GSK가 대상포진 백신 3번째 주자로 시장경쟁에 합류했다. GSK는 13일(현지시각) ' 싱그릭스(Shingrix)'가 캐나다에서 50세 이상 연령층을 대상으로 시판허가를 받았다고 밝혔다. GSK의 대상포진 백신은 재조합 항원에 항원보강제를 첨가한 재조합 백신(non-live recombinant, AS01B adjuvanted)으로 근육 내 2회 투여된다. 현재 미국과 유럽, 호주, 일본 등에서도 허가를 검토 중으로, 지난 9월에는 미국 식품의약국(FDA) 산하의 백신생물학제제 자문위원회(VRBPAC)로부터 만장일치로 승인을 권고받아 이르면 다음달 최종허가가 가능할 것으로 보인다. 2006년 FDA 허가를 받은 뒤 10년 넘게 시장 독점해 왔던 MSD(조스타박스)는 SK케미칼(스카이조스터)에 이어 GSK(싱그릭스)까지 안팎으로 경쟁상대를 맞이하게 됐다. 대상포진은 수두를 일으키는 바이러스와 동일한 수두 대상포진 바이러스(varicella zoster virus)가 재활성화됨에 따라 발병하며, 50세 이후부터 발병 위험이 급격히 높아지는 것이 특징이다. 50세 이상 성인의 대부분에서 신경계에 대상포진 바이러스가 잠복해 있으며 나이가 듦에 따라 바이러스가 재활성화 될 위험이 있다. 캐나다에선 3명 중 1명 꼴로 대상포진 발병 위험을 안고 있다고 알려졌다. GSK 백신사업부의 수석부사장 겸 의학부 총괄을 맡고 있는 토마스 브루어(Thomas Breuer) 박사는 "백신 연구의 가장 큰 어려움 중 하나는 대상포진과 같이 고연령 성인일수록 발병 위험이 높은 질병에 효과적인 백신을 개발하는 것"이라며, "나이가 듦에 따라 면역체계는 감염에 대해 강하고 효과적인 반응을 일으키는 능력이 약화된다. GSK의 대상포진 백신은 노화에 따른 면역력 저하를 극복하기 위해 특별히 고안됐다"고 강조했다. 한편 GSK 한국법인에 따르면 국내 발매시기는 2018~2019년으로 예상된다. 다국적사 대 국내사의 대결이란 점에서 흥미를 더하는 '대상포진 백신' 시장의 삼자구도는 내년 이후를 기약해야 할 전망이다.

삼원약품(대표 추성욱)그룹은 지난날 23일 금정구 소재 선동잔디구장에서 전 임직원과 제약사 내빈 등 140여명이 참가한 가운데 제 14회 한마음 단합대회를 개최했다고 17일 밝혔다. 추성욱 사장은 개회사에서 "작년과는 다르게 좋은 날씨에서 우리 삼원 가족 모두가 땀 흘리며 즐거운 하루를 보낼 수 있게 된 것에 감사하며, 크고 작은 부상 없이 임직원 모두가 단합될 수 있는 의미 있는 날이 되기를 기원한다"고 전했다. 팀별 승부차기, 제기차기, 단체 줄넘기, 명랑운동회, 팀별 릴레이달리기 등 다채로운 체육활동이 이뤄졌다. 최종 우승은 변화팀(본사약국팀+경남지사+고객지원팀)이 차지했다. MVP는 변화팀의 석두호 계장(약국 1팀)이 수상하였으며 삼원골든벨O/X퀴즈는 본사 관리부 공대근 과장이 우승했다.

