[데일리팜=김정주 기자] 당·정이 지난 8월, 건강보험 국고지원 내년 예산을 1조원 이상 대폭 증액키로 합의한 가운데, 국고지원 정상화를 외치는 목소리는 계속되고 있다. 이 가운데 심상정 정의당 대표가 오늘(11일) 오전 서울역 앞 무상의료운동본부-민주노총 연대 100만인 서명운동에 동참했다. 시민노동자단체 연대에 따르면 이 시간, 심 대표는 귀성객 명절 인사를 위해 당 차원에서 서울역을 방문하고 건강보험 국고지원 정상화 운동을 함께 하겠다며 직접 서명운동에 참여했다. 한편 올해 정부의 건보 국고지원율은 13% 수준으로, 당정이 합의한 1조원은 이 13%에서 내년 14%로 1%p 늘리는 데 투입되는 규모 수준이다. 법에 명시된 지원율인 20%에는 여전히 미치지 못하는 상황이어서 시민노동자단체와 가입자단체들은 정상화 촉구를 계속 하고 있다.

[데일리팜=김정주 기자] 글락소스미스클라인(GSK) 천식치료제 세레타이드 함량별 7개 품목의 보험약가가 일시적으로 회복돼 종전 가격으로 바뀐다. 적용은 오는 16일부터로, 요양기관은 청구S/W 업데이트를 제 때 실행해야 한다. 서울행정법원 제6행정부는 업체 측이 보건복지부를 상대로 제기한 약가인하 관련 급여상한가 고시 효력정지 신청(2019구합78067)을 수용해 약가를 원상복구 할 것을 지시했다. 앞서 복지부는 이 제품들의 가산기간 종료일에 맞춰 지난 6월1일자로 세레타이드 보험급여 대상 제품군에 대해 약가인하 조치를 단행했었다. 업체 측은 이에 법원에 이의를 제기하고 현재 소송이 진행 중이다. 대상약제는 세레타이드125에보할러(120회), 세레타이드100디스커스(60회), 세레타이드250디스커스(60회), 세레타이드250에보할러(120회), 세러타이드250디스커스(28회), 세레타이드500디스커스(60회), 세레타이드50에보할러(120회) 총 7개 품목이다. 이에 GSK는 약가인하 고시 효력정지를 법원에 신청했고 법원은 본안소송 판결이 날 때까지 이를 받아들였다. 복지부는 해당 약제들의 약가를 오는 16일부터 본안소송 판결 선고일로부터 20일이 되는 날까지 약가인하 조치 이전으로 되돌리기로 했다. 이에 따라 약가는 세레타이드125에보할러(120회) 기준 인하 가격 2만5265원에서 3만2990원으로 오른다. 한편 16일자로 인하되는 7개 품목에 대해 약국 등 요양기관들은 조만간 청구S/W 알림 등 내용을 확인하고 종전가로 업데이트를 해야 한다. 자칫 가격 업데이트를 하지 않은 채 처방·조제를 하게 되면 추후 심사평가원으로부터 청구오류와 정정 알림, 조사까지 이어질 수 있으므로 각별히 유의해야 한다.

