중증 아토피 피부염 환자들이 질환이 관리된다면 10년 중 6.2년의 삶을 포기할 수 있다고 답한 연구 결과가 나와 주목된다. 즉 정상적인 삶의 질을 영위할 수 있다면 10년 중 4.8년을 살아도 좋다는 얘기다. 지난 3월 발행된 유럽 임상 약리학회저널 '클리니컬 테라퓨틱스(Clinical Therapeutics)'은 기존 치료제로 충분한 효과를 못보고 있는 중증 아토피 피부염 환자들 대부분은 삶을 이어가는 것 대신, 기대 여명의 단축을 선택한다는 연구결과를 실었다. 클리니컬 테라퓨틱스에 게재된 '아토피 피부염치료 반응에 따른 효용가중치 측정 연구'는 국내 만 19세 이상 60세 미만의 일반인 155명을 대상으로 중증 아토피 피부염이 건강상태에 미치는 영향을 포괄적으로 제시한 후 아토피 피부염 환자의 삶의 질에 대한 효용가중치를 측정했다. 그 결과, 치료에 반응하지 않아 아토피 피부염이 조절되지 않는 상태일 때의 효용가중치는 0.38로 나타났다. 이 수치는 치료를 하더라도 증상이 잘 조절되지 않는 중증 아토피 피부염 환자로서 10년을 사는 것이 완전한 건강상태로 몇 년을 살다 죽는 것과 가치가 같은지 선호도를 측정한 값으로, 건강하게 3.8년을 살고 6.2년의 삶을 포기하겠다는 것을 의미한다. 치료에 잘 반응해 아토피 피부염이 조절되는 상태인 경우에는 0.85로 측정돼, 약 1.5년의 기대여명 단축을 선택하겠다는 결과를 보였다. 다시 말해 중증 아토피 피부염이 조절되지 않는 상태에서는 완벽한 건강 상태를 위해 약 62%의기대여명 단축을 선택하는 반면, 아토피피부염이 잘 조절되는 경우 약 15%의 기대여명 단축을선택하는 결과를 보여, 중증 아토피 피부염 환자들의 삶의 질에 대한 인식이 잘 반영된 국내 연구로서 의미가 있다고 연구진은 밝혔다. 이번 연구결과에서 측정 된 아토피 피부염 환자의 삶의 질에 대한 효용가중치는 다른 중증 질환이나 장애와 비교했을 때, 유사하거나 오히려 더 낮은 것으로 나타났다. 질환 및 증상 등 각각의 건강상태가 개인에게 주는 효용의 정도를 측정한 질보정수명(Quality Adjusted Life Year, QALY)에 대한 국내 연구에 따르면, 청각 장애와 시각 장애를 가진 환자들의 삶의 질 효용가중치는 0.39로 이번 연구에서 확인된 아토피 피부염의 효용가중치인 0.38과 비슷한 수치로 확인됐다. 이는 일반인들이 생각하는 중증 아토피 피부염 환자들의 삶의 질이 심각한 장애에 해당하는 삶의 질 수치와 비슷한 수준이다. 이번 연구를 발표한 송현진 미국 플로리다대학교 약학대학 박사는 "중증 아토피 피부염 환자들의 낮은 삶의 질에 대한 사회적 인식이 부족한 상황에서 이번 연구가 환자들의 삶을 더 깊이 이해하는데 기여할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다. 한편 해당 연구는 아토피피부염이 있는 성인 환자에 치료를 실시한 후 ▲치료에 잘 반응해 아토피 피부염이 조절되는 상태(Response)와 ▲치료에 반응하지 않아 아토피 피부염이 조절되지 않는 상태(Non-response)로 구분해 아토피 피부염의 증상과 합병증, 수면 상태, 정서적인 영향, 일상생활 등에서 겪을 수 있는 상황을 상세히 묘사한 시나리오를 제시했다. 이를 바탕으로 중증 아토피 피부염 환자로서 사는 10년의 삶을 각각 몇 년의 건강한 삶과 교환할 수 있을 것인가에 대한 답변을 시간 교환법(Time Trade-off, TTO)의 방식을 이용해 효용가중치로 측정했다. 시간 교환법은 약제의 건강보험 등재 여부 결정 등에 광범위하게 사용되는 EQ-5D(EuroQol-5Dimensions)와 같은 간접 측정 도구가 만성질환 환자들의 삶의 질 개선 및 치료 효과를 충분히 설명하지 못하는 한계가 있다는 점을 보완한 것이다.

