C형간염 신약 '보세비' 희귀약 신청 좌초 이유는?

• 중앙약심 "희귀약 지정하기엔 환자수 너무 많다" 결론
• 길리어드 '기존 치료에 실패한 환자'로 축소 신청
• "가교시험 생략 의도 아니냐" 의혹 제기도 나와

길리어드의 C형 간염 치료제 '보세비(소포스부비르/벨파타스비르/복실라프레비르)'가 희귀의약품 지정을 통한 국내 시장 우회 진출에 실패했다.

해당 환자수가 희귀의약품 지정 기준인 2만명 이하에 부합할 정도로 적지 않다는 이유가 적용됐다.

식품의약품안전처 중앙약사심의위원회 약사제도분과는 최근 정부과청청사에서 길리어드코리아가 신청한 보세비의 희귀의약품 지정 기준 적합 여부에 대한 자문회의를 열고 이 같이 결론 냈다.

쟁점은 두 가지였다. 길리어드 측이 산정한 환자수가 과연 타당한지, 그리고 해외에서 진행된 임상결과의 효능·효과를 축소 신청하는 것이 타당한지 등이다.

우선 환자수 논란에 대해선 회의에 참석한 자문위원 4명 전원이 타당하지 않다고 판단했다. 국내 C형 간염 환자수는 4만4000명 수준이다. 앞서 길리어드 측은 국내 보세비 적용 환자를 2만 명 이하로 신청한 것으로 전해진다. 길리어드는 '기존 치료에 실패한 환자' 또는 'C형 간염의 특정 유전자형' 등으로 환자를 세부 구분하는 방식으로 환자수를 축소했다.

이에 대해 A위원은 "환자수는 건강보험심사평가원 자료 등 객관적인 자료를 근거로 산정해야 한다"며 "길리어드가 몇가지 전제 조건을 달고 자체 축소하는 것은 타당하지 않다"고 말했다.

B위원은 "C형 간염의 특정 유전자형만 치료하는 것은 엄밀히 따져 '희귀질환'이 아닌 '난치성 질환'을 치료하는 것으로 해석해야 한다"며 "난치성 질환과 희귀질환은 엄연히 다르다"고 말했다.

또한 해외에서 진행된 임상결과의 효능·효과를 축소 신청한 것에 대해서도 자문위원 전원이 부정적인 견해를 내비췄다. 길리어드 측이 가교시험을 생략하려 한다는 의혹도 제기됐다.

C위원은 "축소 신청한 효능·효과와 관련, 국내 근거가 없으면 국내에서 시험을 하는 것이 맞다"며 "이번 희귀의약품 지정 신청은 가교시험을 생략하고 시간을 단축하기 위한 것으로 보인다"고 말했다. 위원장 역시 "회사는 가교시험을 하지 않으려는 것으로 보이는데, 가교시험은 필요하다"며 "두 안건 모두 타당성이 없다"고 거들었다.