[데일리팜=안경진 기자] 한미약품이 지난 2015년 다국적제약사 사노피에 기술수출한 GLP-1 유사체 '에페글레나타이드'가 최종 반환됐다. 사노피는 지난 5월 한미약품에 권리반환 의사를 통보한지 4개월 여만에 당뇨병 치료제 임상개발 중단을 확정하고, 개별 임상기관에 공식화했다. 한미약품은 사노피가 진행하던 5건의 3상임상 자료를 모두 넘겨받고, '에페글레나타이드'의 상업화 기회를 새롭게 모색한다는 계획이다. '에페글레나타이드'는 지난 3년간 글로벌 3상임상 3건에서 피험자 5391명 모집을 완료하고, 방대한 데이터를 확보했다. 당뇨병 분야 새로운 상업화 파트너사를 찾는 방안부터 대사질환 분야 새로운 적응증 탐색, 자체 보유 중인 신약파이프라인과 병용요법 개발 등 다양한 가능성이 거론된다. ◆사노피, 5년만에 권리반환..."R&D 전략변경" 계약 해지의 전운이 드리운 건 지난해부터다. 폴 허드슨(Paul Hudson) 사노피 최고경영자(CEO)는 지난해 말 투자자 대상으로 연구개발(R&D) 전략을 발표하는 행사를 열어 "당뇨병과 심혈관질환 분야 연구를 중단하겠다"고 선언했다. 암과 혈액질환, 희귀질환, 신경계질환 등 4개 영역에 R&D 투자를 집중하겠다는 방침이다. 다만 이때까지만 해도 장기지속형 GLP-1 유사체 '에페글레나타이드' 개발을 지속하겠다는 의지에는 변함이 없었다. '에페글레나타이드' 관련 5건의 3상임상을 직접 완수하되, 허가획득 이후 글로벌 영업마케팅활동을 담당할 상업화 파트너를 직접 물색하겠다는 입장이다. 당시 폴 허드슨 CEO는 "사노피가 개발 중인 신약 파이프라인과 에페글레나타이드의 상업화 성공을 위한 최선의 결정이다. 에페글레나타이드의 효능이나 안전성과는 무관하다"라며 "한미약품과의 라이선스 계약 세부사항에도 변화가 없다"고 못박았다. 하지만 사노피는 불과 5개월 뒤 기존 입장을 번복한 채 한미약품에 '에페글레나타이드' 권리 반환 의향을 통보했다. 양사는 계약조건에 따라 120일간 협의기간을 거쳐 지난 8일(현지시각) '에페글레나타이드' 관련 절차를 마무리지었다. 한미약품은 손해배상 소송 등 당초 예고했던 법적대응을 일체 진행하지 않는다. 사노피는 진행하던 5건의 임상 3상 자료를 한미약품에 모두 넘기고, 개발 전 과정에서 손을 뗄 전망이다. 10월 완료되는 3상임상 1건 역시 한미약품이 직접 완료하기로 합의했다. 위약금을 비롯해 연구비 부담 등 계약파기에 따른 변경조건은 알려지지 않았다. ◆경구용 GLP-1 작용제 '리벨서스' 출시로...시장경쟁 심화 업계에서는 사노피가 '에페글레나타이드' 개발을 포기한 결정적 원인으로 경쟁력 저하를 지목한다. 글로벌 GLP-1 유사체 시장은 고성장세다. 그럼에도 다국적 제약사 노보노디스크와 일라이릴리가 양강체제를 구축하고 있어 후발업체의 진입이 쉽지않다는 관측이 많다. 일라이릴리가 출시한 주1회 투여하는 피하주사제 '트루리시티(성분명 둘라글루타이드)'는 단일 품목 기준 압도적인 시장점유율을 형성하고 있다. 여기에 노보노디스크가 하루 1번 투여하는 피하주사제 '빅토자(성분명 리라글루타이드)'와 주1회 투여하는 '오젬픽(성분명 세마글루타이드)' 2종 외에 세계 첫 경구용 GLP-1 유사체 '리벨서스(성분명 세마글루타이드)'를 새롭게 출시하면서 영향력을 키워나가는 모양새다. 릴리의 '트루리시티'는 작년 한해 동안 전년대비 29% 오른 41억2780만달러(약4조9137억원) 글로벌 매출을 확보했다. 올해 상반기에는 24억5910만달러의 매출을 기록하면서 연매출 신기록을 예고한 바 있다. 