환인제약(대표 이원범)은 뇌전증 치료제인 ‘케프렙톨서방정750mg(레비티라세탐)’을 이달 1일 발매했다. 케프렙톨서방정의 주성분인 레비티라세탐은 뇌에 존재하는 Synaptic vesicle protein 2A(SV2A)에 결합해 신경전달물질의 방출을 조절함으로써 발작을 억제하는 뇌전증 치료제이다. 환인제약은 기존 1일 2회 복용하는 레비티라세탐 성분의 케프렙톨정에 추가해, 1일 1회 복용하는 케프렙톨서방정을 발매함으로써 환자의 복용편의성이 더욱 개선될 것으로 기대하고 있다. 환인제약은 기 출시 제품인 케프렙톨서방정 500mg에 이어 추가로 750mg 함량을 출시함으로써 환자별 약물 반응에 따른 용량 선택의 폭을 넓히는데 기여할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 케프렙톨서방정 750mg의 상한약가는 889원이며, 포장단위는 30정/병, 100정/병 포장으로 출시된다.

환인제약(대표 이원범)은 조현병치료제 ‘로나큐정8mg(블로난세린)’을 이달 1일자로 발매했다. 로나큐정의 주성분인 블로난세린은 dopamine D2 수용체 및 serotonin 5-HT2A 수용체 차단 작용을 통해 조현병 치료 효과를 나타낸다. 반면, 아드레날린, 히스타민, 무스카린 수용체 등 기타 수용체에 대한 친화성은 매우 낮은 것으로 나타났다. 또한, 블로난세린은 다양한 임상 시험에서, 프로락틴 상승, 체중 증가 및 대사성 부작용, 과도한 진정, 기립성 저혈압 등의 부작용 발생률이 낮아 내약성이 우수한 것으로 보고됐. 환인제약은 기존에 판매 중인 쿠에타핀정, 쿠에타핀서방정, 리페리돈정, 아리피졸정에 이어서 로나큐정을 새롭게 추가 발매함으로써 CNS(중추신경계) 치료제 라인업을 더욱 강화할 수 있을 것으로 보고 있다. 로나큐정 8mg의 상한약가는 602원이며, 포장단위는 30정/병, 100정/병 포장으로 출시된다. 또한 환인제약은 다양한 치료 옵션을 제공하고자 8mg 함량에 이어 저함량인 로나큐정 2mg, 4mg 발매를 준비하고 있으며, 현재는 급여 등재 진행 중으로 5월 발매 예정이다.

신풍제약(대표 유제만)은 지난달 29일 경기도 안산시 신풍제약 공장 대강당에서 임직원 및 주주들이 참석한 가운데 제33기 정기주주총회를 개최했다고 1일 밝혔다. 이날 주총에서 유제만 대표는 "변화하는 제약환경 속에서도 내부관리체계를 강화하고 제조 및 관리비 절감과 지속적인 윤리경영을 기반으로 국내시장 내실화와 해외시장확대를 꾀하고 있다"고 밝혔다. 아울러 "오래 기다려왔던 피라맥스의 상용화가 시작되었고, 새로운 기전의 뇌졸중치료제 SP-8203은 임상2a를 성공적으로 마무리 짓고 임상2b를 개시했다. 기타 후속 연구과제들도 정해진 일정에 맞추어 순조롭게 진행되고 있다"고 밝혔다. 이날 주주총회에서는 제33기 재무제표 승인의 건, 이사보수한도승인의건, 감사보수한도 승인의 건 등이 통과되었으며, 사외이사로 김앤장 정진영 변호사와 아든파트너스 구본석 대표를 신규 선임했다.