[데일리팜=김민건 기자] 희귀난치질환인 레베르시신경병증(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON) 치료제인 랙손(Raxone, 성분명 이데베논)의 국내 허가가 임박했다. LHON은 통증 없이 시력 저하에서 실명까지 이어지는 희귀질환이다. 10일 식품의약품안전처는 독일 샌더라파마슈티컬스(Santhera Pharmaceuticals)의 LHON 치료제 랙손 성분인 '이데베논 함유 제제'를 안전성·유효성 문제 성분에서 제외했다. 이번 조치는 신규 품목 허가에 앞서 문제 성분으로 지정됐던 것을 삭제함으로써 LHON 치료를 위한 효능·효과, 안정성·유효성을 인정한 것이다. 식약처 한 관계자는 "신규 품목 안전성, 유효성 심사를 마치고 의약품으로 타당성을 인정한 것"이라며 "문제 성분으로 지정돼 있으면 허가를 낼 수 없다"고 말하며 시판승인에 앞서 취한 일련의 조치인 점을 설명했다. 아울러 중앙약사심의위원회도 최근 국내 시판승인 여부를 놓고 논의한 것으로 알려졌다. LHON 치료제인 랙손은 2015년 유럽에서 허가됐지만 국내에선 미허가 품목이었다. 식약처는 지난 2018년 1월 이데베논 성분을 희귀약으로 지정했지만 해당 질환을 앓고 있는 환자들은 정식 허가만을 손꼽아 기다리는 실정이다. 약 2년여 만에 시판승인 가능성이 높아진 상황이다. 시판승인이 떨어진다면 제도권 안에서 관리할 수 있기에 의약품 안전성 문제도 해소할 수 있을 것으로 기대된다. LHON 특징은 통증이 없다는 점이다. 많은 환자가 젊은 연령대의 남성에서 발생한다. 이 질환이 모든 세포에서 에너지를 만드는 사립체(미토콘드리아) DNA의 점돌연변이로 인해 생기기 때문이다. 미토콘드리아 변이는 망막 신경절 세포 결손을 일으킨다. 망막 세포가 에너지를 잃으면 기능을 중단하게 되는데 이로 인해 서서히 시력이 저하되고 예전과 같이 선명한 색상을 보기 힘든 색각 이상이 생긴다. 한쪽 눈 시력이 떨어지면 6개월 내로 다른 쪽 시력에도 문제가 생긴다. 흡연이나 음주, 두부외상, 유독가스 흡이 등이 질활 발병과 연관된 것으로 알려졌다. 유럽에선 약 1만명 환자 대부분 남성으로 알려졌다. 국내에선 1000명 정도로 추정된다. 한편 범부처신약개발사업단에 따르면 LHON을 포함한 유전성 망막질환(Inherited retinal dystrophies, IRDs)을 표적으로 하는 유전자치료제 개발이 증가하고 있다. LHON은 가장 흔한 IRD 질환이며 이 외에도 망막색소변성증(Retinitis pigmentosa), 맥락막결손(Choroideremia), 레버선천성흑암시(Leber's Congenital Amaurosis, LCA), 스타르가르트 질환(Stargardt disease), 색맹(Achromatopsia)과 X-연관 망막층간분리증(X-linked retinoschisis, XLRS) 등이 있다. IRD질환 대부분 유전자 결함이 망막표피세포와 망망색소상피 등에 영향을 준다. LHON은 망막신결절세포에 영향을 미친다. 질환 유발 원인 유전자가 명확하고 IRD 질환이 외부 물질 유입으로 인한 면역반응에서 자유로운 점을 고려하면 신약 개발도 기대할 만하다.

