뉴라클제네틱스 습성 노인성 황반변성치료제 상용화 속도

• AAV 유전자 전달체 제조기술, 보건신기술 인증
• 'CAT311 프로모터' 플랫폼, 높은 발현 효율 '안전성·효과 동시 강화'

[데일리팜=이석준 기자] 뉴라클제네틱스가 습성 노인성 황반변성 치료제 ‘NG101’ 상용화에 속도를 낸다.

유전자 치료제 연구개발 전문기업 뉴라클제네틱스(대표이사 김종묵)가 ‘CAT311 프로모터를 활용한 AAV8 유전자 전달체의 제조기술’로 보건복지부의 보건신기술(NET) 인증을 획득했다고 26일 밝혔다.

기존 기술 대비 발현 효율과 생산성을 획기적으로 높이면서도 제조 비용을 절감해 유전자 치료제의 상용화와 확산에 기여할 수 있는 기술로 인정받았다.

뉴라클제네틱스의 고효율 AAV 유전자 전달체 제조 기술에는 Helper-In-One 플라스미드 시스템이 활용돼 기존 삼중 형질감염 방식 대비 생산 수율을 2배 이상 높일 수 있다. 또한 AAV 유전자 치료제 생산 과정에서 필요한 플라스미드의 수를 줄여 플라스미드 DNA 생산비용을 3분의 1 절감했다.

이에 더해 CAT311 프로모터는 기존 AAV 유전자치료제에 널리 사용되던 CAG 프로모터 대비 3배 이상 높은 유전자 발현 효율을 보인다. 이에 낮은 투여 용량에서도 충분한 치료 효과를 발휘할 수 있어 고농도 AAV 투여 시 발생할 수 있는 부작용 위험을 줄이고 안전성을 높였다.

뉴라클제네틱스는 보건신기술 인증을 계기로 습성 노인성 황반변성 치료제 ‘NG101’ 상용화를 목표로 국내외 제약사와 협력하며 글로벌 유전자 치료제 시장에서 경쟁력을 강화할 계획이다.

뉴라클제네틱스 관계자는 “이번 NET 인증은 당사의 핵심 기술력이 공신력 있는 기관으로부터 인정받은 성과다. 기술을 활용해 향후 유전자 치료제 개발의 새 지평을 여는 데 기여하겠다”고 밝혔다.

한편 뉴라클제네틱스은 2020년 9월 이연제약과 AAV 기반 유전자치료제에 대한 공동개발 및 상용화 계약을 체결했다. 당시 이연제약은 뉴라클제네틱스에 약 100억원의 지분 투자를 진행했다.