코오롱생명과학과 코오롱티슈진의 주가가 가격제한폭까지 떨어졌다. 코오롱생명과학의 유전자치료제 ‘인보사케이’의 유통판매중지 소식에 2개 회사의 시가총액이 9000억원 가량 사라졌다. 1일 11시30분 기준 코오롱생명과학의 주가는 전 거래일보다 29.92% 떨어진 5만2700원에 거래가 진행 중이다. 인보사케이의 판매중지 여파로 가격제한폭까지 주가가 내려갔다. 이와 관련 식품의약품안전처는 지난달 31일 인보사케이의 주성분 중 1개 성분이 허가 당시 제출한 자료에 기재된 세포와 다른 세포인 것으로 추정돼 코오롱생명과학 측에 제조·판매 중지를 요청했다고 밝혔다. 코오롱생명과학은 해당제품에 대해 자발적으로 유통·판매 중지를 결정했다. 지난 2017년 7월 국내 허가를 받은 인보사케이는 TGF-β1 유전자가 도입된 동종유래 연골세포’와 ‘동종연골유래연골세포’로 구성됐다. 실제 인보사케이는 ‘TGF-β1 유전자가 삽입된 태아신장유래세포주(GP2-293세포)’가 들어있는 것으로 나타났다. TGF-β1 유전자가 허가사항에 기재된 연골세포가 아닌 신장세포에 삽입돼 있었다는 의미다. 인보사케이의 미국 판권을 보유 중인 코오롱티슈진이 미국 3상 임상시험 승인 후 주성분 확인시험 중간결과를 확인하면서 한국에서 허가당시 제출한 자료에 기재된 세포와 다른 것으로 확인돼 이를 식약처에 통보했다. 코오롱생명과학 측은 “TGF-β1 유전자의 분리 정제가 완벽하게 이뤄지지 않아 신장세포의 일부가 연골세포로 혼입됐다”라고 설명했다. 인보사케이의 미국 임상시험도 잠정 중단됐다. 다만 임상시험부터 판매 중인 제품은 모두 동일한 성분으로 구성돼 안전성과 유효성 문제는 없다는 게 회사 측 설명이다. 코오롱티슈진은 이날 “인보사의 전임상, 임상1상 및 임상2상을 완료하기까지 293유래세포를 TGF-β1을 발현하는 형질전환세포(TC)로 동일하게 사용해 왔으므로, 제품의 안전성 및 유효성에는 영향이 없을 것으로 판단한다”라고 공시했다. 인보사케이의 미국 판권을 보유 중인 코오롱티슈진의 주가도 11시30분 현재 하한가로 직행했다. 전 거래일 3만4450원에서 2만4150원으로 29.90% 떨어진 상태다. 코오롱생명과학과 코오롱티슈진은 지난달 29일 종가 기준 시가총액이 각각 8582억원, 2조1021억원을 기록했다. 양사 모두 이날 하한가를 기록하며 시가총액은 전 거래일 대비 총 8853억원 쪼그라들었다. 인보사케이의 판매중지 여파가 다른 바이오기업으로 불똥이 튀지는 않는 분위기다. 11시30분 기준 코스피 의약품 업종 지수는 1만409.54로 전 거래일보다 1.03% 상승했다. 코스닥 제약 업종 지수는 9728.81로 0.30% 올랐다.

한국유나이티드제약이 뇌기능개선제 콜린알포세레이트의 시럽제 개발에 성공, 지난달 29일 품목허가를 받았다. 콜린알포세레이트는 캡슐제, 정제, 주사제 등 다양한 제형이 있으나, 시럽제는 이번에 처음 선보인다. 제약업계에 따르면 식품의약품안전처는 지난달 29일 한국유나이티드제약의 '글리세틸시럽' 등 콜린알포세레이트 성분의 시럽제 17품목의 시판을 승인했다. 유나이티드는 지난 2017년 3월 콜린알포세레이트 대조약인 종근당클리아티린연질캡슐과 생물학적 동등성을 평가하는 생동성시험을 승인받고 시럽제 개발에 나섰다. 콜린알포세레이트는 치매를 예방하기 위해 노인 환자들이 많이 복용한다는 점에서 비교적 목으로 넘기기 쉬운 시럽제로 개발한 것이다. 현재 콜린알포세레이트 시장규모는 약 3000억원으로, 캡슐제형이 가장 많은 점유율을 기록하고 있다. 노인 중 연하곤란 환자가 많다는 점에서 콜린알포세레이트 시럽제형은 상품성을 갖췄다는 평가다. 이번 허가업체 중 콜린알포세레이트 시장에서 '글리아타민'으로 1위를 달리고 있는 대웅바이오가 포함돼 있다는 점은 상품성을 반증하고 있다. 대웅바이오는 '글리아타민시럽'으로 허가를 받았다. 유나이티드가 개발한 이 제제는 관계사인 한국바이오켐제약에서 생산한다. 수탁사로 허가를 받은 업체는 한국유나이티드제약을 포함해 한국프라임제약, 대웅바이오, 경보제약, 삼진제약, 바이넥스, 삼익제약, 아주약품, 구주제약, 현대약품, 신풍제약, 한국파비스제약, 영진약품, 위더스제약, 알리코제약, 한국파마 등이다. 수탁사인 한국바이오켐제약도 허가를 받았다. 이들은 곧바로 보험급여 신청을 통해 올해 2분기 시장에 제품을 출시한다는 계획이다. 최근 고령화와 치매 검진 활성화로 콜린알포세레이트 수요가 점점 늘고 있는 가운데 편의성을 앞세운 시럽제가 시장에서 어떤 반응을 얻을지 주목된다. 한편 콜린알포세레이트 제제는 이번 시럽제뿐만 아니라 액제, 산제 등으로도 개발 중이다. 최근에는 병포장이 가능한 리드캡 제형으로 허가돼 제품이 판매되고 있다.

