 성과로 이어가는 것이다. 렉라자에서 확보한 마일스톤과 로열티, 글로벌 임상 경험을 차기 후보물질에 재투자해 '제2·제3의 렉라자'를 지속해서 배출할 수 있는 연구개발 체계를 구축하는 것이 관건이다. 유한양행은 선택과 집중을 통해 후속 신약 개발 속도와 성공 가능성을 높인다는 계획이다. 회사는 ▲지속형 알레르기 치료제 후보물질 '레시게르셉트' ▲대사이상지방간염(MASH) 치료제 후보물질 'YH25724' ▲사람상피세포증식인자수용체2형(HER2) 타깃 비소세포폐암 치료제 후보물질 'YH42946' 등 5개 후보물질을 '포스트 렉라자'로 제시, 유망 후보물질의 개발과 사업화를 본격화한다는 목표다. 유한재단은 유한양행 최대주주로서 소유와 경영의 철저한 분리 원칙을 기반으로 전문경영진이 장기 R&D 투자에 몰두할 수 있도록 안정적인 지배구조를 뒷받침하는 '경영 안정판' 역할을 지속할 전망이다. 유한양행이 신약개발을 통해 거둔 성과가 배당으로 재단에 유입되고 다시 장학·복지 등 공익사업에 투입되는 사회환원 선순환도 강화한다. 구체적으로 유한재단은 기존 장학·복지사업을 의료·보건과 돌봄 영역으로 넓혀 가족돌봄 청소년·청년과 암환자 가족, 의료 취약계층, 청년 연구자 등에 대한 지원을 확대한다는 구상이다. 공공기관과 의료·복지기관, 전문단체의 역량을 연결해 제도권 지원이 닿지 않는 사각지대를 발굴하고 지속 가능한 해결 방안을 만드는 '공익 플랫폼'으로 발전한다는 포부다. 원희목 유한재단 이사장을 만나 유한양행 100년의 의미와 유한재단이 준비하는 다음 100년의 방향을 들어봤다. 원 이사장은 대한약사회 회장과 제18대 국회의원, 한국사회보장정보원 원장, 한국제약바이오협회 회장 등을 지낸 보건의료·공공정책 전문가다. 원 이사장은 지난해 6월 유한재단 제10대 이사장에 취임했다. 유한양행이 창립 100주년을 맞았다. 유일한 박사가 남긴 유산을 어떻게 평가하나. 원 이사장: 유한양행의 지난 100년은 단순한 기업 성장의 역사가 아니다. 국민 건강에 기여하고 정직한 기업 활동을 이어가며 그 성과를 다시 사회로 환원해온 시간이다. 유일한 박사는 기업을 개인의 소유물로 보지 않았다. 기업은 사회의 신뢰를 바탕으로 성장하고 그 성과를 다시 사회에 돌려줘야 한다는 철학을 실천했다. 종업원지주제 도입과 전문경영인 체제 정착, 전 재산의 사회환원은 '기업은 사회의 것'이라는 정신을 제도와 구조로 남긴 선구적인 결단이었다. 유한재단은 그 정신을 이어받은 기관이다. 유한양행의 성장 성과가 배당을 통해 재단의 장학·복지사업으로 이어지는 구조는 유일한 박사의 사회환원 철학이 지금도 작동하고 있음을 보여준다. 앞으로는 지난 100년의 정신을 기념하는 데 머물지 않고 국민 건강과 연구개발, 보건의료, 청년과 미래세대 지원 등 새로운 시대적 과제에 맞게 발전시켜야 한다. 공익법인 최대주주와 전문경영인 체제가 장기간 안정적으로 운영될 수 있었던 배경은 무엇인가. 원 이사장: 핵심은 유일한 박사가 남긴 소유와 경영의 분리 원칙과 이를 지켜온 유한의 문화다. 유한재단이 유한양행 최대주주라는 사실은 단순한 지분 구조가 아니라 창업 철학이 제도화한 결과다. 유한재단은 회사의 지속 가능한 성장과 건전한 지배구조에 관심을 갖되 일상적인 경영 판단과 사업 운영에는 직접 개입하지 않았다. 전문경영인과 이사회가 책임경영을 수행하고 재단은 설립정신과 공익적 가치가 훼손되지 않도록 큰 방향에서 지켜보는 구조다. 유한양행은 경영의 독립성과 전문성을 유지하고 재단은 창업정신의 계승자이자 공익적 가치의 수탁자 역할에 집중했다. 