맨체스터유나이티드 엠버서더인 박지성이 조아제약 프로젝트A 전시회를 방문하겠다는 약속을 지킨다. 조아제약(대표 조성환·조성배)은 오는 28일 서울시 대학로 이음센터에서 장애아동 작품 전시회가 개최한다고 17일 밝혔다. 맨체스터유나이티드 레전드 박지성은 조아제약과 서울문화재단 잠실창작스튜디오가 공동 주관하는 장애아동 창작지원 '프로젝트 A' 기획 전시회에 3년 전 약속을 지키기 위해 방문한다. 조아제약에 따르면 2014년 맨유의 대한민국 공식 파트너가 된 조아제약 초청으로 박지성은 프로젝트 A 전시회에 방문했다. 아동 작가들과 함께 축구를 주제로 그림을 그리며 멘토로 참여했다. 조아제약은 "기회가 되면 프로젝트A 전시회장을 다시 찾고 싶다는 약속을 해 이번 재방문이 이뤄졌다"고 설명했다. 박지성은 조아제약의 글로벌 파트너인 맨체스터유나이티드엠버서더 자격으로 참여한다. 이날 장애아동의 미술작품을 감상하고 전시연계 행사로 진행되는 '나만의 축구공 만들기' 프로그램에 멘토로 직접 참여할 계획이다. 조아제약은 "아이들과 함께 흰색 무지공 위에 그림을 그리는 등 시간을 보낼 예정이다. 전시회 방문 후 오후 7시부터는 CGV 용산 아이파크몰에서 진행되는 'SATURDAY NIGHT SOCCER PARTY'에 참여해 팬미팅과 경기관람, 행운권 추첨 등 이벤트 전 일정을 소화한다"고 밝혔다. 한편 조아제약은 예술에 재능 있는 장애아동을 선발해 예술가와 일대일(1:1)로 미술교육을 지원하는 프로젝트A에 2013년부터 5년째 후원하고 있다. 현재까지 총 25명의 장애아동을 발굴해오고 있다. 그동안 프로젝트에 선정된 장애아동의 성과물은 조아제약의 제품 포장과 패키지 디자인 등에 실용화돼 장애아동이 예술가로 성장할 수 있는 발판을 마련하고 있다고 전했다.

일동제약(대표 윤웅섭)이 2017 대한심장학회 추계학술대회에서 자사의 항고혈압 3제 복합제 '투탑스플러스'에 대한 임상연구 결과를 발표했다. 지난 13일 서울 워커힐호텔에서 개최된 대한심장학회 추계학술대회에서, 일동제약은 별도 세션을 통해 '고혈압 치료와 관련한 최신 지견 및 3제 요법의 효용성'을 주제로 런천심포지엄을 열었다. 심포지엄은, 서울의대 김효수 교수와 성균관의대 성기철 교수가 좌장을 맡고, 계명의대 남창욱 교수와 연세의대 윤영원 교수의 발표로 진행됐다. 첫 번째 강연에서 남창욱 교수는 "전세계 인구의 주요 사망 원인 1순위가 허혈성심질환, 2순위가 뇌졸중일 정도로 심혈관계 질환이 큰 비중을 차지하고 있다"며 "특히 고혈압은 이들 심혈관계 질환의 가장 중요한 위험인자"라며 꾸준한 혈압 관리의 중요성을 역설했다. 남 교수는 "국제 학회 등의 가이드라인에 따르면, 고혈압 치료 시 1제 또는 2제 요법으로 혈압 조절이 안될 경우 ARB(안지오텐신Ⅱ수용체차단제), CCB(칼슘채널차단제), 이뇨제를 병용하는 3제 요법이 더 효과적"이라고 설명했다. 이어 "문제는 치료약의 종류가 많고, 시간이 경과할수록 약 복용을 제대로 이행하는 환자의 비율이 떨어진다는 데 있다"면서 "복약 순응을 위해 3제를 합친 단일정 복합제가 복약 유지에 도움이 될 것으로 본다"고 견해를 밝혔다. 두 번째 강연에서는, 연세의대 윤영원 교수가 일동제약의 항고혈압 3제복합제 투탑스플러스에 대한 임상연구 결과를 발표했다. 임상연구(TAHYTI study)는 4주 간의 텔미사르탄/암로디핀 2제 병용요법 후에도 혈압이 조절되지 않는 환자들을 대상으로 8주 간 텔미사르탄/암로디핀/히드로클로로티아지드 3제 병용요법(투탑스플러스 투여)을 시행한 후 2제 병용요법 유지군과 비교해 혈압 강하 효과를 평가하도록 설계했다. 임상시험은 2015년 6월부터 총 18개월에 걸쳐 서울대학교병원 등 국내 28개 기관에서 310명을 대상으로 무작위배정, 이중눈가림 방식으로 진행했다. 