파마에센시아 첫 신약 '베스레미' 보험급여 등재 도전

• 지난달 28일 신청 제출…진성적혈구증가증 옵션 기대
• 하이드록시우레아 치료 불가 환자서 유효성 확인

[데일리팜=어윤호 기자] 대만계 제약사 파마에센시아가 첫 신약인 '베스레미'의 보험급여 등재에 도전한다.

관련업계에 따르면 파마에센시아코리아는 지난달 28일 진성적혈구증가증치료제 베스레미(로페그인터페론알파-2b)의 급여 신청을 제출했다.

진성적혈구증가증은 골수의 체세포돌연변이가 골수기능을 비정상적으로 활성화시켜 적혈구를 과다 생성하는 희귀 질환으로 혈액암 중 하나다.

생존기간이 짧고 10년 내 환자의 10~15%가 골수섬유화증 또는 백혈병으로 전환될 만큼 치명적이다. 하이드록시우레아가 표준 치료법으로 사용됐으나 근본 치료가 어려웠으며 하이드록시우레아로 치료가 불가한 환자는 실질적으로 국내 급여 환경 내에서 치료 가능한 약제가 없었다. 진성적혈구증가증 원인인 JAK2 돌연변이 유전자를 선택적으로 제거하는 인터페론 치료제인 베스레미는 지난 2020년 10월 저위험군 및 고위험군의 증상을 동반한 비장비대증이 없는 진성적혈구증가증 환자의 치료제로 국내 허가 받았다.

세포감소요법 치료를 받은 적이 없거나 3년 미만의 하이드록시우레아 치료를 받았던 환자를 대상으로 진성적혈구증가증 근본 치료 가능성을 입증, 국내 유일한 인터페론 치료 옵션이 탄생할 수 있을지 귀추가 주목된다. 베스레미는 진성적혈구증가증 환자를 대상으로 한 PROUD/CONTINUATION-PV 임상 3상에서 유효성과 안전성을 입증했다.

임상 결과, 베스레미 환자군의 완전 혈액학적 반응은 53%로 하이드록시우레아 환자군(38%) 대비 개선된 완전혈액학적 효과를 보였다. 6년 장기 추적 결과에서도 저위험군과 고위험군에서 각 80.4%, 65.3%로 높은 혈액학적 반응과 분자생물학적 반응을 유지했다. 베스레미 환자군은 위험군에 관계없이 투약 6년 이후에도 별다른 사혈치료가 필요치 않았다. 윤성수 서울대병원 혈액종양내과 교수는 "진성적혈구증가증 치료제는 현재 급여 사각지대에 놓여있다. 기존 표준치료 요법인 하이드록시우레아에 반응하지 않는 환자의 경우 적합한 치료제가 없어 골수섬유증이나 급성백혈병으로 병세 악화를 기다릴 수밖에 없었다"고 말했다.

아울러 "국내 가이드라인에서도 하이드록시우레아 불내성 또는 불응성 환자는 2차 치료로 인터페론과 룩솔리티닙을 권고하고 있지만 두 약제 모두 비급여이며, 다른 인터페론은 국내에서 철수해 베스레미만이 유일한 치료 대안으로 보험 급여 적용이 시급하다"고 강조했다. 한편 베스레미는 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽백혈병네트워크(ELN) 가이드라인에서 이전 치료 경험에 관계없이 진성적혈구증가증 1차, 2차 치료제로 권고되고 있다.