[데일리팜=이혜경 기자] 실제 임상 데이터(Real World Data, RWD)를 이용한 사후평가 방식으로는 이미 급여가 이뤄진 면역항암제에 대한 약가조정은 어려울 것으로 보인다. 백금기반의 표준 항암화학요법에 실패 후 비소세포폐암 2차 이상에 급여로 '키트루다(펨브롤리주맙)'와 '옵디보(니볼루맙)'를 투여 받은 환자를 대상으로 진행한 RWD 사후평가에서 유의한 임상적 효용성과 독성의 차이는 확인되지 않았기 때문이다. 건강보험심사평가원은 11일 자정 '공공기관 경영정보공개시스템 알리오(ALIO)'를 통해 강진형 서울성모병원 종양내과 교수가 수행한 '면역관문억제제 사후평가 연구 보고서'를 공개했다. 하지만, 이번 연구 보고서를 통해선 국내 급여 기준이됐던 과거 대규모 전향적 3상 랜드마크 임상연구들과 비교했을 때, 객관적 반응률과 무질병 진행 생존기간이 유사하거나 다소 높은 수준의 고무적인 결과만 나왔다. 이 결과만 가지고선 사후평가를 통한 약가조정 보다, 심평원 단계에서 향후 급여권으로 들어올 신약에 대한 급여기준을 조금 더 완화해야 한다는 입장에 무게가 실린다. 연구책임자인 강 교수 또한 "진행성·전이성 비소세포폐암 환자들의 생존기간을 보다 효과적으로 연장시키긴 위해선 조기에 전신상태가 상대적으로 양호한 환자군을 대상으로 면역항암제를 선택 투약할 필요가 있다"고 설명했다. 이번 연구는 대한항암요법연구회가 최종 연구용역 입찰자로 선정돼 면역항암제 급여 청구 건수가 가장 많은 상위 20개(대부분 상급종합병원) 의료기관 환자 1181명(남성 932명, 여성 249명)을 대상으로 진행했다. 이들 중 680명은 면역항암제를 2차에 투약했고, 231명은 3차 치료에 투약했다. 4차 치료 156명, 5차 이상 97명으로 3차 이상 치료에 키트루다나 옵디보를 투약 받은 환자가 40.98%에 달했다. 전체 환자 가운데 1차 유효성 평가변수인 객관적반응률(objective response rate, ORR) 평가가 가능하였던 1018명을 대상으로 분석 한 결과 33.6%(342명)로 확인됐다. ORR을 추가해 2차 유효성 평가변수로 질병조절률(disease control rate, DCR), 전체생존기간(overall survival, OS), 무질병진행생존기간(progression-free survival, PFS), 최초 반응을 획득하기까지의 기간(Time to response, TTR), 반응유지기간을 분석한 결과 DCR은 64.05%(652명/1018명), TTR은 2.3개월, OS의 추정된 중앙 생존값은 10.23개월 (307일)이고 1년 전체생존율은 46.57%였다. PFS의 추정 중앙값은 5.13개월(154일) 이었으며 6개월 무질병진행률은 47.53% 였다. 반응 평가가 불가했던 대상을 모두 포함하면(전체 1181명 기준) ORR은 28.96%로 나타났다. 일상생활수행능력(ECOG PS)이 불량한 환자의 비율이 상대적으로 높은 점 이외 기타 기본 임상정보의 유의한 차이는 발견 되지 않은 것이다. 과거 랜드마크 3상 임상연구의 유효성 결과와 비교해보면 2차 치료제로 투약된 키트루다의 임상적 효용성을 평가하기 위해 'PD-L1 1% 이상의 발현 환자'를 대상으로 3상 연구가 진행됐던 ' Keynote 010'와 'PD-L1 50% 이상의 발현율을 보인 환자군'을 대상으로 한 하위 분석에서 전체 환자군과 비교 시 유의하게 향상된 임상적 효용성이 증명됐다. 옵디보 치료의 효용성을 평가하기 위해 조직학적 아형에 따라 개별 진행된 연구로 PD-L1의 발현 여부와 상관없이 모든 환자를 대상으로 시행된 'Checkmate 057'과 'Checkmate 017'은 PD-L1 발현율에 따르는 효용성 지표의 차이 분석을 위해 1%, 5%, 10% 등의 기준으로 하위 분석을 추가적으로 진행했지만 예측 바이오마커로서 PD-L1의 중요성은 일관적인 유의성을 보이지 않았다. 이번 연구에서는 면역항암제의 임상적 효용성을 구성하는 유효성 및 독성 지표에 대한 예측 바이오마커 개발을 위해 대표적인 임상병리학적 정보를 활용, 단변수 및 다변수 분석을 시행했다. 그 결과 변수가 객관적 반응률을 예측하는 단변수 분석에서 PD-L1 50% 이상의 양성률, 과거 혹은 현재의 흡연력, irAE의 발현은 객관적 반응률을 유의하게 높이는 관계를 보여줬고 과거 방사선 치료력이 있는 경우는 객관적 반응률이 유의하게 감소했다. 