노보노디스크의 GLP-1 유사체 3종은 지난해 332억2100만크로네(약6조2572억원)를 합작했다. 가장 먼저 출시된 '빅토자'가 219억3400만크로네)의 매출로 감소세를 나타냈지만 최근 출시된 '오젬픽' 매출이 112억3700만크로네까지 증가하고, '리벨서스' 출시로 5000만크로네의 신규 매출이 발생하면서 큰 폭의 성장을 거뒀다. 올해 상반기에는 '오젬픽' 매출이 95억9100만크로네까지 성장하면서 '빅토자' 매출 92억2500만크로네를 넘어섰다. '리벨서스'는 발매 6개월 여만에 반기매출 5억8400만크로네를 기록했다. 3개 제품의 상반기 매출합산액은 총 194억크로네(약 3조6536억원)에 달한다. '에페글레나타이드'는 한미약품의 랩스커버리 플랫폼기술을 접목해 투여주기를 주 1회로 연장한 GLP-1 유사체다. '에페글레나타이드'와 동일하게 주1회 투여하는 '트루리시티'와 '오젬픽'이 시장 주도권을 장악한 데다, 경구제형 '리벨서스'까지 등장하면서 당뇨병 분야 후발주자로서 경쟁력이 뒤쳐질 수 밖에 없었다는 분석이다. ◆6000여명 데이터 확보...한미, 에페글레나타이드 회생의지 다만 지난 3년간 사노피가 구축해놓은 풍부한 임상데이터는 '에페글레나타이드' 재기의 원동력으로 거론된다. 사노피는 지난 2015년 한미약품으로부터 '에페글레나타이드'를 도입한 이후 총 5건의 3상임상시험을 가동해 왔다. 기술도입 2년이 지난 2017년말 '에페글레나타이드'와 위약의 혈당감소 효과를 비교하는 AMPLITUDE-M 3상임상연구에 돌입한 데 이어 지난해까지 총 4건의 3상임상시험에 순차 진입했다. ▲에페글레나타이드와 GLP-1 계열 경쟁약물 '트루리시티'의 메트포르민 병용요법을 비교하는 AMPLITUDE-D 연구 ▲제2형 당뇨병 환자 대상으로 에페글레나타이드의 심혈관계 영향을 평가하는 AMPLITUDE-O 연구 ▲제2형 당뇨병 환자 대상으로 에페글레나타이드와 기저인슐린을 병용 투여하는 AMPLITUDE-L 연구 ▲메트포르민 단독 또는 메트포르민+설포닐우레아 병용투여 후에도 혈당조절이 되지 않는 제2형 당뇨병 환자에게 에페글레나타이드를 추가하는 AMPLITUDE-S 연구 등이다. 그 중 AMPLITUDE-M, AMPLITUDE-D, AMPLITUDE-O 연구 3건은 피험자등록을 완료했다. 3건에 등록한 피험자수를 합치면 5391명에 달한다. 나머지 2건에 등록된 피험자수를 고려할 경우 6000여 명에 달할 것으로 알려졌다. 한미약품은 오는 10월 완료되는 1건은 AMPLITUDE-M 연구를 직접 마무리한다는 방침이다. AMPLITUDE-M은 사노피가 '에페글레나타이드' 도입 이후 가장 먼저 착수한 3상임상연구다. 지난 2017년 12월 미국, 독일, 폴란드, 영국 등 4개국 56개 연구 기관에서 피험자모집을 시작했고, 작년 9월 당초 목표보다 많은 406명 등록을 완료했다. 약물치료 30주 시점의 당화혈색소(A1) 변화비율 등을 평가하는 데 목표를 두고 있다. 다음달까지 피험자방문과 데이터 취합 등 임상시험 전 과정을 모두 마무리하는 일정이다. 한미약품은 지금까지 확보한 '에페글레나타이드' 데이터를 기반으로 새로운 상업화 파트너사를 찾는 방안을 포함해 새로운 적응증 탐색, 랩스커버리 기반 바이오신약 후보물질들과의 병용 연구 등 다양한 가능성을 열어놨다. 과거 얀센이 라이선스 계약을 통해 당뇨치료제로 개발하던 한미약품의 GLP-1 기반 이중작용제가 최근 NASH(비알코올성지방간염)라는 신규 적응증으로 재기술이전되는 사례가 있었던 만큼, '에페글레나타이드' 개발 중단 위기를 기회로 전환하겠다는 포부다.

