삼양바이오팜(대표 엄태웅)은 삼양디스커버리센터에서 '항암치료의 새로운 동향'을 주제로 7일 심포지엄을 개최했다고 밝혔다. 이번 심포지엄은 삼양그룹의 의약바이오, 식품 연구소인 삼양디스커버리센터 준공을 기념해 국내외 최고 수준의 석학들과 최신 항암제 연구 동향을 공유하고 전문가들간의 교류 활성화를 위해 마련됐다고 회사 측은 설명했다. 공식행사와 심포지엄으로 나눠 진행된 행사에는 항암치료와 관련된 국내외 연구자, 기업인, 관련 협회장 등 약 200여 명이 참여해 최신 연구 결과를 공유했다. 삼양그룹은 의약바이오 사업을 그룹의 미래 성장 동력으로 정하고 그룹의 역량을 집중하고 있다. 삼양그룹은 1992년 의약바이오 연구소를 개소하고, 2011년에는 의약바이오 전문 기업인 삼양바이오팜을 설립했다. 현재 삼양바이오팜은 약물전달시스템(DDS) 플랫폼 기술 기반의 항암제와 생분해성 소재를 활용한 의료 기기(MD) 분야에서 지속적인 연구 개발과 함께 글로벌 시장 진출을 적극적으로 추진 중이다. 공식행사에서는 한국제약바이오협회 원희목 회장과 유타대 김성완 석좌교수가 축사를 통해 심포지엄 개최를 축하했다. 축사에 이어 서울아산병원 김용만 교수가 삼양바이오팜의 '제넥솔® PM주'의 임상 결과를 발표했다. 제넥솔PM주는 파클리탁셀 성분의 항암제인 '제넥솔®주'에 삼양의 약물전달 특허인 폴리메릭마이셀(PM)기술을 결합시켜 고용량 투여시의 유효성과 안전성을 확보한 항암제로 우수한 치료효과를 기대할 수 있다고 회사 측은 설명했다. 삼양바이오팜은 제넥솔 PM주의 적응증을 기존의 유방암, 폐암, 난소암 외 다양한 암종으로 확대하기 위해 서울아산병원을 비롯한 국내외 연구진과의 임상 연구를 진행 중이다. 이어진 심포지엄에서는 최근 가장 주목받는 항암치료제인 면역항암제, 바이러스를 이용한 항암제 개발 등에 관한 최신 연구결과가 발표됐다. 주제 발표 연사로는 ▲서울대 방영주 교수 ▲오타와대 존 벨(John Bell) 교수 ▲하버드대 오미드 파로크자드(Omid C. Farokhzad) 교수 ▲펜실베니아대 데니스 디셔(Dennis Discher) 교수 등이 나서서 각각 '면역관문억제제(Immune checkpoint inhibitor)의 임상 결과, 병용 요법 및 개발 방향', '미래의 면역항암제로써 암 살상 바이러스 개발과 전망', '나노입자를 이용한 항암제의 기술 및 임상 적용 개발 사례', '유전자가 조작된 대식세포를 이용한 항암제 치료제 개발'에 대해 발표해 주목을 끌었다고 회사 측은 설명했다. 엄태웅 삼양바이오팜 대표는 환영사를 통해 "삼양바이오팜은 외부 전문가와의 소통으로 개방형 혁신(C&D)을 이뤄낼 것"이라며 "삼양바이오팜이 미래 항암치료 트렌드를 주도하는 연구개발 허브가 되도록 노력하겠다"고 심포지엄 개최 의미를 설명했다.