연구 결과, 2제 투여군에 비해 투탑스플러스 투여군의 혈압 강하 효과가 더 증가했으며, 특히 8주 치료 시 목표 혈압에 도달한 비율 면에서 투탑스플러스 투여군이 2배 가까이 높았다. 또한 어지럼증과 같은 일부 경증 이상반응 외에 투여 약물과 직접적 관련성이 있는 중증 이상 반응은 나타나지 않아 안전성을 확인했다고 회사 측은 설명했다. 윤 교수는 "투탑스플러스는 텔미사르탄/암로디핀/히드로클로로티아지드 3제 복합제로서 텔미사르탄/암로디핀 2제 요법으로 혈압이 적절히 조절되지 않는 경우 더 효과적이라고 볼 수 있으며, 특히 3가지 약제를 단일정으로 복합제화하여 복약순응도 및 편의성 측면에서 유리하다"고 말했다. 회사 관계자는 "투탑스플러스는 ARB 중 유일하게 심혈관 보호 효과가 있는 텔미사르탄을 비롯해 고혈압 치료 목적으로 사용하는 CCB와 이뇨제 중 각각 가장 널리 사용되고 있는 암로디핀과 히드로클로로티아지드를 조합한 국내 최초의 약제"라고 강조했다. 지난 1일 일동제약은 투탑스플러스 정을 출시했다. 이를 통해 기존의 ARB 등 단일제들은 물론, 2제 복합제인 투탑스와 3제 복합제인 투탑스플러스까지 항고혈압제 분야에 탄탄한 제품 라인업을 갖추게 됐다. 회사 측은 이를 활용해 고혈압 치료제 분야에서 마케팅 시너지를 창출해나간다는 전략이다.

가을철 독감시즌에 돌입하면서 국내 제약사들이 타미플루(오셀타미비르) 제네릭에 영업력을 집중하고 있다. 특히 이번달 긴 추석연휴로 목표매출 미달이 예상되는 터라 타미플루 제네릭 신규 매출에 욕심을 내는 분위기다. 16일 업계에 따르면 지난 8월 타미플루 염특허 만료 이후 제네릭업체 40여곳이 시장에 진출했다. 타미플루는 독감시즌인 10월부터 내년 3월까지 판매가 집중되다보니 현재 제네릭사들의 판촉활동이 뜨겁게 진행되고 있다. 제네릭사들은 제품경쟁력을 위해 쓴 맛을 개선하거나 오리지널에는 없는 현탁액을 추가 출시해 소아 환자의 복약편의성을 높이고 있다. 또한 작은 용량으로 목넘김을 쉽게 만든 제약사도 있다. 무엇보다 오리지널보다 낮은 가격으로 시장에 어필하고 있다. 이번달부터 대웅제약은 타미빅트캡슐75mg을 2198원에서 1847원, 45mg은 1355원에서 1113원, 30mg은 1084원에서 995원으로 낮췄다. 유한양행도 유한엔플루캡슐75mg을 2198원에서 1731원, 45mg은 1355원에서 1067원, 30mg은 1084원에서 854원, 현탁액은 193원에서 148원으로 자진 인하했다. 현재 오리지널 타미플루는 75mg이 2263원, 45mg이 1395원, 30m가 1116원으로 상한가가 등재돼 있는데, 제네릭사들은 가격 경쟁력을 위해 약가를 스스로 낮추고 있다. 제약회사 한 관계자는 "타미플루는 계절을 타는 약물이기 때문에 영업역량에 따라 처방변경을 유도할 수 있다"며 "1년 앞서 출시한 한미약품의 '한미플루'도 작년 200억원대 매출을 올린 경험이 있어 저마다 높은 실적을 기대하고 있다"고 설명했다. 더욱이 이달 10일간 추석 연휴로 영업일수가 크게 줄어들면서 영업사원 개인매출 달성에도 빨간불이 켜져 신규 타미플루 제네릭 판촉활동에 어느때보다 열심이다. 한 제약사 영업팀 과장은 "긴 추석연휴로 10월 영업일수가 짧아 아마도 목표달성에 어려움을 겪을 것으로 예상된다"면서 "타미플루 제네릭으로 이를 만회하는데 집중하고 있다"고 말했다. 제약사간 영업전이 뜨겁게 펼쳐지다 보니 도매업체나 약국에 제품 밀어넣기, 독감검사 키트 가격할인 등 편법을 활용한 영업도 등장했다는 후문이다. 다른 제약사 관계자는 "타미플루 제네릭은 국내 제약사들이 오랜만에 제네릭약물로 실적을 기대할 수 있는 아이템"이라며 "독감시즌 동안 영업경쟁은 더욱 치열해질 것"이라고 강조했다.

