제줄라·클라드리빈 '희귀약' 추진…여보이 질환 확대

• 식약처, 관련 규정 일부개정고시...26일까지 업계 의견조회

난소암 치료신약 한국다케다제약 제줄라(니라파립)와 다발성경화증 치료 신약 클라드리빈 경구제가 국내에서 희귀의약품으로 지정될 전망이다.

이미 희귀질환치료제로 지정받은 흑색종 치료 신약 한국BMS 여보이주(이필리무맙)와 한국다케다제약 호지킨림프종 치료제 애드세트리스주(브렌툭시맙베도틴)은 각각 적용 대상 질환 확대가 추진된다.

식품의약품안전처는 15일 이 같은 내용의 '희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시(안)'을 마련하고 업계 의견조회에 들어갔다.

식약처는 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품에 대해 희귀의약품으로 지정하고 있다.

새롭게 희귀의약품 지정이 추진되는 약제는 총 2개로 제줄라 경구제와 클라드리빈 경구제다.

제줄라는 백금기반요법에 반응한 백금 민감성 재발성 난소암과 난관암 또는 일차 복막암 성인 환자의 단독 유지요법에 사용되는 신약이다.

클라드리빈 제제는 재발 이장성 다발성경화증 치료에 쓰이는 신약이다.

이와 함께 식약처는 이미 희귀의약품으로 지정한 애드세트리스주과 여보이주, 총 2개 성분의 대상질환을 확대 변경하기로 했다.

현재 애드세트리스주는 자가조혈모세포이식(Autologous Stem Cell Transplant, ASCT)을 실패하거나 자가조혈모세포이식 비대상 환자에서의 최소 두가지 이상의 이전 복합 화학요법에 실패한 호지킨림프종 환자의 치료, 최소 한가지 이상의 이전 복합 화학요법에 실패한 전신역형성대세포림프종(systemic Anaplastic Large Cell Lymphoma, sALCL) 환자의 치료, 자가조혈모세포이식 이후 재발 또는 진행의 위험이 높은(1차 치료에 불응성이거나 1차 치료 후 1년 이내에 재발한 경우 혹은 자가조혈모세포 이식 전 림프절 이외의 부분에 종양 발생) 호지킨 림프종 환자의 치료로 허가 받았다.

이번 개정을 통해 식약처는 피부T세포림프종을 새롭게 추가할 계획이다.

여보이주는 현재 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종의 치료에 허가됐는데, 새롭게 개정되는 안에는 진행성(절제가 불가능하거나 전이성) 흑색종에서 단독 또는 니볼루맙과의 병용요법, 진행성(중등도·고위험) 신장세포암에서 니볼루맙과의 병용요법까지 사용할 수 있도록 대상이 확대됐다.

식약처는 이번 개정고시로 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대하고 오는 26일까지 업계 의견을 조회한 뒤 특이사항이 없으면 이번 안을 확정하기로 했다.