탈리도마이드·염산트리엔틴 희귀약 지정

• 다발성골수증·나병·윌슨병 치료에 사용...허가품목 보험등재

식약청, 희귀의약품 지정에 관한 규정 개정고시

‘탈리도마이드’와 ‘염산트리엔틴’이 희귀의약품으로 신규 지정됐다.

식약청은 비엘엔에이치와 한국엠에스티의 희귀의약품 지정신청에 따라 중앙약심의 자문을 거쳐 희귀의약품지정에 관한 규정을 개정 고시했다고 4일 밝혔다.

희귀의약품으로 지정되면 품목허가시 안전성·유효성 심사자료 일부와 기준 및 시험방법 등이 면제되고, 허가된 품목에 한해 보험약가 등재가 가능하다.

개정고시에 따르면 ‘ 탈리도마이드’는 표준요법에 실패한 다발성골수종(혈액암의 일종으로 뼈에 병변유발. 전신마비 등)과 중증도~중증 나성결절홍반(나병) 등에, ‘염산트리엔틴’은 구리대상 이상으로 인해 주로 간과 뇌의 기저핵에 과다한 양의 구리가 축적되는 선천성 유전질환인 윌슨병 치료에 제한적으로 사용된다.

식약청은 또 HER2의 과발현이 있는 전이성 유방암 치료제 ‘트리스투주맙’가 희귀의약품에서 신약(유전자재조합의약품)으로 전환됨에 따라 희귀의약품 대상성분 및 대상질환에서 삭제했다.

한편 이번 개정고시로 국내에서 희귀의약품으로 지정된 의약품 성분은 총 107종으로 늘어났다.

식약청은 “중앙약심의 자문을 토대로 비엘엔에이치와 한국엠에스디의 지정신청서를 검토한 결과 제출내용의 타당성이 인정돼 품목을 추가하게 됐다”고 밝혔다.