지분 투자를 통해 체질개선과 사업영역 확대에 적극 나서고 있는 국내 제약기업 2곳의 행보를 눈여겨 볼 필요가 있다. 유한양행과 한독의 최근 5년간 투자금액은 1000억원대에 달한다. 투자는 상대적으로 리스크가 따른다는 점에서 최고경영자의 강력한 의지가 아니라면 선택하기 어려운 결정이다. 하지만 유한양행과 한독은 ‘투자’라는 과감한 선택을 통해 회사의 가치창출에 나서고 있다. 특히 최근 트렌디한 항암제 분야 등에 돈을 아끼지 않으며 ‘다국적기업 품목 판매회사’라는 일각의 인식도 불식시키고 있다. 유한양행은 항암제 분야에 대한 적극투자를 통해 미래 가치가 우선이라는 회사의 기조를 꾸준히 실천하고 있다. 현재 유한이 투자하고 있는 기업들은 10곳을 훌쩍 넘고 있으며, 해외기업만 4개사에 이른다. 유한의 투자 행보를 보면 이정희 사장 부임 이후 크게 확대되고 있음을 보여주고 있다, 유한의 투자행보는 지난 2012년 유전체 분석 서비스 기업 테라젠이텍스에 200억 지분투자를 기점으로 본격화 된다. 2015년 면역항암제 바이오기업 바이오니아에 100억원 지분투자, 화장품기업 코스온에 150억 지분투자를 진행했고, 제넥신과 항체융합단백질치료제 분야에 200억원 유상증자 투자를 성사시켰다. 지난해는 면역항암제 이뮨온시아 조인트벤처 설립 투자에 120억원, 항체신약 기업 파맵신에 30억 지분투자, 폐암신약 개발 기업 제노스코에 420만달러 지분투자, 면역항암제 기업 네오이뮨텍에 300만달러 지분투자를 진행했다. 올해도 신약개발 전문 기업인 바이오포아와 워랜택에 투자를 진행하며 확실한 체질개선에 나서고 있는 것으로 관측된다. 유한의 최근 5년간 투자금액은 약 1000억원에 달한다. 대부분 면역항암제를 비롯한 항암제 분야에 초점이 맞춰지고 있다. 바이오니아와는 siRNA 기술을 적용한 면역항암치료제 공동연구를 착수했고, 제넥신과는 지속형 항체 플랫폼기술에 대한 연구를 진행중이다. 앱클론과는 단일클론항체(monoclonal antibody) 3개 후보물질의 개발 및 상업화에 대한 공동연구 협약을 맺었고, 미국 소렌토와는 항암제 개발 및 상업화를 위한 조인트벤처 ‘이뮨온시아 테라퓨틱스 설립을 이뤄냈다. 제노스코와는 저분자 항암제 공동개발 및 공동사업화에 대한 협약 등으로 항암제가 주 타깃이다. 유한은 투자를 기반으로 항암제 혁신신약 파이프라인을 늘려나가며 미래먹거리 만들기에 적극적이다. 임상이 활발히 진행중인 비소세포폐암 치료제 YH25448, 바이오 신약 YH25724 등이 오픈이노베이션 성과물이다. 소렌토와 합작한 기업 이뮨온시아와는 PDL-1 기반의 면역항암제 개발에 나서고 있다. 한독은 최근 5년간 투자규모가 1400억원대에 이를만큼 국내기업 중 최고의 투자기업으로 손꼽힌다. 2012년 제넥신에 340억원대 지분투자를 통해 바이오의약품(GX-H9) 공동개발을 시작했다. 이후 2013년 235억원을 투자해 조인트벤처 한독테바를 설립했다. 제네릭 비즈니스의 차별화를 위한 전략이었다. 2014년에는 635억원을 투자해 OTC 부문 역량강화를 위한 태평양제약 제약사업부문을 인수한다. 이를 통해 케토톱을 확보한 한독은 OTC 사업 확대 발판을 마련했다. 2015년에는 현물출자를 통해 의료기기 전문기업 한독칼로스메디칼을 설립했고, 지난해는 90억원을 들여 엔비포스텍에 지분투자를 진행했다. 이로써 나노콘 기술을 적용한 Rapid Screening Test Kit 글로벌 판권을 획득한다. 지난해는 211억원을 투자해 테라밸류즈를 인수했다. 테라큐민 사업의 확대를 위한 과감한 선택이라는 평가다. 유한의 투자가 신약개발에 초점이 모아졌다면 한독은 토털헬스케어 기업이라는 방향성을 실현하기 위한 투자행보로 볼수 있다. 유한양행과 한독의 과감한 투자전략이 빛을 발하기 위해서는 성과가 도출돼야 할 것으로 예상된다. 실제로 이들 기업이 투자한 신약아이템 중에는 개발이 중단된 프로젝트도 있다. 그럼에도 불구하고 업계의 시각은 긍정적이다. 유한은 신약개발 임상과정에서 긍정적 결과를 이뤄내고 있고, 한독은 OTC와 의료기기 분야에 대한 실적 성장으로 투자가치를 입증하고 있기 때문이다. 따라서 국내 제약기업 투자의 롤모델로 꼽히고 있는 두 기업의 행보는 더 주목받고 있다. 향후 유한양행과 한독이 국내 제약업계에서 어떤 입지를 구축할지 관심이 모아진다.