생존 변수에 대한 분석 결과에서 65세 이상 고령 환자군, TNM 병기가 높은 환자군(4기>3기), 과거 방사선 치료를 받은 환자 군, 뼈 또는 중추신경계 전이를 동반한 환자군에서 유의하게 낮은 전체생존 결과를 보인 반면, irAE가 발현된 환자군에서는 유의하게 전체생존기간의 연장을 보였다. PD-L1 50% 이상 발현 여부는 전체 생존기간과 유의한 상관관계를 보이지 않았다. 무질병 진행생존기간 분석에서도 전체 생존과 유사하게 진행 병기, EGFR 변이, 과거 방사선 치료력, 중추신경계 또는 뼈 전이 등이 낮은 생존기간을 예측하게 하는 유의한 변수였던 반면, irAE가 발현된 환자군에서는 무질병진행생존기간이 유의하게 길었으나 다변수 분석에서는 통계적으로 유의한 독립적 예측인자가 확인되지 않았다. 강 교수는 "이번 연구는 국내 급여기준을 충족시키는 환자만을 대상으로 연구를 진행했기 때문에 PD-L1 양성 환자, PD-L1 발현율이 22C3 검사에서 50% 이상이거나 SP263 검사에서 10% 이상인 환자를 포함했다"며 "따라서 3상 연구와 비교할 때 33%의 비교적 높은 객관적 반응률과 5개월의 무질병진행생존기간은 'keynote 010'의 PD-L1 50% 이상 발현 환자군의 효용성 분석결과와 유사한 맥락에서 이해할 수 있을 것"이라고 평가했다. 독성 측면에서 전체부작용과 irAE의 빈도가 랜드마크 연구들과 비교시 다소 낮은 빈도로 보고된 것과 관련, 강 교수는 "부작용 빈도는 후향적 의무기록 분석 의 한계점을 바탕으로 신중히 평가돼야 한다"며 "추후 국내 다기관 전향적 연구를 통 해 보다 정확하고 생산적인 도출과 검증이 필요하다"고 강조했다. 강 교수는 "이번 연구에서 진행성 및 전이성 비소세포폐암 환자가 2차 이상의 치료제로 면역항암제를 투약하면 객관적 반응을 획득하거나 안정질병상태에 도달하는 것은 포괄적인 의미에서 성공적인 치료결과를 예측하는데 매우 중요한 요소라는게 확인됐다"며 "이번 결과가 향후 국가적 의료비용 을 보다 정확하게 산출해 면역항암제 치료전략과 급여수준 설정에 기여하길 바란다"고 했다. 이번 연구 결과와 관련, 박영미 약제관리실장은 "실제 임상 자료를 기반으로 한 연구로서의 가치가 있다"며 "향후 연구과정과 결과를 관련 학회 및 연구기관과 공유해 면역관문억제제의 전반적인 관리체계에 활용할 계획"이라고 했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 국민건강보험공단(이사장 김용익)은 지난달 26일부터 9월 20일까지를 '추석 명절맞이 사회공헌활동 주간'으로 선정, 전국 210개 단위봉사단에서 자매결연세대와 사회복지시설을 대상으로 대대적인 나눔 활동을 진행하고 있다. 김홍중 총무상임이사와 봉사단원 50여 명은 1사1촌 자매결연 마을인 원주시 단강2리를 방문, 고추 수확 및 콩밭 매기 등 농촌 일손돕기, 공단 이동빨래차량을 이용한 이불빨래 봉사, 비빔밥과 떡을 준비하여 식사를 대접하는 등을 진행했다. 이들은 마을에서 직접 생산한 농산물(쌀, 고추, 참깨 등)을 구입해 이를 원주 관내 사회복지시설에 후원하는 한편, 원주 쌀 토토미와 생필품을 준비하여 장애인시설인 갈거리 사랑촌에 전달했다. 임재룡 장기요양상임이사와 봉사단원은 지역경제 활성화의 일환으로 임직원들의 사회공헌기금으로 구매한 온누리 상품권으로 지역시장을 통해 쌀(원주 토토미), 라면, 화장지 등 생활물품을 구입했다. 이들은 노인복지주거시설인 새힘터양로원과 장애인일터 (사)일과사랑, 아동센터, 노숙인 시설 등 강원도 지역 6개 사회복지시설과 자매결연을 맺은 원주지역 18세대를 찾아 따뜻한 나눔 활동을 실시했다. 지난 4월 강원도 동해안 산불로 피해를 입은 속초지역의 예은요양원을 찾아 명절에도 가족과 함께 보내지 못하는 어르신들을 돌보기도 했다. 한편, 공단은 제13호 태풍 링링으로로 피해가 심한 서해안 지역을 중심으로 과수 낙과 줍기, 해안가 파손가옥 정리 등 피해지역의 상황에 맞게 구호활동을 실시하고 있으며, 피해농가의 농산물을 우선적으로 구매하여 자매결연세대 및 사회복지시설 등에 나눔 봉사를 실시할 계획이다.