특정 개인의 소유나 판단이 아니라 제도와 원칙에 따라 운영돼온 점이 유한양행의 100년 성장을 뒷받침했다. 렉라자 성과를 유일한 박사의 창업철학과 재단의 관점에서는 어떻게 볼 수 있나. 원 이사장: 렉라자는 유한양행이 창업정신을 오늘의 방식으로 실천한 사례다. 과거에는 필요한 의약품을 안정적으로 공급하는 것이 국민 건강에 기여하는 방법이었다면 오늘날에는 혁신신약을 개발해 더 많은 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하는 것이 그 역할을 대신한다. 렉라자는 국내 연구진과 바이오기업, 유한양행, 글로벌 제약사의 협력이 결합해 탄생했다. 외부의 우수한 기술을 발굴하고 장기간 연구개발을 이어가 글로벌 신약으로 키워냈다는 점에서 한국 제약바이오 산업 전체에도 의미가 크다. 제약바이오 혁신은 하루아침에 만들어지지 않는다. 실패를 감수하고 긴 시간을 견디며 외부와 협력하고 가능성 있는 연구를 끝까지 밀고 가는 문화가 필요하다. 유일한 박사의 철학이 '좋은 상품을 만들어 국가와 사회에 기여한다'는 것이었다면 렉라자는 그 철학이 100년 뒤 첨단 신약개발로 구현된 사례다. 기업의 성장 성과가 재단 공익사업으로 이어지는 구조를 앞으로 어떻게 발전시킬 계획인가. 원 이사장: 유한의 구조가 특별한 이유는 기업의 성장 성과가 특정 개인이나 가족에게 귀속되지 않고 배당을 통해 재단의 공익사업으로 이어진다는 점이다. 유한양행의 기업가치와 수익 기반이 확대되면 재단의 공익사업 기반도 함께 커지고 그 재원은 장학·교육·복지와 취약계층 지원에 다시 투입된다. 렉라자와 같은 성과는 이 선순환의 의미를 분명하게 보여준다. 기업이 연구개발을 통해 환자의 생명과 건강에 기여하고 그 결실이 다시 사회를 위한 공익사업으로 이어지는 구조다. 앞으로는 배당수입을 집행하는 데 머물지 않고 사회 변화에 맞는 공익사업 모델을 만들고 지원 효과를 높여야 한다. 재원을 투명하고 책임 있게 운용하고 청년과 교육, 취약계층 복지, 의료·보건 사각지대 등 도움이 절실한 곳에 보다 정밀하게 배분할 계획이다. 장기적으로는 예방의학과 정신건강, 의료 접근성, 보건의료 연구와 청년 연구자 지원도 강화하고자 한다. 기업의 성과가 배당으로 끝나는 것이 아니라 사회를 건강하게 만드는 공익적 투자로 이어지도록 하는 것이 재단의 역할이다. 유한재단이 우선적으로 기여해야 할 분야는 무엇인가. 사회공헌 사업 영역을 확대할 계획도 있나. 원 이사장: 유한재단의 기본 축은 앞으로도 장학과 복지다. 다만 경제적 어려움과 돌봄 부담, 심리적 고립, 교육 격차, 건강 문제가 서로 얽혀 있는 만큼 공익사업도 통합적으로 접근해야 한다. 유한의 출발점이 국민 건강에 기여하는 것이었던 만큼 의료·보건은 재단이 자연스럽게 관심을 가져야 할 영역이다. 예방의학과 정신건강, 만성질환 관리, 취약계층 의료지원, 암환자와 가족 지원 등으로 범위를 넓힐 수 있다. 단순한 의료비 지원을 넘어 치료 과정에서 발생하는 경제적 부담과 돌봄 공백, 정서적 어려움까지 함께 살펴야 한다. 가족돌봄 청소년·청년과 암환자 가족, 의료 접근성이 낮은 취약계층, 심리·정서적 어려움을 겪는 청년 등에 대한 지원을 강화하고 보건의료 연구와 청년 연구자 지원도 검토할 계획이다. 재단이 모든 사업을 단독으로 수행하기보다 공공기관과 의료기관, 복지기관, 전문단체와 협력해 필요한 자원을 연결하는 것도 중요하다. 