"드라마에 나타난 제약영업의 모습이 너무 현실적이라 씁쓸했다." 거래처 병원 원장이 부르면 달려가야 하고, 온갖 심부름에 술자리 폭탄주 접대 등 실적을 유지하기 위해 몸부림치는 제약영업 현장을 그린 드라마 장면에 현실의 영업사원들은 '슬픈 동의'를 했다. 지난 13일 첫 방영을 시작한 KBS2TV 드라마가 화제가 되고 있다. 극중 주인공이 제약사 영업팀장으로 등장하면서 제약영업 현실을 정확하게 그렸다는 평가다. 고백부부는 웹툰을 원작으로 한다. 제약사 영업팀장 최반도(손호준)와 아내인 마진주(장나라)의 결혼생활을 다루고 있다. 이들은 최반도가 거래처 병원 원장에게 신용카드를 빌려주면서 오해를 사 이혼하게 되고, 갑자기 대학시절인 1999년으로 돌아가게 된다. 무엇보다 첫 방영분에서 많은 제약영업인들의 공감을 산 대목은 병원 잡무를 대신 도맡으며, 원장 기념일도 챙겨주고, 저녁에는 술접대에 나서며 가족과 실적 유지를 위해 애쓰는 장면이었다. 최반도는 거래처 원장의 결혼기념일을 기억하고 선물까지 준비하는 업무에 있어선 철저한 캐릭터지만 정작 자신의 결혼기념일은 잊어버린다. 아내인 마진주가 그 선물을 발견하고 부부싸움을 하게 되는데 영업정보가 담긴 다이어리를 물에 빠뜨리겠다며 싸우게 되는 장면이 나온다. 최반도는 "영업사원에게 다이어리는 총알이다. 원장님 생일부터 스케쥴까지 다 들어있는 다이어리인데 우리가 그것 때문에 먹고 산다"고 말한다. 본격적인 영업 업무를 시작한 최반도는 부부싸움으로 거래처에 수액제를 대신 전해주기로 한 것을 잊게 된다. 수액제를 구해 나타나 거래처 원장에게 허리를 굽신거리며 "죄송합니다"라고 사과하는 장면이 방영됐다. 이뿐 아니다. 병원의 전등을 교체하면서는 "기가 막히게 간다"며 깜빡이는 다른 전등까지 자처해서 바꾼다. 저녁에는 여러 거래처 원장들이 모인 자리에서 상당한 폭탄주 제조실력을 선보였다. 여기에 원장 개개인의 취향까지 파악해 만드는 것은 기본이다. 이에 원장들은 "역시 퍼포먼스는 최팀장이야"라며 칭찬한다. 최반도는 "마음껏 드시고 풀코스로 쏘겠습니다"고 답한다. 여기에 병원 거래처 원장의 내연녀 관리까지 전담하고 이를 위해서 신용카드도 빌려주고, 원장 부부의 싸움을 막기 위해 나서다 원장으로부터 맞는 모습까지 나온다. 화장실에서 분노를 삭이다가도 다시 원장 앞에서 웃어야 하는 최반도. 결국 최반도는 마진주에게 "너 내가 밖에서 어떻게 사는지 아냐. 어떤 취급을 받으면서 사는지 아냐"며 결혼을 후회한다고 말한다. 방송이 나간후 한 커뮤니티에서는 "현실 반영 제대로 했네. 형광등 갈아주는 1인"이라는 반응이 나왔다. 또 다른 댓글들에는 "완전 팩트다. 작가가 열심히 취재한 듯. 보다가 가슴 아파서 돌렸다"는 내용에 "아침부터 추석 연휴 때문에 배송이 늦어졌다는 전화를 받았다. 안 되면 너희가 공장에라도 가서 가져와라고 했다. 이런 취급 받으려고 사나"라는 내용이 눈에 띄었다. 한 댓글은 "현실은 저거보다 더하다"고 말했고, 또 다른 댓글은 "주말 회식에 아무렇지 않게 불러내고, 컴퓨터 알아서 고쳐와라. 이러려고 대학갔나" 등 글도 있었다. 또한 "의사도 문제지만 영업사원들 어깨도 좀 펴고 당당했으면 좋겠다 "는 격려의 글도 보였다. 한편 반대로 "더 이상 (이런 장면이)안 나오면 좋겠다. 지인들이 이런 일하냐고 물어본다. 드라마가 사회적 인식을 바꾸는데 이렇게 묘사해놓아 씁쓸하다. 요즘 누가 저러냐 이제는 정보 전달한다"는 글도 있었다.