[데일리팜=이혜경 기자] 건강보험심사평가원 전주지원(지원장 인병로)은 민족 최대 명절인 추석을 맞아 성금과 후원물품을 전달하는 등 다양한 나눔 행사를 실시했다. 전주지원은 9일 전주시 풍남동 주민센터를 방문해 사회적 경제기업을 통해 구매한 전북지역 농산물을 지역 소외계층에게 전달했다. 한부모 가정 아동, 독거노인 등 손길이 필요한 이웃을 위해 관내 노인복지관, 지역아동센터를 통해 직원들이 모금한 성금과 위문품을 전달하는 등 사회공헌 활동도 함께 진행했다. 인병로 전주지원장은 "명절을 맞아 어려운 이웃에게 따뜻한 마음이 조금이나마 전달되길 바란다"며 "앞으로 다양한 활동을 통해 공공기관의 사회적 가치 실현을 위해 노력하겠다"고 했다.

[데일리팜=김민건 기자] 플루브로마졸람(Flubromazolam) 등 신종물질 2종이 임시마약류로 지정됐다. 10일 식품의약품안전처는 국내·외에서 불법 마약류로 사용하는 플루브로마졸람 등 2종을 임시마약류로 지정했다고 밝혔다. 이로써 국내 임시마약류는 총 107개가 지정됐다. 새로 지정한 물질은 플루브로마졸람(2군, 106번)과 Cumyl-4CN-B7AICA(2군, 107번)이다. 신규 지정된 플루브로마졸람은 국내 밀반입 사례가 있었다. 오락용으로 사용할 경우 혼수, 저혈압, 횡문근융해증 등을 유발할 수 있다. 아울러 호흡억제, 현기증, 근이완, 기억상실 등의 사용자 보고가 있었다. Cumyl-4CN-B7AICA는 보건위생상 위해발생 가능성이 있어 최근 일본에서 판매·소지 금지물질로 지정됐다.