공공부조를 대체하기보다 민간재단의 유연성과 신속성을 활용해 제도권의 빈틈을 보완해야 한다. 다음 100년 동안 유한재단이 어떤 기관으로 발전하기를 기대하는지. 원 이사장: 유한재단은 단순히 장학금과 복지비를 지급하는 기관을 넘어 사회에 필요한 공익의 방향을 제시하고 실천하는 기관으로 발전해야 한다. 첫째, 미래 인재를 키우는 재단이 돼야 한다. 장학사업을 단순한 학비 지원에 머물게 하지 않고 청년의 성장과 자립, 사회 기여로 이어지는 인재 양성 체계로 발전시켜야 한다. 둘째, 공공부조가 미처 닿지 못하는 복지 사각지대를 보완해야 한다. 가족돌봄 청년과 취약계층 아동·청소년, 위기가구, 고령층, 의료·돌봄 사각지대에 놓인 이웃을 발굴하고 공공기관·지자체·의료·복지기관과 협력해 필요한 지원을 연결해야 한다. 셋째, 유한의 공익정신을 사회적으로 확산해야 한다. 기업이 정직하게 성장하고 그 성과가 재단의 공익사업으로 이어지는 선순환 모델을 시민과 청년, 기업, 공공기관과 공유할 필요가 있다. 궁극적으로 유한재단은 사회문제를 먼저 발견하고 필요한 자원을 연결하며 지속 가능한 해결 모델을 만드는 '공익 플랫폼'으로 발전해야 한다. 정직하게 벌어 사회에 돌려주고 도움이 필요한 곳에 실질적인 힘이 되는 것이 다음 100년에도 지켜야 할 가치다.

[데일리팜=황병우 기자]액체생검 시장이 순환종양 DNA(ctDNA)를 중심으로 성장한 가운데 순환종양세포(CTC)를 기반으로 암 진단과 신약개발을 연결하려는 국내 바이오기업이 주목받고 있다. 씨티셀즈는 혈액 속에 극히 적게 존재하는 암세포를 분리하는 기술을 바탕으로 암 정보와 종양미세환경 정보를 동시에 분석하는 정밀의료 플랫폼 기업을 목표로 하고 있다. 데일리팜은 김민석 씨티셀즈 대표를 만나 CTC 기반 액체생검 기술의 차별성과 회사의 중장기 사업 방향을 들어봤다. 논문에 머문 CTC 기술, 정밀의료 플랫폼으로 김민석 대표는 대구경북과학기술원(DGIST) 뉴바이올로지학과 교수로 연구를 이어오다 씨티셀즈를 창업했다. 올해로 창업 8년 차를 맞은 회사는 CTC 기반 액체생검 기술을 중심으로 암 진단, 신약개발, 동반진단 영역을 겨냥하고 있다. 김 대표가 창업을 결심한 배경에는 실험실 기술이 논문으로만 남는 구조에 대한 문제의식이 있었다. 대학 연구실에서 기술 가능성을 확인하더라도 실제 환자에게 쓰이는 의료기술로 이어지려면 사업화가 필요하다는 판단이었다. 씨티셀즈가 선택한 CTC 액체생검은 난도가 높은 영역이다. CTC는 혈액 속을 떠다니는 암세포로, 암의 분자생물학적 특성과 치료 반응을 파악할 수 있는 잠재적 지표로 평가된다. 하지만 혈액 내 존재량이 극히 적고, 암세포마다 크기와 표면마커, 형태가 달라 분리와 분석이 쉽지 않다. 김 대표는 "CTC 액체생검은 글로벌 기관과 기업들이 20~30년간 노력했지만 성공이 쉽지 않았던 영역"이라며 "가능성은 낮지만 성공하면 인류에게 주는 가치가 크다. 이런 주제야말로 스타트업이 해야 한다고 봤다"고 설명했다. 정상세포 제거하는 역발상, CTC 분리 한계 넘는다 씨티셀즈의 핵심은 CTC를 포착하는 방식의 차별화다. 기존 CTC 분리 기술은 크기나 표면마커 등 특정 특성을 기준으로 암세포를 포착하는 방식이 많았다. 그러나 암은 무작위 유전자 변이(random mutation)를 기반으로 매우 다양한 특성을 갖기 때문에 특정 기준에 맞지 않는 암세포는 놓칠 수 있다. 김 대표는 이를 CTC 기술의 구조적 딜레마로 봤다. 