한미약품은 올해 미국암학회(AACR 2019)에서 국내 업체 중 가장 많은 연구 결과를 소개했다. 일찌감치 기술이전을 완료한 포지오티닙과 벨바라페닙 신규 데이터 외에 급성골수성백혈병 치료제 HM43239, 소세포폐암 치료제 HM97211, A2AR 길항제 데이터 등 총 5건의 초록을 선보였다. AACR에는 매년 전 세계 2만명이 넘는 암연구자와 500여 개 기업이 참석한다. 주요 기업들의 연구개발(R&D) 성과와 암연구 동향을 확인할 수 있는 권위있는 학술행사로 평가받는다. ◆포지오티닙, 기존 HER2 저해제와 차별성 확보 한미약품은 지난달 31일(현지시각) 포스터 세션에서 포지오티닙 단독, 병용요법에 관한 새로운 연구 결과를 공개했다. HER2 유전자 변이 환자에게서 자주 발견되는 돌연변이 모델을 대상으로 포지오티닙과 아파티닙, 네라티닙, 다코미티닙, 타록시티닙 등 다양한 종류의 티로신키나아제억제제(TKI)를 비교한 연구다. 포지오티닙은 특정 돌연변이 환자에 대한 차별성을 입증받았다. 발표에 따르면 HER2 엑손(exon) 20 삽입과 L755P 돌연변이가 일어난 모델이 기존 HER2 저해제에 내성을 나타낸 반면, 포지오티닙에는 민감한 반응을 보였다. 환자의 암조직을 동물에 이식한 PDX 실험동물 모델에서는 저용량 포지오티닙과 TDM-1을 병용 투여 후 종양반응이 확인됐다. 로슈의 표적항암제 '캐싸일라'와 병용요법 등 pan-HER2 저해제로서 다양한 가능성을 입증했다는 평가다. 포지오티닙은 지난 2015년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 pan-HER2 항암제다. 스펙트럼은 포지오티닙 연구과정에서 유방암과 비소세포폐암(NSCLC) 2개 암종에 대한 치료 가능성을 확인했다. 이후 엑손(exon) 20 유전자에 돌연변이가 생긴 고형암 환자로 활용범위를 넓히기 위한 시도를 진행 중이다. 미국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬 트라이얼즈(clinicaltrials.gov)에 따르면 스펙트럼은 포지오티닙 관련 총 10건의 임상시험을 진행하고 있다. ◆벨바라페닙, 젤보라프 내성 환자에 활용 가능성 1일(현지시각)에는 pan-RAF 저해제 '벨바라페닙' 데이터가 베일을 벗는다. 벨바라페닙은 지난 2016년 9월 제넨텍에 약 1조원 규모(계약금 1000억원)로 기술이전 된 항암제다. 국내에는 'HM95573'이란 프로젝트명으로 알려졌다. 한미약품은 계약체결 직전 미국임상종양학회(ASCO 2016)에서 벨바라페닙의 1상임상 중간데이터를 발표한 바 있다. 당시 NRAS와 BRAF 돌연변이를 보유한 환자들의 반응률이 높은 것으로 나타났다. 올해는 기술이전 이후 3년 여만에 벨바라페닙 데이터가 공식 발표된다는 점에서 의미를 갖는다. 연구진은 FRET(Fluorescence resonance energy transfer) 영상기법을 활용해 각각의 암세포주에서 벨바라페닙이 어떤 신호전달 단백질을 억제하는지 살펴봤다. 분석 결과 로슈의 젤보라프, GSK의 타핀라 등 기존 RAF 저해제가 BRAF 돌연변이 세포주에서 반응을 보였지만, NRAS, KRAS 돌연변이 암세포주에는 반응하지 않았다. 반면 벨바라페닙은 BRAF, NRAS, KRAS 돌연변이 세포주에서 모두 항암효과를 나타냈다. 