흔히 나쁜 콜레스테롤이라 불리는 LDL-C의 정상수치는 0~130mg/dL다. 그런데 임상현장에선 드물게 LDL-C 수치가 500mg/dL를 초과하는 환자들이 종종 발견되곤 했다. 학계에서 뒤늦게 정의된 이들 환자의 질환명은 가족성 고콜레스테롤혈증(Familial Hypercholesterolemia)이다. 상염색체 우성으로 부모-자식간에 유전되는 가족성 고콜레스테롤 혈증 중에서도 양 부모로부터 유전자변이를 물려받은 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자는 혈액 내 LDL-C 제거능력이 현저히 떨어진다고 알려졌다. 치료받지 않을 경우 LDL-C 수치가 500mg 이상까지 치솟는 HoFH 환자들은 20~30대부터 심각한 심혈관계 사망 위험을 안고 살아가야 한다. 100만명당 1명꼴로 발생하는 극희귀질환이다보니 국내 진단 및 치료가이드라인은 물론, 관련 연구도 활발히 진행되기 어려웠다. 그런데 올해 초 암젠이 개발한 PCSK9 억제제 ' 레파타(에볼로쿠맙)'가 국내 승인을 받으면서 HoFH 환자들에게 희망이 생겨나고 있다. 지난 6월부턴 HoFH가 극희귀질환 산정특례 적용대상으로 인정돼, 환비급여약제비를 제외한 의료비 지원도 가능해졌다. 비록 속도는 느리지만 우리나라에서도 HoFH 진단과 치료트렌드에 변화가 기대되는 상황이다. 데일리팜은 일본에서 가족성 고콜레스테롤혈증 연구를 주도하고 있는 마삿수네 오구라(Masatsune Ogura) 교수(일본국립뇌심혈관센터)를 만났다. 오구라 교수는 가족성고콜레스테롤혈증(FH) 관리가이드라인 개발에 참여하고, HoFH 환자들을 대상으로 PCSK9 억제제의 임상연구를 진행해 온 인물. 오구라 교수와의 대담을 통해 HoFH 진단과 치료환경 개선을 위한 방향성을 짚어본다. - 한국을 비롯해 대부분의 국가에서HoFH 유병률이 극히 낮은 것으로 알고 있다. 일본 역시 비슷한 상황이지 않나. 일찌감치 가족성 고콜레스테롤혈증 관리 가이드라인이 마련되고 관련 약제가 빨리 도입될 수 있었던 배경이 궁금하다. 가나자와 대학의 히로시 마부치(Hiroshi Mabuchi) 교수님과 같은 선배들의 연구 결과가 있었기에 가능했다고 본다. 선배 교수들의 발표에 따르면, 일본 가나자와 지구의 HoFH 유병률은 208명 중 1명꼴로 높은 편에 속한다. 문화인류학적 관점에서 접근한다면, 특정지역에서 높은 유병률로 인한 창시자효과 때문이라고도 볼 수 있다. 가나자와 지구와 같이 교통이 불편한 지역 외에도 남아프리카공화국에 이주한백인, 레바논 기독교인들, 프랑스계 캐나다인 등은 근친혼 비율이 높아 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 유병률이 100명 중 1명 정도라고 보고된다. - 일본에서 가족성 고콜레스테롤혈증 관리 가이드라인 개정과정에 참여하셨다고 들었다. 어떤 내용인지 소개를 부탁드린다. 일본동맥경화학회는 5년마다 관련 질환의 진단 및 치료 가이드라인을 개정하고 있다. 가족성 고콜레스테롤혈증이 학회 가이드라인의 독립된 섹션으로 포함된 건 2012년 이래 두 번째다. 올해 가이드라인은 전체적인 진단기준에는 큰 변화가 없지만, PCSK9 억제제가 새로운 치료옵션으로 포함됐다는 특징을 갖는다. 지난 5년간 발표된 논문들을 토대로 생애주기동안 LDL-C 축적 위험성과 조기중재의 중요성 등이 강조됐고, PCSK9 억제제의 사용법이 함께 소개됐다. - 일본과 한국에서 PCSK9 억제제의 적응증에 차이가 있는 것으로 안다. 