크기로 분리하면 작은 CTC가 빠지고, 특정 마커로 분리하면 해당 마커가 발현되지 않은 CTC를 잡기 어렵다는 것이다. 씨티셀즈는 이 한계를 넘기 위해 암세포를 직접 잡기보다 정상 혈구세포를 제거해 CTC를 남기는 음성선택 기반 접근을 택했다. 김 대표는 "암은 무작위 유전자 변이를 기반으로 매우 다양한 특성을 갖기 때문에 어떤 특정 원리로 분리하면 그 원리와 맞지 않는 세포를 놓칠 수밖에 없다"며 "특정 특성으로 분리하기보다 분리하고자 하는 대상의 반대를 제거해 CTC를 고스란히 남기는 역발상으로 접근했다"고 밝혔다. 이를 위해 회사는 'CTCeptor'라는 연속원심분리 기반 미세유체 기술을 활용해 혈액 내 희귀세포(rare cell)를 자동으로 분리하는 장비를 보유하고 있다. 씨티셀즈는 분리 이후 염색과 후단 분석 과정에서 세포 손실을 줄이는 기술도 함께 확보했다. 김 대표는 "CTC는 혈액 속에 극히 드물게 존재하는 세포라 손이 많이 타고 조금의 손실도 결과에 큰 영향을 준다"며 "분리뿐 아니라 후단 분석까지 원천 기술이 복합적으로 갖춰져야 구현할 수 있는 기술"이라고 강조했다. 씨티셀즈는 세계적 CTC 연구자인 클라우스 판텔 교수 연구실과 성능 비교도 진행했다. 김 대표에 따르면 초기 유방암 환자 27명의 임상 샘플에서 기존 대표 장비들이 각각 0명 또는 1명 수준의 검출을 보인 반면, 씨티셀즈 기술은 17명에서 CTC를 검출했다. 해당 연구는 김 대표와 판텔 교수가 공동 교신저자로 참여해 국제학술지 'Analytical Chemistry'에 게재됐다. CTC 넘어 종양미세환경 분석, 글로벌 신약개발 접점 확대 씨티셀즈의 차별점은 CTC 분석을 넘어 종양미세환경 관련 세포까지 함께 포착할 수 있다는 데 있다. 김 대표는 초기에는 혈액 속 CTC 검출이 목표였지만, 연구 과정에서 암세포도 백혈구도 아닌 세포를 확인했고 이것이 종양미세환경에서 중요한 역할을 하는 암연관 세포라는 점을 파악했다고 설명했다. 김 대표는 "지금까지 액체생검은 혈액에서 암 정보를 얼마나 잘 얻어낼 수 있느냐에 집중했다"며 "하지만 종양미세환경은 암 치료와 암 정보 이해에서 매우 중요한 영역인데, 실시간으로 이를 확인할 방법은 제한적이었다"고 말했다. 그는 CTC와 종양미세환경 정보를 함께 확보할 경우 환자의 암 상태와 치료 반응, 약물 처방 전략을 보다 정밀하게 파악할 수 있다고 봤다. 신약개발 과정에서도 항암제가 종양과 주변 미세환경에 어떤 변화를 일으키는지 분석하는 도구로 활용될 수 있다는 설명이다. 씨티셀즈는 기술 신뢰도를 높이기 위해 글로벌 제약사와의 협업을 확대하고 있다. 회사는 최근 일본 다이이찌산쿄와 CTC 기반 단백질 발현 연구용역 계약을 체결했다. 글로벌 제약사의 신약 연구 과정에서 씨티셀즈 플랫폼이 활용되는 사례라는 점에서 의미가 있다. 김 대표는 "먼저 CTC 분석법에 대한 신뢰도를 높이는 것이 중요하다"며 "그 신뢰도를 높이는 가장 좋은 방법은 글로벌 제약사와 협업하고 공동 연구를 하는 것"이라고 말했다. 씨티셀즈는 미국과 일본을 중심으로 사업화를 추진하고 있다. 미국에서는 샌프란시스코 지역 바이오텍과 분석 서비스 협업을 논의 중이며, 일본에서는 다이이찌산쿄 외에도 국립암센터 장비 도입과 CRO 기업 협업을 통해 스크리닝·임상시험 분석 서비스 시장을 개척하겠다는 구상이다. 국내에서는 올해 말 또는 내년부터 건강검진, 암 요양병원 등에서 활용할 수 있는 방안을 준비하고 있다. 다만 김 대표는 "국내에서도 신기술 도입과 활성화를 위해 조금 더 유연한 환경이 마련됐으면 한다"고 말했다. 