[데일리팜=정새임 기자] 대웅제약이 LG화학의 파트너로서 당뇨병 치료 신약 '제미글로 제품군(제미글로·제미메트)'의 공동 판매를 이어간다. 대웅제약(대표 전승호)은 LG화학과 제미글로 제품군 공동 프로모션을 지속하기로 최종 합의했다고 9일 밝혔다. 양사는 2030년까지 파트너십을 이어가기로 결정했다. 이와 함께 각 사의 해외법인 및 지사의 판매망을 활용해 향후 양사가 개발한 신약에 대한 해외사업 상호 협력도 추진할 방침이다. 앞서 LG화학은 대웅제약에 제미글로 파트너십 협력 관계 종료를 통보하면서 양사는 결별 위기에 놓였다. LG화학 측은 대웅제약이 판매 계약 유지조건을 미달한 점을 이유로 꼽은 것으로 알려졌다. 이후 양사는 수개월간 협상 끝에 협력 관계를 유지하기로 가닥을 잡았다. 제미글로는 LG화학이 개발한 국내 최초 당뇨병 신약으로 2016년 대웅제약과 LG화학이 공동 판매 계약을 체결했다. 그 후 매년 지속적인 성장을 거듭해왔고, 지난해 국내 신약 중 최초로 매출 1000억원을 달성하는 기록을 세웠다. 양사가 각자 역량을 발휘해 시너지를 높인 결과라는 분석이다. LG화학은 제미글로 출시 이후에도 제품에 대한 지속적인 투자를 이어오며 우수한 혈당강하효과와 안전성, 편의성 등 임상 데이터를 지속 확보했으며, 대웅제약은 차별화된 검증 4단계 마케팅 전략과 우수한 영업력을 기반으로 LG화학의 마케팅 및 영업 역량과 시너지를 내며 시장 확대를 이뤄냈다. 이창재 대웅제약 영업마케팅 부사장은 "대웅제약은 앞으로도 전사의 모든 역량을 동원해 양사가 함께 일궈 온 제미글로의 신화가 계속될 수 있도록 최선의 노력을 다하겠다"고 말했다. 김무용 LG화학 생명과학사업본부 Primary Care사업부 상무는 "앞으로 LG화학은 고객과 함께하는 기회를 보다 더 넓힐 뿐 아니라, 연구개발에도 적극 투자해 새로운 당뇨 복합제 및 신약 개발로 확대하겠다"고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] 아스트라제네카가 코로나19 백신 개발 과정에서 임상3상 시험을 일시 중단했다. 임상에 참여한 일부 환자에게서 예상치 못한 심각한 부작용이 발생했기 때문인데, 회사 측은 "일상적인 조치"라고 해명했다. 9일(현지시간) BBC·CNN·CNBC 등 해외 주요언론에 따르면 영국 아스트라제네카는 코로나19 백신의 임상3상을 일시 중단한다고 밝혔다. 그 원인에 대해선 임상시험에 참가한 영국인 중 한 명으로부터 이유가 밝혀지지 않은 부작용이 발견됐기 때문으로 설명했다. 아스트라제네카는 공식성명을 통해 "임상시험 과정에서 설명할 수 없는 부작용이 질병으로 발새할 때마다 취하는 일상적인 조치"라며 "임상시험 일정에 미치는 잠재적인 영향을 최소화하기 위해 이 사건에 대한 검토를 신속히 처리할 것"이라고 해명했다. 이어 "대규모 임상시험이 진행되는 과정에선 부작용이 발견될 가능성이 있다"며 "규제기관과는 별개로 회사 자체적으로 내린 결정이며, 임상시험과는 영향을 끼치지 않도록 조사를 진행하겠다"고 부연했다. 전 세계에서 코로나19 백신으로 임상3상에 착수한 업체는 총 8곳이다. 이 가운데 아스트라제네카, 모더나, 화이자·바이오텍이 가장 앞선 것으로 평가된다. 8곳 가운데 임상시험을 일시중단한 곳은 아스트라제네가가 최초이자 유일하다. 당초 아스트라제네카는 이르면 이달 말 임상3상 결과를 발표할 것으로 예고한 바 있다. 그러나 이번 일시중단 조치에 따라 해당 발표는 늦춰질 가능성이 크다. 이 경우 화이자·바이오텍(10월 말), 모더나(11월)에 선두를 빼앗길 수도 있다는 예상이다. 아스트라제네카의 앞선 1/2상 임상에선 1000명의 참가자 중 60%가 발열·두통·근육통·주사부위반응 등 경증 혹은 중등도의 부작용을 경험한 것으로 나타났다. 당시 심각한 부작용은 관찰되지 않았다.