한국에선 레파타가 HoFH 환자에게만 사용되는데, 일본은 어떤가? 일본에선 스타틴 최대용량을 사용한 후에도 LDL-C 수치가 조절되지 않거나 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들 가운데 HoFH, HeFH 모두에게 레파타를 사용할 수 있다. 그 외 죽상동맥경화성심혈관질환(ASCVD)도 적응증에 포함된다. - 과거에는 HoFH 환자들에게 LDL 교환술이나 간이식 등 시술적 치료가 많이 사용됐던 것으로 알고 있다. PCSK9 억제제의 등장 이후 치료법에 변화가 있었나? 일본에서 HoFH 치료목적으로 간이식을 받은 환자사례는 굉장히 적다. 개인적으로 알고 있는 사례는 1건에 불과하다. 간이식은 수술 중 감수해야 하는 위험이 높은 데다 평생 면역억제제를 복용해야 한다는 단점이 있어 많이 시행되지 않으며, 약물치료를 통해 LDL-C 수치가 조절되지 않거나 HoFH 환자에겐 LDL 교환술이 주로 시행된다. 아직까지 LDL 교환술의 시행률이 달라진 것은 아니란 의미다. 다만 레파타가 등장하면서 LDL 교환술에서 벗어나는 사례가 조금씩 늘고 있다. 일본국립뇌심혈관센터의 경우 7명의 환자가 LDL 교환술 대신 약물치료를 받았다. - LDL 교환술을 시행하지 않고 PCSK9 억제제로 전환한 환자들의 기준이 있나? 스타틴과 PCSK9 억제제 모두 LDL 수용체를 증가시킨다는 기전 자체는 동일하다. 그런데 일부 환자들에게서 스타틴의 효과를 보지 못하거나 LDL 수용체가 아예 작동하지 않는 변이가 나타난다. 이런 환자들에겐 LDL 교환술이 유일한 치료법이다. 미약하게나마 스타틴에 반응을 보이는 HoFH 환자의 경우, PCSK9 억제제를 통한 치료효과를 기대할 수 있다. - 일본에서 레파타 처방건수는 어느정도 되나? 연구가 아닌 임상현장에서 환자들의 반응이 궁금하다. 일본국립뇌심혈관센터에서 레파타를 사용한 사례는 50건이 조금 넘는다. 10~20%는 LDL 수용체가 어느 정도 작용하는 HoFH 환자다.나머지는 HeFH 환자들이다. 가족성 고콜레스테롤혈증으로 진단되지 않은 환자에겐 PCSK9 억제제를 사용하지 않고 있다. 약물을 투여한지 2주 후에 환자들을 만났을 때 "지금껏 인생에서 경험해 보지 못한 콜레스테롤 수치"라며 기뻐하는 모습이 인상적이었다. 환자들의 반응은 상당히 긍정적이다. 의료진 입장에선 이런 점이 상당한 동기부여가 되기도한다. - 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에게만 PCSK9 억제제를 사용한다고 말씀하셨다. 한국은 아직까지 산정특례 기준 외에 통일된 진단기준이 없는 상황이다. 일본에선 HoFH 환자를 어떻게 진단하나? 대부분의 HoFH 환자는대부분 10대 이전에 팔목 또는 발목에 황색종이 생겨 피부과에 내원했다가 밝혀지는 경우가 많다. 환자 본인과 부모의 콜레스테롤 수치를 함께 검사해 진단이 이뤄지게 된다. 한국의 HoFH 산정특례 기준을 살펴보면 유전자검사가 산정특례 등록을 위한 필수요건으로 돼 있는데, 이 부분이 다르다. 일본에선 유전자검사 여부를 확인하는 칸만 존재하고, 유전자검사를 받지 않았더라도 명백히 HoFH로 판단되면 난치병 지정을 받을 수 있다. 최근 연구에 따르면 LDL 수용체의 유전자변이 외에도 HoFH와 관련된 새로운 유전자변이가 많이 발견되고 있다. 실제 가족성 고콜레스테롤혈증 환자의 약 20~30%는 유전자변이가 검출되지 않는다. 현재로선 이제까지 밝혀진 LDL 수용체나 PCSK9, ApoB 등이 아닌 새로운 유전자변이가 존재할 것으로 예측할 뿐이다. 