젤보라프를 투여받은 흑색종 환자들의 내성 발현 원인 중 하나가 NRAS 돌연변이로 알려지면서 향후 벨바라페닙의 활용 가능성이 높다는 분석이 나온다. ◆초기 단계 항암제 파이프라인 3건 데이터 발표 한미약품은 1~2일(현지시각) 이틀간 학회 현장에서 LSD1 저해제(HM97211)와 FLT3 저해제(HM43239), A2AR 저해제 3건의 전임상 데이터도 공개한다. HM43239는 급성골수성백혈병(AML)환자 대상으로 강력한 치료효과와 내성극복 가능성을 입증받았다. LSD1 저해제로 개발 중인 HM97211은 급성골수성백혈병(AML)과 소세포폐암(SCLC) 모델에서 암세포 성장을 억제하고, 세포사멸을 유도하는 기전을 확인했다. A2AR 저해제는 아직 프로젝트명조차 정해지지 않은 초기 단계다. 연구진은 마우스모델에 A2AR 저해 기전의 선도물질을 투여하고, 아데노신 A2A 수용체(A2AR)에 대한 강력한 억제 효과를 확인했다. PD-L1 항체에 치료반응이 떨어지는 환자에게 A2AR 저해제를 병용투여할 경우 시너지 효과가 클 것으로 기대된다는 판단이다. 비록 초기 단계지만 한미약품이 자체 개발 중인 나머지 3개 항암제 파이프라인 역시 높은 잠재력을 지녔다는 평가다.

코오롱생명과학이 개발한 국내 최초의 유전자치료제 ‘인보사케이’가 허가증과 실제 제품의 구성성분이 다르다는 이유로 판매중지되는 촌극이 발생했다. 최초 핵심물질을 분리 정제하는 과정에서 당초 설계와 다른 세포가 혼입됐다. 보건당국과 코오롱생명과학 측은 “임상시험부터 판매 중인 제품은 모두 동일한 성분으로 구성돼 안전성과 유효성 문제는 없다”는 견해를 보이고 있다. 하지만 개발업체가 15년 동안 제품의 구성 성분을 잘못 알고 있었다는 점에서 신뢰도 타격이 불가피해 보인다. 식품의약품안전처는 지난달 31일 인보사케이의 주성분 중 1개 성분이 허가 당시 제출한 자료에 기재된 세포와 다른 세포인 것으로 추정돼 코오롱생명과학 측에 제조·판매 중지를 요청했다고 밝혔다. 코오롱생명과학은 해당제품에 대해 자발적으로 유통·판매 중지를 결정했다. 지난 2017년 7월 국내 허가를 받은 인보사케이는 국내 최초 유전자치료제다. 인보사케이는 3개월 이상의 보존적 요법(약물치료, 물리치료 등)에도 불구하고 증상 (통증 등)이 지속되는 중등도 무릎 골관절염 (Kellgren & Lawrence grade 3)의 치료 용도로 사용하도록 허가받았다. 인보사케이의 주 성분은 'TGF-β1 유전자가 도입된 동종유래 연골세포’와 ‘동종연골유래연골세포’로 구성됐다. 이중 문제가 발생한 것은 ‘TGF-β1 유전자가 도입된 동종유래 연골세포’다. 실제 인보사케이는 ‘TGF-β1 유전자가 삽입된 태아신장유래세포주(GP2-293세포)’가 들어있는 것으로 나타났다. TGF-β1 유전자가 허가사항에 기재된 연골세포가 아닌 신장세포에 삽입돼 있었다는 의미다. 인보사케이의 미국 판권을 보유 중인 코오롱티슈진이 미국 3상 임상시험 승인 후 주성분 확인시험 중간결과를 확인하면서 한국에서 허가당시 제출한 자료에 기재된 세포와 다른 것으로 확인돼 이를 식약처에 통보했다. 식약처 관계자는 “미국에서 임상시험 중인 제품과 국내 시판 중인 제품에 사용된 세포의 제조소는 다르기 때문에 국내에서 사용된 세포에 대해서는 현재 확인 중에 있다”라고 설명했다. 코오롱생명과학 측은 최초 인보사케이의 핵심 성분을 도출하는 과정에서 실수가 발생한 것으로 파악하고 있다. 인보사케이의 핵심 성분은 ‘TGF-β1 유전자’다. TGF-β1 유전자는 세포조직을 빨리 증식하게 하는 단백질이다. 코오롱생명과학은 신장세포에서 TGF-β1 유전자를 분리·정제해 연골세포에 삽입해 ‘TGF-β1 유전자가 도입된 동종유래 연골세포‘라는 성분을 만들었다. 이 성분이 연골세포의 재생을 촉진시키는 역할을 한다. 