[데일리팜=정새임 기자] 사노피와 GSK는 공동 개발 중인 면역증강제 기술 기반 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 백신 후보물질의 1/2상 임상시험을 시작했다고 9일 밝혔다. 이 백신 후보물질은 사노피의 계절 독감 백신 중 하나와 동일한 재조합 단백질 기반 기술과 GSK의 팬데믹 면역증강제 기술을 기반으로 개발됐다. 본 1/2상은 백신 후보물질의 안전성과 내약성, 면역원성(면역반응)을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 시험이다. 미국 내 11개 연구기관에서 모집된 건강한 성인 440명을 대상으로 진행된다. 임상 첫 결과는 오는 12월 초 나올 것으로 예상된다. 양사는 이를 기반으로 연말 3상을 진행할 계획이다. 양사는 코로나19 백신 승인 신청에 필요한 충분한 데이터가 도출될 경우 2021년 상반기 내 시판 승인을 신청하겠다고 밝혔다. 사노피는 이번 임상시험을 통한 개발과 등록을 주도하고 있다. 전임상 연구에서 회사는 2회 접종을 기반으로 백신 후보물질의 허용 가능한 내약성 프로파일과 코로나19에 감염된 후 회복한 환자와 유사한 높은 수준의 중화 항체 데이터를 확인했다. 보다 상세한 전임상 결과는 올해 연말에 발표될 예정이다. 이와 함께 사노피와 GSK는 2021년까지 최대 10억 도즈의 백신 생산을 목표로 항원과 면역증강제 제조 기반 확충에 나선다. 토마 트리옹프(Thomas Triomphe) 사노피 파스퇴르 글로벌 대표는 "2월 초 첫 결과를 도출한다는 목표로 우리의 연구팀들과 파트너가 쉴 새없이 일하고 있으며, 긍정적인 데이터가 나올 경우 가장 핵심이 되는 3상 임상시험을 올해 안에 빠르게 시작할 수 있을 것"이라 말했다. 이번 면역증강제 활용 코로나19 백신 후보물질 개발은 미국 보건부 산하 생물의약품첨단연구개발국(BARDA)의 자금 지원 및 협력을 통해 진행된다. 한편, 양사는 지난 7월 코로나19 재조합 단백질 백신 최대 1억 도즈 분량을 공급하기 위해 미국 정부와 상호 협력키로 했다. 이와 함께 미국 정부는 최대 5억 도즈의 백신을 장기 구매할 수 있는 옵션을 갖는다. 또 양사는 영국 정부와도 최대 6천만 도즈의 코로나19 재조합 단백질 기반 백신을 공급하기로 합의했다.

[데일리팜=천승현 기자] GC녹십자의 희귀질환치료제 ‘헌터라제’가 중국 시장에 진출한다. GC녹십자는 헌터증후군 치료제 헌터라제가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 품목허가를 획득했다고 9일 밝혔다. 헌터증후군 치료제가 중국에서 품목 허가를 받은 것은 이번이 처음이다. GC녹십자는 지난해 7월 헌터라제의 중국 품목허가를 신청했고 9월 NMPA로부터 우선 심사 대상으로 지정받았다. 헌터라제의 중국 등 중화권 국가에서의 상업화는 수출 계약을 맺은 ‘캔브리지(CANBridge Pharmaceuticals)’가 맡고 있다. '2형 뮤코다당증'으로 불리는 헌터증후군은 선천성 대사 이상 질환인 헌터증후군은 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남아 15만여 명 중 1명의 비율로 발생하며, 중화권 국가 중 하나인 대만에서는 약 5만~9만여 명 중 1명꼴로 환자가 발생하는 등 동아시아 국가에서의 발생 비율이 더 높다고 알려져 있다. 현재 중국 내 헌터증후군 환자는 3000명 이상으로 추산된다. GC녹십자는 지난 2012년 세계에서 두 번째 헌터증후군 치료제로 헌터라제를 개발한 이후 현재 전 세계 11개국에 공급하고 있다. GC녹십자는 헌터라제의 일본 진출도 계획 중이다. GC녹십자의 파트너사 클리니젠(Clinigen K.K.)은 지난 3월 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 뇌실 투여 방식의 '헌터라제 ICV(intracerebroventricular)'의 품목허가를 신청했다. 헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 새로운 방식의 제형이다. ICV는 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 투과하지 못해 지능 저하 증상을 개선하지 못하는 기존 정맥주사 제형의 한계를 극복할 수 있다는 장점이 있다. 허은철 GC녹십자 사장은 “중국 내 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료 환경과 기회를 제공할 수 있게 된 점에서 큰 의미가 있다”며 “앞으로도 전 세계 희귀질환 환자들의 실질적인 삶의 질 향상을 위해 기여할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다. 제임스 쉬에(James Xue) 캔브리지 CEO는 “이번 품목 허가는 중국과 전 세계에서 절실히 필요한 희귀질환 치료제 상용화하는 노력에 있어 중요한 진전이 될 것”이라고 했다.

[데일리팜=이석준 기자] 사노피가 '에페글레나타이드' 당뇨치료제 임상 개발을 중단하기로 확정했다. 이에 따라 한미약품은 당뇨치료제가 아닌 다른 적응증 탐색 및 병용요법 연구, 새로운 파트너링 체결 등 새로운 기회를 모색하기로 했다. 한미약품은 9일 "파트너사 사노피가 2015년 11월 5일 계약 체결로 확보한 당뇨신약 에페글레나타이드 권리를 한미약품에 최종 반환하기로 결정했다"고 공시했다. 사노피는 2020년 5월 13일 에페글레나타이드 권리 반환 의향을 한미약품에 통보했다. 양사는 합의에 따라 120일간 협의 후 이번 권리 반환이 최종 확정됐다. 한미약품은 사노피로부터 수령한 계약금 2억 유로(약 2643억원)는 반환하지 않는다. 사노피는 CEO 교체 뒤 기존 주력 분야였던 당뇨 질환 연구를 중단하는 내용의 'R&D 개편안'에 따른 사업계획 변경을 단행했다. 여기에 세계적 코로나19 팬데믹으로 각국 의료체계가 흔들려 6000여명 대상 동시다발적 임상을 기한 내에 진행할 수 없다는 현실적 어려움 등을 감안해 이번 에페글레나타이드 개발 중단 결정을 내렸다. 한미약품은 이번 결정이 에페글레나타이드 유효성 및 안전성과는 무관하다고 밝혔다. 회사는 "한미약품은 사노피가 진행하던 5건의 임상3상 자료를 모두 넘겨받고, 그 중 오는 10월 완료될 예정인 1건은 직접 마무리 할 계획"이라고 설명했다. 이어 "에페글레나타이드 다른 적응증 탐색, 다른 랩스커버리 기반 바이오신약 후보물질들과 에페글레나타이드의 병용 연구, 새로운 파트너사 물색 등을 검토할 예정"이라고 강조했다.

