노바티스가 올해 초 2000억원을 투자해 확보한 유전자치료제 럭스터나(Luxturna)의 유럽 허가를 획득했다.

23일(현지시각) 노바티스는 유럽집행위원회(EC)가 럭스터나를 이대립인자성(biallelic) RPE65 유전자 돌연변이로 시력을 상실했지만, 망막세포가 생존할 수 있다고 판단되는 환자에게 1회 투여하는 용도로 허가했다고 밝혔다.

이번 허가를 계기로 노바티스는 럭스터나를 유럽연합(EU) 회원국 28개국과 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이에서 판매할 수 있다.

럭스터나는 실명, 혈우병, 리소좀축적질환과 같은 희귀질환 분야 유전자치료제 개발에 특화된 스파크테라퓨틱스가 개발한 약이다. RPE65 유전자 변이를 동반한 환자들은 약 50%가 16세 전에 시력을 상실한다고 알려졌다. 럭스터나는 이러한 환자의 망막세포에 정상적인 RPE65 유전자를 복제해 망막 내에 직접 주사함으로써 정상 단백질을 생산하고, 시력손상을 회복시키는 작용을 나타낸다.

1상임상 2건과 무작위대조연구(RCT) 방식으로 진행된 3상임상을 통해 안전성과 대조군 대비 유의한 시력개선 효과를 입증받았다. 스파크사는 이미 지난해 12월 미국식품의약국(FDA)으로부터 럭스터나의 시판허가를 받아 판매에 나선 상황이다.

단 미국 이외 지역에서 럭스터나의 개발·상업화 권리는 노바티스가 보유한다. 노바티스는 올해 1월 스파크테라퓨틱스와 반환 의무가 없는 계약금 1억500만달러와 첫 발매 시 성과금 6500만달러를 포함해 총 1억7000만달러(약 1992억원) 규모의 계약을 체결하면서 유럽경제지역(EEA)에서 럭스터나 판권을 넘겨받았다.

레티나인터내셔널(Retina International)의 크리스티나 파세르(Christina Fasser) 회장은 "약리적 효과가 입증된 치료방법이 없는 유전성망막질환 환자들에게 이번 허가가 갖는 의미가 크다. 환자와 가족들의 신체적, 정서적, 재정적 부담을 줄여줄 것으로 기대된다"고 전했다.

노바티스가 럭스터나의 유럽 발매가를 얼마에 책정할지는 알려지지 않았다. 미국에서 럭스터나를 판매 중인 스파크는 럭스터나 투여가격을 눈 한쪽당 42만5000달러로 책정하면서 고가약 논란을 일으킨 바 있다. 럭스터나를 양쪽 눈에 투여할 경우 85만달러, 투여에 따른 수수료 4000~5000달러를 합칠 경우 약 85만5000달러(약 9억6700만원)다.