패브리병약 리플래갈, FDA 승인 포기

• FDA 요구한 비교임상 대상자 모집 어려워

트랜스캐리오틱 쎄라피즈(Transkaryotic Therapies)는 패브리병 치료제인 리플래갈(Replagal)의 FDA 승인을 포기하기로 했다고 말했다.

2003년 트랜스캐리오틱은 FDA 자문위원회에게 리플래갈의 유효성을 입증하는데 실패했고 FDA는 리플래갈을 젠자임(Genzyme)의 패브라자임(Fabrazyme)과 비교한 임상자료를 요구했었다.

트랜스캐리오틱은 패브라자임과 비교임상을 시행하기 위한 임상대상자 모집이 어렵다고 판단하여 리플래갈의 승인을 포기한 것으로 알려졌다.

패브리병은 지방 분해효소 결핍으로 주요 장기조직에 지방이 축적되는 희귀 유전병으로 FDA는 지난 4월 젠자임의 패브라자임을 승인하고 희귀병 치료제로서 7년간 독점적 시판권을 허가했었다.

주주들은 트랜스캐리오틱이 2000년 12월에 리플래갈의 임상자료에 FDA가 부정적 반응을 보였다는 사실을 알고도 2002년 10월까지 알리지 않았다고 주장하면서 여러 소송을 제기하고 있으나 트랜스캐리오틱은 이런 사실을 부인했다.

한편 미국 증권거래위원회는 지난 5월 트랜스캐리오틱이 리플래갈의 신약접수 상태를 오도했는지에 대해 조사한다고 말했다.

리플래갈은 유럽에서 시판되고 있으며 4사분기 전세계 매출액은 3사분기와 동일한 1.52억불을 기록했다.