[데일리팜=어윤호 기자] 경구용 척수성근위축증치료제 '에브리스디'가 종합병원 처방권에 입성했다.

관련업계에 따르면 한국로슈의 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제 에브리스디(리스디플람)가 서울대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC· drug commitee)를 통과했다.

지난 2020년 11월 국내 허가된 에브리스디는 '성인 및 2개월 이상 영유아 SMA 환자'를 대상으로 최초 승인됐다. 여기에 최근 미국에서 생후 2개월 미만 영아까지 투약 대상을 확대하면서 영역을 넓혔다.

SMA치료제로는 첫 경구용 옵션인 에브리스디는 연령 및 체중에 따른 맞춤 처방이 가능하다는 장점이 있다.

다만 아직 보험급여 등재 과정은 지지부진한 모습이다. 이 약은 지난해 7월 등재 신청을 제출했지만 현재까지 별다른 진전은 없다. 현재 SMA 영역에는 바이오젠의 '스핀라자(뉴시너센)'가 등재돼 있고 노바티스의 '졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)'가 국민건강보험공단과 약가협상을 진행 중이다.

고가 약제인 이들 약물에 비해 에브리스디는 상대적으로 저렴한 약가 수용이 가능할 것으로 판단되는 만큼, 향후 급여 경쟁도 지켜 볼 부분이다.

한편 에브리스디는 2개월~7개월의 유아를 대상으로 진행된 FIREFISH 연구와 2살~25살 어린이와 성인을 대상으로 진행된 SUNFISH 연구를 통해 유효성을 입증했다.

SMA 2형 또는 3형 환자 180명을 대상으로 진행된 SUNFISH에서 에브리스디는 운동 기능 평가척도인 MFM-32로 측정했을 때 12개월 시점에서 운동 기능 향상을 입증했다.

또한 1형 생후 2~7개월의 유아 SMA 환자를 대상으로 진행한 FIREFISH에서, 2년 간 에브리스디를 투여 받은 환자의 88%가 2년 간 지속적으로 인공호흡기 없이 생존한 것으로 나타났다.

2년 동안 59%의 유아들이 유아 및 유아 개발 총 운동량을 측정하는 베일리 영유아 발달검사(BSID-III) 기준으로 최소 5초 이상 도움 없이 앉을 수 있었다. 또한 65%의 유아들은 1년 동안 목을 가눌 수 있었고, 29%는 1년 간 스스로 뒤집을 수 있었으며, 30%는 지지대를 이용해 서 있을 수 있었다.