하지만 TGF-β1 유전자의 분리 정제가 완벽하게 이뤄지지 않아 신장세포의 일부가 연골세포로 혼입됐다는 게 코오롱생명과학 측 설명이다. 신장세포가 TGF-β1 유전자에 딸려 나오면서 결과적으로 TGF-β1 유전자가 신장세포에 탑재됐다는 설명이다. 당초 TGF-β1 유전자를 삽입한 연골세포가 사라진 이유에 대해 회사 측은 "추가 조사가 필요하다"라고 답했다. 회사 관계자는 “2004년 인보사케이의 유효물질 발굴 당시 신장세포로부터 TGF-β1유전자를 분리·정제했다고 판단했다”라고 설명했다. 코오롱생명과학이 당초 구상한 인보사케이는 TGF-β1유전자를 연골세포에 삽입한 약물이었는데 결과적으로 연골세포가 아닌 신장세포로 구성성분이 바뀐 것이다. 코오롱생명과학 측은 인보사케이 물질 개발 당시 시험법의 한계가 있었다고 인정했다. TGF-β1유전자를 연골세포에 삽입한 이후 해당 세포가 연골세포인지를 점검했을 때 문제가 없는 것으로 나타났다. 하지만 시간이 지난 후에는 연골세포가 아닌 신장세포로 시험 결과가 달라졌다는 게 회사 측 설명이다. 결국 코오롱생명과학 입장에선 자체 개발한 신약의 구성 성분이 연골세포가 아닌 신장세포로 바뀌었는데도 15년 동안 이 사실을 몰랐다는 얘기다. 인보사케이가 코오롱생명과학이 당초 설계한 성분과 다른 성분으로 개발됐다는 의미이기도 하다. 식약처와 코오롱생명과학 측은 인보사케이의 구성 성분이 연골세포에서 신장세포로 바뀌었더라도 안전성과 유효성에는 문제가 없을 것으로 예측했다. 애초부터 신장세포에 삽입된 TGF-β1유전자를 주 성분으로 한 제품으로 전임상시험부터 임상3상시험까지 진행한 결과를 토대로 안전성과 유효성을 입증받았다는 이유에서다. 만약 임상시험을 진행한 인보사케이와 판매 중인 인보사케이의 구성 성분이 다르다면 허가 취소 사유가 발생할 수 있다. 임상시험을 거치지 않은 제품이 판매 중이라는 얘기가 되기 때문이다. 코오롱생명과학 관계자는 “인보사케이는 최초에 발굴한 주요 성분에서 계대배양하는 방식으로 제품 생산이 이뤄지기 때문에 개발 과정에서 성분이 변경됐을 가능성은 낮다”라고 말했다. 식약처는 중앙약사심의위원회를 열어 ▲최초 임상시험 이후 현재까지 11년간 안전성이 우려되는 부작용 보고사례가 없었다는 점 ▲제조과정에서 해당 세포에 방사선조사를 하여 안전성을 확보했다는 점 ▲품목허가시 제출된 독성시험 결과에 특별한 문제가 발견되지 않았다는 점 등을 고려할 때 현재까지는 안전성 측면에서 큰 우려는 없는 것으로 판단했다. 식약처는 다른 세포가 사용된 원인을 철저하게 조사해 인보사케이의 계속 사용 여부를 결정할 계획이다. 만약 제품의 안전성과 유효성에 아무 문제가 발견되지 않을 경우 주 성분을 변경하는 내용의 허가사항 변경에 그칠 수 있다. 하지만 위법 사항이 발견되면 행정처분이 내려질 가능성도 있다. 코오롱생명과학은 허가사항에 기재된 구성 성분이 바뀌었을 뿐 국내 판매 중인 인보사케이의 본질적인 구성 성분은 바뀌지 않았기 때문에 인보사케이 약물 자체의 가치는 여전히 유효하다고 설명한다. 하지만 이미 판매가 이뤄지고 있는 제품의 구성 성분을 잘못 알았다는 점에서 연구 역량에 대한 신뢰도는 큰 타격을 받을 전망이다. 인보사케이의 미국 임상3상시험도 잠정 중단된 것으로 알려졌다. 코오롱생명과학 관계자는 “TGF-β1유전자의 분리 정제가 미비해 신장세포의 일부가 혼입돼 성분이 바뀐 것을 파악하지 못한 실수는 인정한다”라면서도 “최초 확보된 물질로 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 인보사케이 자체의 가치는 여전히 유효하다"라고 말했다.