리리카 특허침해 판결문으로 본 오프라벨의 특허침해 여부 지난달 30일 통증치료제 '리리카'의 제네릭약물의 특허침해 행위가 인정돼 국내 제약사에 총 22억 여원을 배상하라는 법원 판결로 업계가 들썩였다. 국내 13개 제약사는 지난 2012년 2월 화이자의 리리카 제네릭을 발매했는데, 존속기간이 만료되지 않은 용도특허(2017년 8월 14일 만료)를 침해했다는 사유로 배상금이 부과됐다. 그런데 이번 사건에는 흥미로운 포인트가 있다. 의사가 적응증 밖의 처방(오프라벨)을 했던 것도 특허침해에 해당되는지 여부다. 결론적으로 법원의 결정은 '아니다'다. 사건의 발단은 이렇다. 제네릭이 발매되면서 특허권자인 화이자는 즉각 특허침해금지 가처분을 신청했고, 법원이 이를 받아들였다. 이후 제네릭사들은 용도특허에 해당되는 적응증(신경병증성 통증, 섬유근육통)을 허가변경을 통해 삭제하고, 간질 치료 목적으로만 판매했다. 이번 사건에서 화이자는 제네릭사들이 통증 적응증을 삭제했더라도 의료진들이 적응증 외 용도, 즉 오프라벨로 처방했고, 결과적으로 특허를 침해했다고 주장했다. 당연히 제네릭사들은 허가변경 이후에는 특허침해 행위가 아니라고 반박했다. 서울중앙지방법원 제61부는 이 부분에 관련해서는 제네릭사의 손을 들어줬다. 이 사건 판결문을 보면 일단 법원은 용도특허와 관련된 적응증을 삭제한 이상 특허침해가 아니라는 입장이다. 아울러 적응증이 삭제되면서 통증치료 목적의 처방은 비급여 행위가 되므로 의사들이 사용할 개연성이 크지 않다고 판단했다. 설령 의사들이 오프라벨로 처방했다 하더라도 처방행위 자체가 특허침해로 볼 수 없다는 게 법원의 설명이다. 특허침해 행위라면 '물건을 생산·양도·대여 또는 수입하거나 그 물건의 양도 도는 대여의 청약을 하는 행위'인데, 오프라벨은 이같은 행위로 볼 수 없다는 것이다. 이같은 판단에 법원은 제네릭사들이 통증 적응증 삭제 이전에 판매 행위만 특허침해 행위로 보고, 손해배상액을 산정했다. 대부분 화이자가 청구한 손해배상액보다는 줄어들었는데, 예상보다는 감면액이 적다는 게 업계의 반응이다. 제네릭사 한 관계자는 "특허침해 따른 22억원의 배상규모는 여태껏 동종 사건 가운데 규모가 가장 크지 않을까 생각한다"며 "제네릭사들이 방어논리를 철저하게 세웠지만, 적응증 삭제 이전 판매가 명백하게 특허침해라는 판단 때문에 기대했던 결과는 아니다"고 말했다. 이번 법원 판결은 앞으로 오프라벨 행위가 특허침해냐를 다루는 데 있어 길잡이가 될 것으로 보인다. 한편 리리카 제네릭은 오는 8월 14일 용도특허 만료로, 주 적응증인 통증치료를 갖추고 시장에 나서게 된다. 화이자의 리리카는 작년 한해동안 566억원의 원외처방액(기준:유비스트)을 기록했다.

우려했던 상황이 벌어졌다. 임상연구 도중 사망자 발생이슈로 도마에 올랐던 ' 키트루다(면역항암제)'의 다발골수종 연구가 결국 종료 수순을 밟게 된 것. 무한대로 적응증을 넓혀갈 것만 같던 면역항암제의 행보에 차질이 생길지 지켜봐야할 듯 하다. 5일(현지시간) MSD(미국 머크)는 자사 홈페이지를 통해 미국식품의약국(FDA)으로부터 다발골수종 환자들을 대상으로 진행되고 있는 임상연구를 중단하라는 통보를 받았다고 밝혔다. 이번 FDA의 결정으로 인해 영향을 받는 연구는 총 3건이다. 지난달 신규환자 모집 중단을 선언했던 KEYNOTE-183, KEYNOTE-185 연구 외에도 치료전력이 있는 다발골수종 환자를 대상으로 '레블리미드(레날리도마이드)'+덱사메타손과 키트루다의 병용요법을 평가하는 KEYNOTE-023 연구의 코호트 1군이 FDA 지시를 따라야 한다. 