[데일리팜=김정주 기자] 국회 보건복지위원회 국정감사 일정이 확정됐다. 보건복지부는 30일과 내달 1일, 식품의약품안전처는 내달 7일 각각 국회에서 하기로 정해졌다. 건보공단과 심사평가원은 같은 달 14일 원주에서 통합으로 진행된다. 김세연 복지위 위원장과 여야 간사는 오늘(10일) 오전 회의를 열고 올해 피감기관 국정감사 일정을 협의, 확정지었다. 날짜순대로 살펴보면 먼저 보건복지부는 이달 30일과 내달 1일로 정해져 국감 '스타트' 라인을 끊는다. 이날 국감에서 질병관리본부도 함께 피감기관 명단에 올랐다. 이어 식품의약품안전처와 소속 공공기관들은 오는 7일로 확정됐다. 국립중앙의료원과 국립암센터, 한국보건의료연구원, 보건의료인국가시험원, 의료분쟁조정중재원, 의료기관평가인증원은 8일 한꺼번에 국감을 수감한다. 복지부와 식약처 등 8일까지의 국감은 모두 국회에서 진행된다. 10일 에는 국민연금공단이 전주에서 진행되며 14일 건보공단과 심평원은 원주에서 통합으로 열릴 예정이다. 식약처 산하기관인 희귀필수의약품센터는 식약처와 분리해 오는 17일 국회에서 수감하기로 했다. 정부부처, 기관별 모든 국감이 진행되면 18일 국회에서 종합감사가 이뤄지며 서면자료 요구 이후 모든 복지위 국감 일정이 마무리된다. 한편 국감 기간에 현장시찰이 정해진 기업과 기관은 유한양행 연구소와 부산침례병원이다.

[데일리팜=김진구 기자] 전통적으로 환자 커뮤니티는 같은 질환에 대한 정보를 공유하는 정도에 머물렀다. 최근엔 신약개발을 지원하는 스타트업으로 진화하는 모습이다. 대표적인 사례가 일본의 스타트업인 Activaid사다. 코트라(KOTRA)는 최근 일본의 최신 스타트업 현황 보고서를 통해 주요사례 중 하나로 'Activaid사'의 희귀질환 환자용 소셜플랫폼을 소개했다. 2018년 4월 설립된 이 스타트업은 올해 2월부터 본격적으로 난치성 질환의 대표 격인 염증성장질환 환자용 서비스를 개시했다. 기존에는 환자들이 소수의 오프라인 모임이나 트위터로 정보를 공유해왔다. Activaid사의 모델은 여기서 나아가 질병 데이터를 축적하는 형태다. 환자간 소통에 머물지 않고 개별회원의 증상이나 관리에 대한 정보를 지속적으로 축적하겠다는 것이 Activaid사의 의도다. 수익구조를 보면, 환자로부터는 회원 가입비와 플랫폼서비스 이용료 등을 일체 받지 않는다. 대신 수익은 제약회사로부터 얻는다. 제약사 입장에서도 충분히 투자가치가 있다는 분석이다. 각 제약사는 이 플랫폼 서비스를 통해 희귀난치성 질환 치료제 개발에 필요한 임상시험 대상자를 찾는다. 일반적인 질환과 달리 희귀난치성 질환은 임상시험 대상자 확보가 어려운 편이다. 또, 병원에선 수집되지 않는 환자의 일상생활 데이터를 얻을 수 있다는 점도 장점으로 꼽힌다. Activaid사는 환자 동의를 얻어 플랫폼 서비스를 통해 모인 데이터를 익명화해 제약사에 제공한다. 실제 Activaid사는 서비스를 시작한 지 5개월 만에 2만 건 이상의 데이터를 축적한 것으로 전해진다. 기존에도 병의원에서 수집된 진단·검사 결과 데이터가 있지만, 염증성장질환 같은 희귀난치병의 경우 실생활과 관련된 각종 정보는 신약개발에 매우 귀중한 자료로 쓰인다. Activaid사는 향후 다른 희귀난치성 질환으로 사업 영역을 확장한다는 방침이다. 또, 환자 스스로 제약사나 연구소에서 추진 중인 임상시험을 검색할 수 있도록 하겠다는 계획이다. 이미 지난 6월엔 소니(SONY) 계열 연구소로부터 자금조달에 성공했다. Activaid의 관계자는 코트라를 통해 "미국에서는 이미 제약회사와 의료 빅데이터 기업 간 협업은 일반적인 일"이라며 "일본에서도 향후 이러한 움직임이 활발해질 것으로 예상한다"고 설명했다. 그는 "희귀난치병 환자의 일상적인 니즈에 부응하는 동시에 환자 개개인이 의료 발전에 기여할 수 있는 체계를 구축하고 싶다"고 말했다.