자율실험실로 재현성 높이고 동반진단 확장까지 겨냥 씨티셀즈는 CTC 분석의 재현성과 글로벌 확장성을 높이기 위해 자율실험실 구축을 추진하고 있다. 자동화 장비를 활용하더라도 운용자 숙련도에 따라 결과 편차가 생길 수 있는 만큼, 인공지능(AI)과 피지컬 AI(Physical AI)를 결합해 사람의 개입을 줄이고 실험 실행과 결과 분석을 표준화하겠다는 구상이다. 김 대표는 "자동화를 어느 정도 했지만 여전히 장비를 돌리는 오퍼레이터에 따른 변이가 생긴다"며 "이를 근본적으로 해결하기 위해 인간의 개입 없이 결과를 얻는 자율실험실 기술 개발에 착수했다"고 설명했다. 씨티셀즈는 당분간 CTC 분석 플랫폼에 집중하면서도 장기적으로는 치료제 개발 기술과의 연결을 구상하고 있다. 회사는 이중항체 플랫폼 'RACE'를 확보하고 있으며, CTC 데이터가 축적되면 신규 바이오마커 발굴과 치료제 플랫폼 확장으로 이어질 수 있다는 판단이다. 회사는 글로벌 제약사와의 가시적 계약 성과를 바탕으로 2028년 IPO 추진도 구상하고 있다. 김 대표는 "해외에서 충분히 경쟁력을 인정받는 대한민국 액체생검 기업이 되고 싶다"며 "일본과 미국에서 적극적으로 비즈니스를 수행해 가시적인 계약이 결정되면 2028년에는 IPO를 진행하는 방향을 생각하고 있다"고 밝혔다. 끝으로 김 대표는 씨티셀즈의 기술을 '혈액으로 조직을 바라보는 기술'이라고 표현했다. 그는 "실시간으로 조직 정보를 얻으려면 종양과 종양미세환경의 전체 정보를 함께 볼 수 있어야 한다"며 "수많은 암 환자의 고통을 줄일 수 있는 기업이 되도록 최선을 다하겠다"고 강조했다.

[데일리팜=어윤호 기자] CAR-T치료제 '예스카타'가 2보 전진을 위한 1보 후퇴를 선택했다. 취재 결과, 길리어드사이언스코리아는 예스카타(엑시캅타진실로루셀)의 불응성 미만성 거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large B-Cell Lymphoma) 3차요법 적응증에 대해 5월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회가 제시한 '평가금액 이하 수용' 조건을 받아들이지 않기로 결정했다. 다만 길리어드는 3차요법이 아닌, 2차요법 적응증으로 다시 보험급여 등재 절차를 밟는다는 복안이다. 이르면 7월중 신청이 이뤄질 것으로 판단된다. DLBCL은 치료 차수가 뒤로 밀릴수록 예후가 빠르게 나빠지는 것으로 알려져 있으며, 2차 단계는 완치를 기대할 수 있는 결정적 시기로 꼽힌다. 현재 국내에서 급여 등재된 재발·불응성 DLBCL의 2차치료는 오래된 세포독성 항암제 기반의 구제항암요법으로, 특히 1차 치료에 불응하거나 1년 이내 재발한 환자는 적극적인 2차 치료에도 2년 생존율이 20%에 불과하다. 기존 치료로 충분한 성과를 기대하기 어려운 환자가 골든타임을 놓치지 않게 하기 위해 장기 생존 가능성을 높일 수 있는 치료옵션을 적시에 활용할 환경을 마련하는 것이 중요하다. 예스카타는 1차 화학면역요법 치료 이후 12개월 이내 재발하거나 불응하는 DLBCL성인 환자 그리고 2차 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자에 대한 적응증을 갖추고 있다. 