'윈레브에어' 국내 진입 예고...폐동맥고혈압 패러다임 바뀌나

• MSD, 허가 신청 제출 후 식약처 검토 진행중
• 1월 희귀약 지정 후 미국·유럽서 최종 승인

[데일리팜=어윤호 기자] 약이 부족한 폐동맥고혈압 영역에 국내 치료옵션이 추가될 전망이다.

관련 업계에 따르면 식품의약품안전처는 한국MSD의 폐동맥고혈압치료제 '윈레브에어(Winrevair, 소타터셉트)'의 허가 심사를 진행중이다. 이르면 하반기 승인이 가능한 상황이다.

윈레브에어는 지난 1월 국내 희귀의약품으로 지정되기도 했다. 이 약은 지난 3월 미국 FDA, 그리고 최근 EU 집해위원회로부터 최종 승인을 획득했다.

머크가 2021년 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)를 115억 달러에 인수하면서 확보한 약물인 윈레비어는 폐동맥고혈압에서 치료 패러다임을 바꿨다는 평가를 받고 있다.

윈레브에어는 단백질 복합체인 액티빈과 형질전환 성장인자인 TGF-β를 결합한 약물이다. 해당 치료제는 폐혈관 세포 사이의 비정상적 신호를 차단해 질병 진행을 역전시키는 기전을 갖고 있다.

폐동맥고혈압은 폐의 혈관이 좁아져 폐혈압을 높이는 질환으로 심장 기능 부전을 초래한다.

우리나라에서도 절반 가량의 환자들이 5년 이내 사망한다. 해당 영역에는 포스포디에스테라아제-5 억제제, 엔도테린 수용체 길항제 등 10여개 약물이 승인됐지만 많은 환자들이 2~3가지 약물 병용요법에도 불구하고 심각한 증상에 시달린다.

STELLAR로 명명된 3상 연구에서 소타터셉트는 위약 대비 유효성이 확인됐다. 임상은 환자들을 소타터셉트와 위약군에 각각 1대 1로 배정해 유효성과 안전성을 평가하는 방식으로 진행됐다.

임상 결과, 소타터셉트는 1차 평가변수로 설정한 6분 보행거리(6MWD)를 40.1m 늘렸다. 같은 기간 위약은 1.4m 감소했다.

소타터셉트는 2차 평가변수인 6분 보행거리 30미터 이상 개선 등 다양한 복합 평가변수를 모두 달성한 환자는 38.9%를 기록했다. 이는 위약군 10.% 대비 네 배 가량 긴 수치였다.