불과 한달 전까지만 해도 MSD는 "구체적인 사망원인을 밝히기 위한 추가정보를 수집할 계획이다. 기존에 키트루다'를 투여받던 피험자들에게는 약물투여를 지속하겠다"는 입장을 고수했던 터라 일부 진통이 예상된다. 해당 소식이 전해진 뒤 MSD 주가도 1% 이상 떨어지는 등 영향을 받은 것으로 알려졌다. ◆항암제 강자로 급부상하던 MSD 행보에 제동? 다발골수종 임상에 문제가 감지되기 전까지 MSD의 행보는 그야말로 거칠 것이 없었다. 비소세포폐암(NSCLC)의 1차치료제로서 효능을 입증해낸 KEYNOTE-024 연구가 공개된 이후 BMS의 옵디보(니볼루맙)를 위협하는 면역항암제 선두주자로 두각을 나타내기 시작했다. 흑색종과 폐암에 이어 두경부암, 호지킨림프종, 요로상피세포암 등에 이르기까지 다양한 적응증이 추가됐으며, 현재도 다양한 암종에서 수백가지 조합의 임상연구가 진행 중이다. 지난 5월에는 원발암과 관계없이 MMR-d 또는 MSI-H 같은 바이오마커를 근거로 FDA 사용허가를 받아 업계의 주목을 받기도 했다. 지난달 12일 급작스레 다발골수종 임상 도중 키트루다를 투여받던 환자가 사망했다는 소식이 보도됐지만, 신규환자 모집을 중단하고 자체적으로 원인을 파악한다는 정도로 마무래됐던 상황이다. 구체적으로 어떤 연구에서 몇 명의 환자가 사망했는지는 아직까지 밝혀지지 않고 있다. 다만 다발골수종으로 신규 진단을 받았거나 치료전력이 있는 다발골수종 환자를 대상으로 저용량 덱사메타손과 세엘진의 포말리스트(포말리도마이드) 또는 '레블리미드(레날리도마이드)'에 키트루다를 추가하는 연구 도중 키트루다 투여군의 사망건수가 대조군보다 높게 나타남에 따라, 자료모니터링위원회가 보류를 권한 것으로 알려졌다. ◆FDA, "병용 위험이 잠재적 이점보다 높아" MSD에 따르면, FDA는 "키트루다와 세엘진의 면역조절제를 병용할 때 발생할 수 있는 위험이 환자에게 제공되는 혜택을 상회한다"는 결론을 내린 것으로 파악된다. 전면중단 결정이 내려진 KEYNOTE-183 3상임상은 과거 2회 이상 치료경험이 있는 재발불응성 다발골수종 환자들에게 저용량 덱사메타손+포말리스트+키트루다 3제요법 또는 저용량 덱사메타손+포말리스트 2제요법을 투여하고 비교하는 방식이었다. 다발골수종으로 새롭게 진단받은 뒤 자가유래 줄기세포 이식(Auto-SCT)이 불가능하다고 통보받은 환자들에게 저용량 덱사메타손+레블리미드+키트루다 3제요법 또는 저용량 덱사메타손+레블리미드 2제요법을 투여하고 추적하는 방식의 KEYNOTE-185 3상임상도 전면중단해야 한다. 레블리미드나 포말리스트, 탈리도마이드 같은 면역조절제를 투여받았던 다발골수종 환자들에게 레블리미드+덱사메타손+키트루다 병용요법을 투여해 왔던 KEYNOTE-023 코호트1 1상임상은 부분중단 통보를 받았다. 머크연구소장을 맡고 있는 로저 펄머터(Roger M. Perlmutter) 박사는 "MSD는 환자안전을 최우선 가치로 두고 있다"며, "관련 연구에 참여해온 환자 및 연구자분들께 감사의 뜻을 전한다. 암환자들을 돕기 위해 30종 이상의 암종을 대상으로 진행되고 있는 키트루다의 임상연구 프로그램에 집중하겠다"고 밝혔다. 한편 로이터에 따르면 뉴욕증권거래소에서 MSD 주식은 5일 기준 0.11달러(0.17%) 하락한 64.16 달러로 장을 마감했다. 이후 63.40달러까지 하락한 것으로 파악된다. 다수 제약사가 면역항암제 시장에 뛰어드는 가운데, 이번 소식이 MSD를 비롯한 제약업게에 어떤 영향을 미칠지 지켜봐야 할 전망이다.