때문에 최대용량의 스타틴이나 에제티미브를 사용하면서도 LDL-C 수치가 떨어지지 않는다면 '유전자변이가 검출되지 않은 FH'라고 진단하고, PCSK9 억제제를 처방한다. 이 같은 논리를 적용한다면 지금까지 알려진 것보다 HoFH 유병률이 높다고도 예상해 볼 수 있다. - 좋은 약이라는 걸 인정하더라도 약제비가 워낙 비싸지 않나. 한국에선 급여등재 과정에 상당히 어려움을 겪을 것으로 예상되는데, 일본 상황은 어떤지 궁금하다. 물론이다. 일본에서 PCSK9 억제제 가격이 미국의 1/5~1/10 수준임에도 약제비를 부담하지 못하는 환자들이 있다. 이미 심근경색을 경험한 HeFH 환자임에도 난치병 지정이 안되는 환자사례도 봤다. 이런 환자들은 약값의 30%을 본인부담해야 하는데, 경제적인 어려움으로 인해 치료받지 못하는 경우가 많아 안타깝다. 일본에는 HeFH 환자가 30만~50만명가량 존재한다. 이들을 모두 난치병 환자로 지정하면 국가재정이 어려워질 것이다. 그럼에도 의사들은 PCSK9 억제제가 강력한 LDL-C 강하효과를 나타내고, 심근경색 발현시기를 늦출 수 있다는 점 때문에 PCSK9 억제제를 선호할 수 밖에 없다. 가령 LDL 교환술과 비교하더라도 환자들의 치료비 부담이 현저히 줄어드는 건 사실이다. 약제를 개발한 회사의 존속도 고려해야 하지 않나. 약가문제는 개별 국가의 사안으로 논의돼야 겠지만 전문가들이 참여해 환자들에게 우호적인 방향으로 바꿔나갈 필요는 있다고 생각한다. - 일본보다 PCSK9 억제제 도입과 가족성 고콜레스테롤혈증 관리방안 마련이 늦어진 한국 의료진들에게 조언한다면? 콜레스테롤 수치가 높은 환자를 진단할 때는 반드시 아킬레스건을 만져보고 가족력도 함께 확인하길 권고드린다. 환자 한명을 진단하는 데 그치지 않고 가족도 스크리닝함으로써 가족성 고콜레스테롤혈증 환자를 한명이라도 더 찾아내고, 조기에 관리를시작할 수 있도록 교육하는 것도 필요하다. 그것이 이상지질혈증 환자를 치료하는 임상의사들의 본분이라 생각한다.

노바티스의 '엔트레스토'가 최초로 심박출률 보존 심부전 적응증에 도전한다. 식약처는 최근 심박출률이 보존된 만성 심부전 환자에서 인지 기능에 대한 엔트레스토(사쿠비트릴·발사르탄)의 효과를 '발사르탄'과 비교하는 3상 임상을 승인했다. 엔트레스토는 지난해 4월 국내 승인 이후 이달부터 보험급여 목록에 등재되며 심박출계수 감소 심부전 환자에 대한 처방이 본격화됐다. 그러나 심부전 환자의 절반 가량이 김박출률 보존 환자이고 현재 치료제가 마땅치 않은 상황인 만큼 엔트레스토의 적응증 확대 여부는 학계의 주목을 받고 있다. 엔트레스토는 이미 심박출 보존 심부전 환자를 대상으로 한 2상 임상인 파라마운트(PARAMOUNT) 연구에서 NTproBNP 수치가 감소한 결과를 보였다. 심박출 보존 심부전에서 다른 기존의 치료제들도 효과가 있는 것으로 생각했다가 유의미한 치료 개선 효과를 입증하지 못해 적절한 적응증을 받지 못한 사례가 많다. 실제 엔트레스토의 2상 역시 정확하게 결과가 도출된 것이 아니라, NT-proBNP(심기능의 척도가 되는 심부전 생체지표인자)가 감소했다는 사실을 기반으로 한 예측이기 때문에 섣부른 판단은 금물이지만 가능성 면에서 기대감은 적잖은 상황이다. 심장학회 관계자는 "엔트레스토가 심박출률 보존 심부전 환자에도 유용할 것이라는 기대감이 있는 것은 맞다. 전문의들도 파라곤(PARAGON, 3상 연구명)의 결과를 기다리고 있다"고 말했다.