[데일리팜=천승현 기자] 사상 최초로 3개 정부 부처가 공동으로 신약개발을 지원하는 범부처 신약개발사업단이 9년간의 활동을 종료했다. ‘글로벌 신약 10개 배출’이라는 목표를 달성하지 못했고 지원 예산도 당초 계획에는 못 미쳤지만 50건의 기술이전 성과를 내며 정부 R&D 지원의 새로운 패러다임을 제시했다는 평가다. 내년 출범하는 2기 사업단에서는 1기보다 5배 이상 많은 R&D 예산과 함께 체계적인 지원을 기대하는 분위기다. ◆범부처신약개발사업단, 9년 활동 종료...기술이전 50건 등 성과 9일 업계에 따르면 범부처 전주기 신약개발사업단(KDDF)이 지난 8일로 사업을 종료했다. 2011년 9월부터 9년간의 R&D 지원 활동을 마무리했다. KDDF는 국내 유일한 범정부 차원의 제약 R&D 지원사업이다. 과학기술정보통신부(출범 당시 미래창조과학부), 산업통상자원부, 보건복지부 등이 부처 경계를 초월한 R&D 투자를 통해 10년간 1조600억원(정부 5300억원, 민간 5300억원)을 투자해 글로벌 신약 10개를 개발하겠다는 목표로 설립됐다. 후보물질 발굴부터 상업화 단계까지 신약 개발 전주기를 지원하는 최초의 프로젝트다. KDDF는 범정부 차원의 새로운 R&D 지원 패러다임을 제시했다는 평가를 받는다. 기존에는 부처별로 R&D 지원 기준과 대상이 상이하거나 중복되면서 체계적인 지원이 이뤄지지 않는다는 지적이 제기됐는데 정부 R&D 역량을 집중하면서 효과적인 지원 체계를 구축했다는 평가다. KDDF는 활동 기간 9년 동안 R&D 지원을 신청한 590개 과제를 검토한 결과 162개 과제를 지원했다. 이 중 50개의 과제가 기술이전됐다. 최대 계약 규모는 약 13조7000억원에 달한다. KDDF 측은 “우리나라 신약개발 사업에 한 획을 그은 사업으로 평가받는다”라고 전했다. 실제로 최근 국내 제약바이오기업의 굵직한 R&D성과 중 상당수는 KDDF의 지원을 거쳤다. 유한양행이 얀센에 기술수출한 항암제 ‘레이저티닙’, 알테오젠의 글로벌 기업 기술이전 ‘하이알루로니데이즈’ 플랫폼 기술, 한올바이오파마의 로이반트 기술이전 자가면역질환신약 등은 계약 규모가 1조원을 넘었다. 다만 현재까지 확정 유입 금액은 전체 계약 규모에 크게 못 미친다. 유한양행은 레이저티닙의 기술이전 계약으로 계약금 5000만달러를 포함해 총 8500만달러(약 1000억원)를 수취한 상태다. SK바이오팜의 뇌전증치료제 ‘엑스코프리’는 개발 초기부터 KDDF의 R&D지원을 받았고, 지난해 미국 식품의약품국(FDA) 시판허가를 받는 성과를 냈다. KDDF 측은 “R&D지원 외에 다양한 프로그램 운영과 컨설팅을 통해 국내 신약개발 역량을 한 단계 높였다”라고 자평했다. KDDF는 학교·연구소 과제에 대해 ‘브릿지 프로그램’을 통해 연구성과가 산업계에 신속하게 이전될 수 있는 방향을 제시했고 비임상과 임상개발 초기 단계 과제는 ‘임상개발 컨설팅(ACT) 프로그램’ 을 통해 임상시험 핵심 요건들에 대한 자문을 지원했다. R&D 지원과제로 선정되면 개발 단계에 따른 컨설팅을 제공하고, 매월 공동 회의를 통해 방향을 의논하고 진도를 확인하는 등 주관 연구기관과 사업단이 유기적인 공동개발 시스템을 구축했다. 묵현상 KDDF 단장은 “사업단은 이제 9년 간의 대장정을 마치고 사업을 종료하지만 91개 기관과 함께 162개 과제를 공동으로 연구 개발하였고 그 과정에서 많은 노하우를 축적하는 동시에 우수한 연구진도 배출했다”라고 평가했다. 이날 KDDF의 사업이 종료됐지만 소속 연구원 15명은 코로나 치료제와 백신개발 지원 사업을 수행할 예정이다. ◆출범 때 목표 '글로벌신약 10개' 미달성...지원 예상 목표 절반 수준 KDDF의 성과가 당초 기대에 못 미쳤다는 평가도 나온다. KDDF를 출범하면서 ‘글로벌 신약 10개 배출’을 목표로 천명했지만 아직 글로벌 신약으로 평가받는 제품은 등장하지 않았기 때문이다. 