희귀암 치료제 MSD '웰리렉정' 국내 품목허가 임박

• 지난해 8월 허가신청...식약처 안·유 심사 완료

[데일리팜=이혜경 기자] 경구용 저산소증유도인자-2 알파(HIF-2α)억제제 '웰리렉정(벨주티판)'의 국내 품목허가가 임박했다.

18일 제약업계에 따르면 식품의약품안전처는 한국MSD의 웰리렉에 대한 안전성·유효성 심사를 마쳤다.

이 약은 지난해 8월 국내에 허가 신청이 접수된 품목으로, 한국MSD의 허가 신청에 앞서 지난해 1월 폰 히펠-린다우(VHL, Von Hippel-Lindau) 적응증에 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

웰리렉은 지난 2021년 8월 미FDA로 부터 시급한 수술을 필요로 하지는 않지만, 관련 신세포암종(RCC), 중추신경계(CNS) 혈관모세포종 또는 췌장 내분비종양(pNET)의 치료를 필요로 하는 성인 폰 히펠-린다우 질환 치료제로 허가를 취득했다.

미국을 시작으로 영국, 캐나다 등에서 승인된 웰리렉은 세포 증식, 혈관신생, 종양 성장과 관련된 HIF-2α 표적 유전자의 전사 및 발현을 감소시키는 기전을 갖고 있다.

폰 히펠-린다우 질환은 3만6000명당 1명 정도의 비율로 나타나는 희귀 유전성 질환의 일종이다.

폰 히펠-린다우 질환을 앓는 환자들은 양성 혈관종양, 신세포암종을 포함한 일부 암성 질환 등이 발생할 위험성이 높은 것으로 알려져 있다.

웰리렉 40mg 정제의 권고용량은 종양이 진행되거나 독성이 수용할 수 없는 수준으로 나타날 때까지 1일 120mg이다.

국내 허가 신청 적응증 역시 즉각적인 수술이 필요하지는 않으나 VHL 관련 신세포암, 중추신경계 혈관모세포종, 췌장 신경 내분비 종양에 대한 치료가 필요한 VHL 성인 환자의 치료 등이다.