길리어드 관계자는 "가장 미충족 수요가 높은 2차치료 환자에게, 가장 효과가 큰 시점에 신속하게 혁신 치료의 혜택을 제공하고자 한다. 2차 급여가 지속 가능한 방식으로 실현되도록 이해관계자와 긴밀히 협력하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=최다은 기자] 바이젠셀이 세계 최대 바이오 행사인 바이오USA에 참가해 글로벌 파트너링 기회 확보에 나선다. 바이젠셀은 오는 22일부터 25일까지 미국 샌디에이고에서 열리는 '2026 바이오 인터내셔널 컨벤션(바이오USA)'에 참가한다고 17일 밝혔다. 바이오USA는 미국바이오협회가 주관하는 세계 최대 규모의 제약·바이오 산업 행사로, 매년 70여개국에서 2만명 이상의 업계 관계자들이 참여하는 대표적인 글로벌 파트너링 행사다. 바이젠셀은 이번 행사에서 주력 파이프라인인 'VC101(VT-EBV-N)'을 중심으로 글로벌 기업들과 다수의 파트너링 미팅을 진행할 계획이다. VC101은 무작위배정·이중맹검 임상에서 4년 무질병생존율(DFS) 95%, 4년 전체생존율(OS) 100%를 기록한 바 있다. 이러한 성과를 바탕으로 미국임상종양학회(ASCO)와 유럽혈액학회(EHA)에서 연이어 구두 발표를 진행했으며, 최근 보건복지부의 첨단재생의료 치료 1호로 선정됐다. 회사 측은 교모세포종을 적응증으로 개발 중인 동종 세포치료제 'VC302'에 대한 협력 논의도 함께 추진할 예정이다. VC302는 테라베스트와 공동 개발 중인 차세대 GD2 표적 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 CAR-NK 세포치료제로, 최근 유럽암학회(EACR)에서 전임상 연구 결과를 발표했다. 전임상 결과에 따르면 종양 추적 능력과 체내 지속성이 기존 세포 대비 5배 이상 향상됐으며, 교모세포종 동물모델에서는 뇌실 내 투여를 통해 완전관해를 확인했다. 또한 대량 생산이 가능한 범용 세포치료제 형태로 개발되고 있다는 점도 특징이다. 기평석 바이젠셀 대표는 "이번 바이오USA를 통해 자가 세포치료제와 동종 세포치료제를 모두 보유한 세포치료제 기업으로서 글로벌 기업들과 협력 기회를 확대할 계획"이라며 "그동안 축적한 글로벌 관심을 실질적인 사업 성과로 연결할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자]메드트로닉코리아가 하지정맥류 치료용 의료기기 '베나실(VenaSeal Closure System)'의 국내 출시 10주년을 맞아 브랜드 리뉴얼을 진행하고 디지털 광고 캠페인을 전개한다고 17일 밝혔다. '베나실'은 의료용 접합제인 시아노아크릴레이트(cyanoacrylate)를 이용한 하지정맥류 치료용 의료기기다. 손상된 혈관을 수술적으로 제거하거나 레이저로 태우는 방식과 달리 접합제를 주입해 혈관을 폐쇄한다. '베나실'은 2011년 유럽 CE 인증을 시작으로 글로벌 시장에 도입됐으며, 2015년 미국 FDA 승인을 획득했다. 국내에서는 2016년 신의료기술평가를 통과한 뒤 2017년 출시됐다. 회사 측은 '베나실'이 전 세계 100만명 이상의 하지정맥류 환자 치료에 사용됐다고 설명했다. 메드트로닉은 국내 출시 10주년을 계기로 신규 브랜드 메시지 '이유 있는 선택'을 제시했다. 이를 통해 '베나실'의 장기 임상 데이터와 안전성 근거를 강조한다는 계획이다. 회사에 따르면 '베나실'은 국내 임상 현장에 도입된 의료용 접합제 기반 하지정맥류 치료 시스템 가운데 미국 FDA, 유럽 CE, 한국 식품의약품안전처 허가와 승인을 모두 확보했다. VeClose Trial, WAVES Study 등 글로벌 임상 연구를 통해 5년 이상의 장기 임상 데이터도 갖췄다. 