쿠싱치료제 '이스투리사' 두 가지 용량 안·유 심사 완료

• 식약처, 1mg 이어 5mg 심사 마쳐…허가 임박

[데일리팜=이혜경 기자] 국내에 쿠싱증후군 환자 치료제 '이스투리사(오실로드로스타트)'의 진입이 예고된 가운데, 다양한 용량이 허가 받을 것으로 보인다.

19일 관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 이달 초 레코르다티코리아의 이스투리사필름코팅정 1mg에 대한 안전성·유효성 검토결과 끝낸 데 이어, 최근 5mg의 안·유 검토를 마쳤다.

이스투리사는 지난 2020년 3월 6일 미국 식품의약국(FDA), 2020년 1월 9일 유럽의약품청(EMA), 2021년 3월 23일 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에서 허가를 받았다.

허가 용량은 1, 5, 10mg 등 총 3개 품목이 있는데 국내에서는 1, 5mg 등 2개 품목에 대한 안·유 검토가 끝난 것이다.

이스투리사는 지난해 11월 식약처의 '글로벌 혁신 제품 신속 심사(GIFT)' 대상으로 지정되면서 허가 절차를 밟아왔다. 안·유 검토는 허가 막바지 절차로 조만간 이스투리사의 승인이 이뤄질 것으로 보인다.

이스투리사는 부신에서 코르티솔 행압성 마지막 단계를 담당하는 효소인 'CYP1181'을 억제하는 약으로, 지난 2022년 4월 노바티스의 '시그니포주' 품목허가 취소로 기존 치료법이 없어지면서 GIFT 대상 품목으로 정해졌다.

이 약은 뇌하수체 수술을 받지 못하거나 받았지만 질환이 유지된 성인 쿠싱증후군 환자 치료에 쓰이며, 1일 2회 경구 복용하면 된다.

쿠싱 증후군은 우리 몸이 필요 이상으로 많은 양의 당류코르티코이드라는 호르몬에 노출될 때 생기는 질환이다.

당류코르티코이드는 신장 위쪽에 존재하는 부신이라는 내분비기관에서 만드는 물질로 부신에서 필요 이상으로 많은 당류코르티코이드를 만들어내거나, 여러 가지 이유로 인해 외부에서 많은 양의 당류코르티코이드가 체내에 유입될 경우에 발생한다.

쿠싱증후군은 얼굴 모양이 달덩이처럼 둥글게 되며, 목뒤와 어깨에 피하지방이 과도하게 축적,되며 30~50세 성인에게 가장 흔하며 남성보다 여성에서 3배 더 자주 나타난다.

이 질환은 고혈압, 비만, 제2형 당뇨병, 다리와 혈전, 골절, 면역체계 악화 및 우울증과 같은 건강 문제를 일으킬 수 있으며, 혈액 검사와 24시간 소변 검사를 통해 진단 가능하다.

이스투리사는 11-beta-hydroxylase로 알려진 효소를 차단하고 코르티솔 합성을 막음으로써 코르티솔의 과잉 생산에 직접 작용하는 최초 FDA 승인 약물이기도 하다.

이스투리사의 안전성과 효과성은 137명 성인 환자를 포함한 임상연구에서 입증됐으며, 24주 종료 시점에서 환자 약 절반이 정상 한계 내에 코르티솔 수치에 도달했다.

이 시점 이후 추가 용량 증가가 필요 없고 약물 내약성이 있었던 71명 환자는 8주간 이중 맹검, 무작위 철회 연구(withdrawl study)에 참여했으며 철회 환자는 이스투리사 혹은 위약 치료를 받았다.

그 결과 이스투리사군 86%는 정상 한계 내에 코르티솔 수치를 유지했다. 위약군에서 30%만 같은 결과에 도달했다.