통상 후보물질 발굴부터 신약개발까지 20년 가량 소요되고 아직 글로벌 제약사와 거리가 먼 국내 제약바이오산업 수준을 고려하면 애초부터 정부가 실현 불가능한 목표를 제시했다는 지적이다. KDDF는 2013년 사업단 목표를 ‘2020년까지 글로벌 신약 10개 이상 개발’에서 ‘2020년까지 글로벌 신약 10개 이상 기술수출’로 수정했다. 기술수출 성과로는 목표에 근접했다는 평가를 받는다. KDDF의 R&D 지원 예산도 당초 계획에 크게 못 미쳤다. 정부가 5300억원의 예산을 투입하면 지원받는 업체가 동일한 금액을 투자해 1조원 이상의 R&D투자를 이끌어내겠다는 구상이었다. 하지만 KDDF의 R&D 지원금은 2632억원으로 집계됐다. 연 평균 700억원에 육박하는 대규모 투자를 단행했지만 목표 투자 규모의 절반 수준에 머물렀다. 매년 일정금액의 예산을 보장받는게 아니라 사용금액에 따라 예산을 따내는 구조라는 점에서 R&D 지원금이 계획에 못 미쳤다. 특정 해에 투입하고 남은 불용 예산이 발생할 경우 이듬해 예산이 깎이는 경우도 발생했다. KDDF는 3개 부처가 매년 번갈아가면서 주무부처를 담당하는 방식으로 운영됐다. 매년 담당부처가 변경되면서 사업 운영의 연속성이 저하된다는 지적도 제기됐다. 특정 부처에서 3년에 한번 사업 운영을 담당하는데 예산 책정 등의 세부 운영방식에 일관성이 결여될 수 밖에 없다는 구조적 한계가 노출된다는 우려다. 업계 한 관계자는 “과제 특성에 따라 지원금액을 설정하는 구조상 이듬해 투입 지원금을 미리 예상하기 힘들다”라면서 “출범 당시 일정 규모의 R&D 지원을 약속했으면 매년 해당 금액을 보장해주는 시스템이 갖춰져야 한다”라고 지적했다. ◆내년 국가신약개발사업 출범...예산 규모 대폭 확대 KDDF는 사업기간 종료로 해산하지만 내년부터는 국가신약개발사업이라는 이름으로 2기 체제에 돌입한다. 지난 6월 국가재정법에 따른 예비타당성 조사를 통과한 국가신약개발사업은 기초연구부터 비임상, 임상, 제조·생산까지 신약개발에 필요한 단계별 과정을 전주기에 걸쳐 지원하는 사업이다. 보건복지부, 과학기술정보통신부, 산업통상자원부의 선행 사업들을 통합해 부처별 칸막이 없이 R&D를 지원하는 사업으로 KDDF와 사업 구조가 흡사하다. 국가신약개발사업은 신약기반확충연구, 신약 R&D 생태계 구축 연구, 신약 임상개발, 신약 R&D 사업화 지원 등 4종의 사업으로 구성된다. 국가신약개발사업은 2021년부터 10년간 총 2조1758억원 규모의 사업 추진 타당성이 인정됐다. 이중 국고는 1조4747억원이다. 10년간 1조4747억원의 투자가 현실화한다면 KDDF의 KDDF의 지원금 2632억원보다 5배가 넘는 R&D 지원이 이뤄진다는 얘기다. 당초 주관부처들은 국가신약개발사업의 사업비를 2조8042억원(국고 1조9512억원, 민자8531억원)으로 제안했지만 예비타당성 조사 결과 6000억원 가량 감소했다. 한국과학기술기획평가원이 최근 공개한 예비타당성조사 보고서에 따르면 주관부처들은 국가신약개발사업의 성과목표로 글로벌 기술이전 200억원 이상 75건과 1000억원 이상 45건을 제시했다. 2030년까지 미국과 유럽 신약을 5건 받고, 2015년까지 8건 승인을 목표로 설정했다. 연간 1조원 이상 글로벌 신약 2건을 배출하겠다는 구체적인 목표도 제시했다. 해외등록특허 1859건, IND 승인 269건, 국내 기술이전 100건, 희귀의약품 지정 7건, 수입대체효과 연 1000억원 등도 국가신약개발사업의 목표에 포함됐다. 과학기술정보통신부 관계자는 “현재 국가신약개발사업의 예비타당성이 통과됐을 뿐 조직 구성부터 구체적인 실행 계획은 아직 구상 중이다”라면서 “내년 출범에 맞춰 구체적인 계획을 마련할 계획이다”라고 말했다.

