[데일리팜=어윤호 기자] 10명 남짓한 환자들을 위한 치료제 '일라리스'의 보험급여 논의에 진전이 생길지 관심이 모아진다. 일라리스는 현재 약제급여기준소위원회 단계에서 정부와 제약사 간 협상을 진행한 상태다. 두 번의 등재 도전 실패 후 지난 4월 소아 적응증 추가와 함께 재신청이 이뤄진 지 벌써 반년 가량이 지났다.

세번째 도전이지만 여전히 등재 과정은 험난해 보인다. 현재 일라리스 급여 논의의 초점은 경제성평가면제제도 적용 가능 유무인 것으로 알려졌다. 경평면제 트랙으로 급여 평가가 이뤄지지 않는다면 일라리스의 급여 등재는 더욱 어려워 질 것으로 예상된다.

문제는 이같은 약들은 앞으로 늘어날 것이 자명한데, 우리나라는 포용이 어려운 상태가 지속될 것이라는 점이다. 2015년 국내 허가된 일라리스는 유전성 재발열증후군 치료제로, 이는 이상 유전자에 따라 세부 질환이 나뉜다.

구체적으로 일라리스는 국내에서 ▲PFS(크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD), 가족성 지중해 열(FMF) ▲전신성 소아 특발성 관절염(Systemic JIA)에 대해 처방이 가능하다.

이중 CAPS는 다시 ▲가족성 한냉 자가염증성 증후군(FCAS)/가족성 한냉 두드러기(FCU) ▲머클-웰스 증후군(MWS) ▲신생아 발현 다발성 염증 질환 (NOMID)/만성 영아 신경 피부 관절 증후군(CINCA)로 다시 분류된다.

워낙 대상 환자가 적고 적응증이 복잡한 만큼 급여를 위한 논의도 쉽지 않은 상황이다. 일라리스의 여러가지 적응증에 해당하는 환자 수가 극히 적다. 일라리스의 일부 적응증은 질병코드조차 없거나 최근에 등록됐을 정도다. 실제 일라리스의 대상이 되는 국내 환자는 약 13명으로 추산되고 있다.

일라리스가 비급여인 상황에서 환자들은 대안 아닌 대안으로 가능한 치료를 받고 있다. CAPS의 경우 한국희귀필수의약품센터를 통해 들어오는 '키너렛'이라는 약물을 쓰고 있다. 국내 정식 식약처 허가를 받은 것이 아닌 센터를 통해 들어오는 약제로, 공급에 차질이 있는 경우도 있으나 국내에 공급 의무를 지닌 주체가 없기 때문에 소통 창구가 불명확하고 공급 개선에 한계가 있다.

또 FMF의 경우 콜키신이 1차 치료제로 권고되고 있는데, 이 약제는 국내에 없다. 일라리스는 콜키신이 금기이거나, 내약성이 없거나, 또는 최고 내약 용량의 콜키신에도 적절한 반응을 나타내지 않는 FMF에 사용하도록 허가돼 있다.

하지만 콜키신이 국내 도입되지 않았기 때문에 이후 급여 적용이 이뤄져도 콜키신의 허가 및 급여 문제가 해결되지 않으면 일라리스의 사용이 어렵다. 학회는 이 문제를 해결하기 위해 콜키신의 허가초과 비급여 사용신청은 물론 해당 약제의 급여확대까지 신청한 상태다.

얼마 전 열린 국정감사에서는 일라리스의 급여 등재를 촉구하는 목소리가 나오기도 했다. 국회 보건복지위원회 국민건강보험공단·건강보험심사평가원 국정감사에서 강선우 민주당 의원은 "환자들이 약물 비급여로 연간 8000만원에서 많게는 1억원을 치료제 구매에 소요하고 있다며 소아 삶의 질 개선과 환우 가족들의 경제적 부담 완화를 위해 급여 등재에 속도를 내달라"고 주문했다.

극소수의 환자를 위한 약물 '일라리스'가 합의점을 찾고 좋은 결과를 얻어낼 수 있을 지 지켜 볼 부분이다.