패브리병 치료제 '리플레이갈' 승인지연

• 임상자료 미비로 내년에나 FDA 승인

희귀질환인 패브리병(Fabry Disease) 치료제 리플레이갈(Replagal)의 승인이 임상자료 미비로 인해 FDA 승인이 지연되고 있다.

패브리병은 주요 기관의 조직에 지방이 축적되는 유전적 질환으로 전세계적으로 약 5천명의 환자가 있는 것으로 추정되는 희귀 질환이다.

트랜스캐리오틱(Transkaryotic)이 개발한 리플레이갈은 패브리병 환자의 심장과 신장 기능을 개선시킨다는 근거에 의해 승인될 예정이었다.

그러나 FDA는 심사 결과 트랜스캐리오틱이 제출한 임상자료가 해석이 불가능하고 주요 통증 종료점에 문제가 있는 것으로 지적했다.

이에 따라 리플레이갈의 승인은 2003년 상반기로 지연이 불가피하게 됐다.

리플레이갈은 유럽에서는 이미 승인됐으며, 안전성과 유효성, 투여방법을 고려할 때 일정 시점에서는 결국 승인될 것으로 전망되고 있다.

패브리병 환자 수가 적음에도 불구하고 약가로 인해 리플레이갈의 연간 매출액으로 6억불에서 8억불 정도로 예측됐다.