[데일리팜=안경진 기자] 셀트리온이 세계 최초의 인플릭시맵 성분 피하주사제 '램시마SC'의 미국 허가를 위한 2번째 3상임상시험에 착수했다. 궤양성대장염과 크론병 관련 임상 2건의 피험자 모집 규모는 1200명이 넘는다. 인플릭시맵 성분의 핵심 적응증으로 꼽히는 염증성장질환(IBD) 분야 임상 경쟁력을 확보하겠다는 미국 진출전략이 재확인됐다. 9일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상시험등록사이트 클리니칼트라이얼즈에 따르면 셀트리온은 최근 '램시마SC' 관련 글로벌 3상임상시험을 '피험자 모집 중(Recruiting)' 단계로 전환했다. 중등도~중증 활성형 궤양성대장염(UC) 환자의 유지요법으로 '램시마SC'의 효능과 안전성을 평가하기 위한 연구다. 셀트리온은 지난해 12월 임상시험계획을 등록하고, 이달 초 폴란드 바르샤바 소재의 임상시험 수행기관에서 피험자 모집을 시작했다. 2022년 1월까지 일차유효성지표 관련 데이터를 취합하고, 2023년 1월 연구를 최종 종료하는 일정이다. ▲내시경하위 점수 2점 이상 ▲메이요스코어 5-9점 등의 기준을 충족하는 성인 궤양성대장염 환자 615명을 모집 목표로 제시했다. 일차유효성평가지표는 궤양성 대장염 환자의 증상과 점막의 염증이 호전된 상태를 의미하는 임상적관해(CR)다. 약물치료 시작 후 54주간 배변횟수, 직장출혈, 내시경검사 결과 등을 반영하는 메이요스코어를 측정한다. 이로써 셀트리온은 '램시마SC'의 미국 진출을 위한 글로벌 임상과제 2건을 동시 가동하게 됐다. 셀트리온은 지난해 중등도~중증 활성형 크론병 환자 600명을 대상으로 '램시마SC'의 유효성과 안전성을 평가하는 3상임상시험에 착수했다. 작년 10월부터 미국 오하이오주에 위치한 임상시험기관에서 환자 모집을 진행 중이다. '램시마SC' 관련 글로벌 임상 2건의 피험자는 총 1215명에 달한다. '램시마SC'는 셀트리온이 판매 중인 레미케이드 바이오시밀러 '램시마(성분명 인플릭시맵)'를 정맥주사(IV)에서 피하주사(SC)로 제형을 변경한 제품이다. 셀트리온은 작년 11월 유럽의약품청(EMA)으로부터 류마티스관절염에 대한 '램시마SC' 판매허가를 받았다. 올해 2월 독일을 시작으로 영국, 네덜란드 등 유럽 주요 국가에 램시마SC를 순차 출시하고 있다. 지난 7월에는 크론병, 궤양성대장염 등 염증성장질환과 강직성척추염, 건선성관절염, 건선 등 5개 적응증을 추가 승인받았다. 소아 적응증을 제외한 성인 환자로 국한하면 오리지널 의약품과 적응증이 동일하다. 환자가 병원을 가지 않고 직접 투여할 수 있는 제형 편의성을 갖춘 데다 오리지널 제품과 동일한 적응증을 확보하면서 시장경쟁력이 높아졌다는 평가다. 셀트리온은 유럽에서 류마티스관절염을 첫 번째 적응증으로 허가받은 것과 달리, 미국에서 염증성장질환(IBD) 영역을 집중 공략하려는 전략을 펼치고 있다. 자가면역질환 치료제 시장에서 염증성장질환이 차지하는 비중이 크다는 이유에서다. 셀트리온 제공 자료에 따르면 전 세계 자가면역질환 치료제 시장에서 '램시마SC'가 속해 있는 TNF-α 억제제 시장은 지난해 처방액 기준 468억달러(약 55조원) 규모를 형성한다. 그 중 염증성장질환 관련 처방액이 140억달러(약 17조원)로, 전체 시장의 3분의 1가량을 차지하고 있다. 2022년 '램시마SC'의 미국식품의약국(FDA) 판매허가를 목표로 향후 류마티스관절염 관련 3상임상 진행시기를 타진한다는 계획이다.