박순철 대한정맥학회 부회장(서울성모병원 혈관외과 교수)은 "베나실은 장기 임상 근거를 바탕으로 안전성과 효과가 확인된 치료 옵션으로, 다수의 연구를 통해 시술 원칙이 체계적으로 정립돼 있다는 점에서 임상적 가치가 크다"고 말했다. 박 부회장은 하지정맥류 치료에서 적응증에 맞는 환자 선별과 정립된 시술 원칙의 일관된 적용이 중요하다고 강조했다. 진단 기준에 따라 적절한 환자를 선별하고 표준화된 방식으로 시술할 때 안전하고 효과적인 치료 결과로 이어질 수 있다는 설명이다. 김학준 메드트로닉코리아 마케팅 총괄 상무는 "'베나실'은 메드트로닉의 체계적인 품질 관리 시스템과 장기 추적 관찰을 통해 안전성, 유효성, 환자 만족도가 확인된 치료 옵션"이라며 "지난 10년간 축적해온 경험을 바탕으로 국내 의료진과 함께 장기 임상 근거를 지속적으로 확립하고, 안전한 하지정맥류 치료 환경을 조성하는 데 기여하겠다"고 밝혔다. 한편 메드트로닉은 6월 17일부터 공식 웹사이트와 네이버 포털 브랜드 검색 광고, 유튜브, 링크드인 등 디지털 채널을 통해 '베나실'의 신규 브랜드 메시지를 담은 광고를 순차적으로 선보일 예정이다.

[데일리팜=이석준 기자] 샤페론이 미국 FDA 임상 2b상 결과 발표를 앞둔 아토피 피부염 치료제 '누겔'을 앞세워 글로벌 기술이전(L/O) 협상에 속도를 낸다. 세계 최대 바이오·제약 행사인 BIO USA 2026에서 글로벌 빅파마 및 바이오텍과 27건 이상의 파트너링 미팅을 추진하며 사업개발 성과 창출에 나선다. 임상 결과 확보가 임박한 만큼 누겔의 글로벌 권리 이전과 공동개발 논의도 본격화될 전망이다. 샤페론은 오는 22일부터 25일까지 미국 샌디에이고에서 열리는 BIO USA 2026에 참가해 누겔을 중심으로 글로벌 사업개발 활동을 전개한다고 17일 밝혔다. 회사는 현재 글로벌 제약사와 바이오텍을 대상으로 27건 이상의 파트너링 미팅 일정을 조율하고 있다. 행사 기간 중 추가 미팅도 추진해 누겔의 기술이전과 공동개발 가능성을 적극 논의할 계획이다. 특히 누겔은 미국 FDA 승인 아래 진행 중인 임상 2b상 파트2에서 환자 투약과 추적관찰을 모두 마친 상태다. 현재 최종 데이터 분석과 임상시험결과보고서(CSR) 확보를 앞두고 있어 기술이전 협상의 핵심 근거가 될 것으로 기대된다. 샤페론은 BIO USA 기업 발표를 통해 누겔의 개발 현황과 사업화 전략을 소개하는 한편 글로벌 권리 이전과 공동개발 전략도 공개할 예정이다. 업계는 최근 인플라마좀 조절 기술을 둘러싼 글로벌 제약사의 관심이 높아진 점에 주목하고 있다. 노바티스와 로슈 등이 관련 플랫폼 기업을 인수한 데 이어 자가면역질환과 피부질환 분야에서 차세대 염증 조절 기술 확보 경쟁이 이어지고 있어서다. 누겔은 샤페론의 인플라마좀 조절 기술을 기반으로 개발 중인 비스테로이드 아토피 피부염 치료제다. 기존 면역억제 치료제와 달리 염증 반응의 상위 조절 기전을 표적해 장기 사용 가능성과 안전성을 높이는 방향으로 개발되고 있다. 샤페론은 누겔의 글로벌 상업화를 위해 제형·용도·생산공정 관련 특허를 확보했으며, 추가 특허 확보 시 시장 독점권을 2046년까지 확대할 수 있을 것으로 보고 있다. 한편 샤페론은 이번 BIO USA에서 누겔 외에도 알츠하이머병 치료제 '누세린', 당뇨병성 족부궤양 치료제 '누디핀', 이중항체 면역항암제 '파필릭시맙', 나노맙-약물복합체 '피디락산' 등의 사업화 기회도 함께 모색할 예정이다.