특허법원이 NOAC 항응고제 '엘리퀴스(아픽사반)' 물질특허가 무효라며 제네릭사의 손을 들어줬다. 특허권 침해 금지 가처분을 결정한 법원과는 다른 판단이 나온 것이다. 제네릭사들은 이 판결을 계기로 가처분을 해제하고, 곧바로 시장판매 절차에 돌입한다는 계획이다. 특허법원은 29일 엘리퀴스 물질특허 등록무효 심결 취소 소송에서 원고 BMS의 패소 판결을 내렸다. BMS는 지난해 2월 특허심판원이 내린 특허무효 심결에 불복해 이번 소송을 청구했다. 이번 소송에 승소한 제약사는 네비팜, 인트로바이오파마, 알보젠코리아, 휴온스, 종근당, 유한양행이다. 종근당은 휴온스의 후발의약품을 판매하고, 유한양행은 인트로바이오파마로부터 제품을 양수했다. 네비팜은 후발의약품의 제제개발 업체. 알보젠코리아도 이들과 함께 지난해 4월 제품허가를 받았다. 당초 이들은 지난해 9월 특허심판원의 무효심결을 근거로 후발의약품을 출시하려고 했었다. 하지만 BMS가 청구한 특허권 침해 금지 가처분이 서울중앙지방법원 제60민사부에 의해 인용되면서 제품발매에 제동이 걸렸다. 특허심판원은 물질특허는 선행발명을 이어받은 선택발명으로 진보성이 규명되지 않았다고 판단한 반면 서울중앙지방법원은 그럼에도 진보성이 있다고 봤다. 제약업계 한 관계자는 "엘리퀴스 물질특허의 경우 선택발명으로 특허명세서 상에는 진보성을 인정할만한 근거가 없어 보이지만, 실제로는 선행발명으로 연구하기 어려운 물질이라 재판부마다 고민이 있었을 것"이라고 전했다. 제네릭사들은 이번 특허법원 결정에 따라 특허권 침해금지 가처분 인용 결정에 이의신청을 제기해 가처분을 해제한다는 방침이다. 또한 철회했던 보험급여 신청을 재개해 등재되는대로 제품을 시장에 출시한다는 방침이다. 이번에 소송에서 이긴 제약사들은 엘리퀴스 제제특허 심판에서도 무효 심결을 받아내 현재 제품출시를 가로막는 특허 허들은 모두 뛰어넘은 상황이다. 엘리퀴스는 새로운 항응고 경구제 약물로, 기존 약물인 와파린을 대체해 나가면서 높은 매출액을 기록하고 있다. 작년 유비스트 기준 원외처방액은 332억원으로, 전년대비 35.6% 성장했다. 국내 제약사들은 엘리퀴스같은 NOAC 약물의 뛰어난 시장성에 후발의약품 조기출시를 노리고 있지만, 법원의 판단에 번번이 가로막히고 있다. 또다른 NOAC약물인 프라닥사의 후발 제약사들은 염변경 약물로 조기출시를 노렸으나 대법원의 특허침해 판단으로 출시가 미뤄졌다. 만약 엘리퀴스 제네릭이 이번 법원 결정을 통해 판매가 진행된다면 NOAC의 첫번째 후발의약품이 될 가능성이 높다.