[데일리팜=노병철 기자] 로펠바이오(대표 천상호)가 미개척 영역인 삼중음성유방암치료 혁신신약 개발 분야에서 소기의 성과를 거두고 있어 주목된다. 삼중음성유방암은 세 가지 호르몬 수용체가 없는 유방암의 한 유형로 에스트로겐 수용체, 프로게스테론 수용체, 사람 표피성장인자 수용체2(human epidermal growth factor receptor 2, HER2) 발현이 없어 항호르몬제나 표적치료제에 잘 반응하지 않고, 예후가 좋지 않은 유형을 말한다. 삼중음성유방암은 경구·주사제를 막론하고 아직까지 치료제가 전무한 실정이라 그동안 환자들은 방사선치료에만 의지에 치료를 받아왔다. 글로벌 빅파마들도 관련 분야에 대한 물질탐색과 후보물질로 임상시험에 도전하고 있어 신약개발 성공 시 수천억원 규모의 '라이선스 딜'이 예상되는 황금알을 낳는 거위로 알려져 있다. 삼중음성유방암 혁신신약 후보물질은 로펠바이오 고문으로 위촉된 박정우 울산대 생명과학부 교수가 개발했다. 주요 성분은 천연물유래 물질과 케미칼 화합물로 조성됐으며, 연구자 임상에서 상당히 긍정적인 효능효과를 발현한 것으로 관측된다. 개발 라인업은 주사제와 경구제 두 가지 제형으로, 2022년 전임상을 마무리하고, 2024년 임상1상에 도전할 예정이다. 로펠바이오는 조만간 미국 TMBC재단과 협의 후 대단위 연구개발비 투자를 받을 계획이다. 면역항암제 바이오마커 개발도 로펠바이오의 또다른 성장동력으로 평가된다. 현재 로펠바이오는 면역항암제 키트루다 바이오마커 개발과 관련해 중소벤처기업부 산하 엔젤투자협회 정부과제에 선정돼 활발한 연구 활동을 펼치고 있다. PD-L1 바이오마커와 관련해 학계에서는 면역항암제들이 23개 암종 적응증을 획득할 예정인 만큼 보험급여 적용 시 PD-L1을 반영하는 것에 수긍하면서도 진단·투약 시에 PD-L1의 수치가 다를 수 있고, 판독하는 사람에 따라 오차범위가 상존하는 문제에 대해 공감하고 있다. 천상호 로펠바이오 대표는 "면역항암제로 효과를 볼 수 있는 환자가 PD-L1 발현이 적다는 이유로 치료를 받지 못하는 경우도 있다. 또 50% 이상의 PD-L1 발현율을 보이는 환자가 치료에 전혀 반응하지 않는 사례도 있다. 때문에 PD-L1은 불완전한 바이오마커다. 이러한 상황을 고려할 때 PD-L1을 보완할 신규 진단기술 및 바이오마커가 절실하다"고 밝혔다. 글로벌 종양 바이오마커 시장은 1100억 달러에 달하며, 현재 대부분의 PD-L1 진단기술은 로슈, 아스트라제네카 등의 빅파마에 의해 개발·유통되고 있다. 국내 PD-L1 동반진단 기술 개발은 모두 개발·전임상·임상단계 수준으로 아직까지 성공사례는 전무하다. 로펠바이오는 2021년 전임상에 돌입해, 2023년 1상 임상을 성공시켜 300억원 규모의 라이선스 아웃을 계획 중이다. 로펠바이오가 특히 주목되는 점은 대다수의 바이오텍과 달리 제품 개발을 통한 캐시카우 전략을 추구해 자생력을 키우고 있는 부분이다. 지난 6월에는 제일헬스사이언스와 공동으로 OEDM 프로젝트 일환으로 건기식 피로회복제 스트렉트를 출시했다. 이 제품은 코르티솔 수치를 낮춰 피로 개선에 도움을 줄 수 있는 홍경천 추출물과 최근 숙면을 위한 솔루션으로 각광받고 있는 테아닌 성분이 함유돼 있어 만성 스트레스로 인한 긴장완화에 효과적이다. & 160; 또한 그 외 주성분으로 면역기능에 필요한 셀렌과 아연을 함유하고 부원료로는 간염치료제원료로 이슈가 됐던 아그리모니아와 밀크시슬, 석류, 옥타코사놀, 인삼, L-아르기닌, 로얄제리 분말 등 몸에 좋은 7가지 성분을 함유해 간 건강과 활력증진에 도움이 될 수 있다.& 160; 자색옥수수 성분을 함유한 자체 개발 에너지드링크 이뮤너스도 싱가포르 수출 쾌거를 올리고 있고, 보차경옥고도 매년 외형을 확장하고 있어 효자 품목으로 성장하고 있다. 한편 로펠바이오는 아모레퍼시픽 의약품사업부 등에서 30년 간 영업을 총괄한 천상호 대표를 비롯해 정원진 연구소장(전 한국생명공학연구원 연구원), 김지현 책임연구원(한국화학연구원 연구원/이화여대 연구교수) 등의 핵심 인력이 포진해 있다.