[데일리팜=손형민 기자] 반려동물 헬스케어 기업 온힐(ONHEAL)은 연세대학교 의과대학 정신건강의학과 김어수 교수 연구팀과 공동으로 한국연구재단이 지원하는 국가연구개발사업에 선정됐다고 17일 밝혔다. 이번 과제는 향후 5년간 총 25억원 규모의 연구비를 지원받아 수행된다. 반려견 인지장애(CAD)를 활용해 인간 알츠하이머병 치료제 개발의 성공률을 획기적으로 높일 수 있는 차세대 중개연구 플랫폼을 구축하는 것을 목표로 한다. 온힐에 따르면 알츠하이머 치료제 개발은 임상시험 실패율이 99%에 달한다. 최근 10년 간 200개 이상의 주요 임상 프로그램 개발이 중단되거나 후기 임상시험에서 실패한 것으로 알려져 글로벌 제약산업의 최대 난제 중 하나로 꼽힌다. 연구팀은 이러한 실패의 가장 큰 원인으로 인간의 노화성 알츠하이머를 제대로 반영하지 못하는 기존 전임상 모델의 한계를 지목한다. 실제로 알츠하이머병을 앓는 환자의 95% 이상은 노화에 의해 자연적으로 발생하는 산발성 치매인 반면, 현재 신약개발 과정에서 사용되는 대부분의 마우스 모델은 유전자 조작 기반으로 구축돼 있어 임상 예측력이 제한적이라는 평가를 받고 있다. 김어수 교수는 영국 케임브리지대학교 행동인지신경과학연구소에서 치매 동물모델의 인지행동 평가기술을 연구한 중개연구 전문가다. 그는 인간과 동물 간 인지기능 평가를 연결하는 터치스크린 기반 행동분석 분야에서 치매 동물모델의 정밀 행동분석(Deep Phenotyping) 연구를 통해 신경과학 분야 국제학술지인 '네이처 뉴로사이언스(Nature Neuroscience)'에 연구 성과를 발표한 바 있다. 또한 혈액 바이오마커 기반 알츠하이머 진단기기 개발, 뇌-혈액-행동 통합 치매 전임상 평가 플랫폼 구축 등 다수의 국가 연구개발 과제를 수행하며 치매 진단과 치료제 개발을 연결하는 중개연구 분야를 선도하고 있다. 이번 과제에서 김 교수 연구팀은 기존 마우스 중심 전임상 연구와 인간 임상시험 사이의 간극을 메우는 새로운 개념의 ‘Phase 0.5 Trial’을 제안했다. 이는 인간과 유사한 생활환경에서 자연적으로 치매가 발생하는 반려견을 대상으로 후보 약물의 효능을 검증하는 방식으로 연구팀은 이를 통해 인간 임상시험 진입 이전 단계에서 후보물질의 성공 가능성을 보다 정확하게 예측할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 특히 연구팀은 인간의 알츠하이머 진단 방식과 유사하게 ▲터치스크린 기반 다중영역 인지평가 ▲혈액 바이오마커 ▲AI 기반 행동 데이터 분석을 결합한 세계 최초의 멀티모달 CAD 진단 플랫폼을 구축한다는 계획이다. 온힐은 이번 연구에서 반려견 인지행동 평가를 위한 소프트웨어 및 하드웨어 플랫폼 개발, 클라우드 기반 데이터 수집 시스템 구축, 인공지능 기반 진단 알고리즘 개발, 디지털 치료제(DTx) 상용화 등 핵심 산업화 파트너 역할을 수행한다. 연구 과정에서 축적되는 행동 데이터와 바이오마커 데이터를 기반으로 세계 최대 규모의 반려견 인지건강 데이터베이스 구축도 추진할 계획이다. 연구팀은 “이번 플랫폼이 상용화되면 인간 알츠하이머 치료제 개발 과정에서 발생되는 수천억 원 규모의 임상 실패 비용을 경감시킬 수 있을 것”이라며 “이번 과제의 궁극적 목표는 반려견 치매 진단 기술 개발에 머무르는 것이 아닌 자연발생 치매 반려견 모델과 AI 기반 디지털 바이오마커를 결합해 인간 알츠하이머 신약 개발의 성공률을 향상시키는 새로운 연구개발 패러다임을 제시하는 것”이라고 말했다.