한국의약품수출입협회(회장 김한기)는 5일 코엑스 인터콘티넨탈호텔에서 국경없는 의사회 초청 조찬 미팅을 개최하고 국내 제약사들의 국제기구 의약품 조달시장 진출 방안을 모색했다고 밝혔다. 이 자리에서 김한기 의수협 회장은 "우리나라 제약시장은 약 19조 시장으로 전 세계 13위에 위치하고 있다"고 국내 제약산업을 소개하며 "픽스 가입을 비롯해 작년 ICH 정식 회원국이 되어 우리나라 의약품 관리수준 및 품질은 국제기준에 부합할 뿐만 아니라 세계 어디에다 내 놓아도 손색이 없다고 자부하고 있다"고 말했다. 김 회장은 "이번 조찬 미팅을 계기로 국경없는 의사회가 우리나라 의약품을 구매해 세계의 재난과 질병으로부터 인류를 구원하는 데 도움이 되기를 간절히 기원한다"고 덧붙였다. 이날 조찬 미팅에는 삼오제약, 한국호넥스, 이니스트바이오제약, 대원제약, 다산메디켐, 신신제약 등의 국내 제약사가 참가했으며 국경없는 의사회에서는 티에리 코펜스 국경없는의사회 한국 사무총장, 미셸 테타르트 국경없는 의사회 물류센터 의약품 수출입 규제총괄 담당자, 잉그리드 귀바흐 의약품 구매 매니저, 아키코 미야자와 국경없는 의사회 일본 조달 스페셜리스트가 참가했다. 국경없는 의사회가 구매하는 의약품 규모는 약 1000억원 가량으로 현재는 유럽국가에서 60%, 중국·인도·한국 등에서 20% 가량을 구매하고 있다. 그동안 한국에서 구매량은 거의 없었지만 최근 픽스가입, ICH가입 등 한국 제약산업이 국제적으로 인정받고 있는 것이 어느 정도 영향을 끼친 것으로 보인다는 설명이다. 이번 조찬 간담회를 계기로 의수협과 국경없는 의사회는 국내 의약품 수출 업무에 대해 공동 협력 관계를 구축하기로 했다. 국경없는 의사회는 한국 제약산업이 국제적으로 인정받고 있는 만큼 한국 의약품 구매에 대해 적극적으로 검토하겠다는 의사를 밝힌 것으로 전해졌다. 국경없는 의사회는 1971년 프랑스 의사들과 의학 전문 언론인들에 의해 설립된 국제 인도주의 의료 구호 단체로서 전 세계의 의료 지원을 받지 못하거나 무력 분쟁, 전염병, 자연재해로 생존을 위협 받는 사람들에게 긴급구호를 제공하고 있다. 의수협 관계자는 "의수협은 국내 제약사들의 개발도상국 진출 관심이 증가함에 따라 국제기구 의약품 조달시장 진출을 통한 국내 의약품 신뢰 형성이 해외시장 진출의 지름길이 될 수 있을 것으로 판단하고 이번 국경없는 의사회와 수출 방안을 모색할 것"이라고 말했다.

신신제약은 건국대학교 바이오 이미징 개방형 혁신센터, 한국기초과학지원연구원 및 오송첨단의료산업진흥재단과 세계최초 수면유도 패치제(SS262)에 관한 공동연구 협약을 체결했다고 6일 밝혔다. 약물동력학적 연구와 뇌 대사물질 변화를 MRI (Magnetic Resonance Imaging)를 활용한 4차 혁명시대의 바이오이미징 기술 신약패치 SS262의 체내이동 측정이 '건국대학교 바이오 이미징 개방형 혁신센터'의 과제로 선정된 것. 이날 협약식에는 건국대학교 바이오이미징 개방형혁신센터 김보경 센터장, 이강파 사무국장, 한국기초과학지원연구원 춘천센터 권승해 센터장, 및 오송첨단의료산업진흥재단 실험동물센터 이병한 부장이 참석했다. SS262는 상기 센터의 뇌 대사물질 변화를 영상으로 진단하는 동물 모델 스크리닝 기술과 신신제약의 PDDS (Percutaneous Drug Delivery System) 기술의 융복합 기술을 활용해 개발중인 속효성과 지속성을 갖는 세계최초 수면유도 패치제로, 기존 경구용 수면제들에 비해 부작용을 현저히 개선한 우수한 PDDS 제제라고 회사 측은 전했다. 전세계적으로 수면장애를 앓는 환자수는 매년 증가하고 있으며, 시장조사기관 IBIS World에 따르면 미국 수면장애 치료시장 규모는 2015년 7조8천억원에서 2020년까지 연평균 3.3% 성장하여 9조5천억원 규모로 추정되고 있다. 김상린 신신제약 최고기술경영대표는 이번 협약으로 "4차 산업혁명시대의 바이오이미징 기술 신약패치인 SS262를 개발함으로써 수면장애로 인해 고통에 시달리는 환자에 대한 복약순응도와 안전성을 개선함은 물론 매출 증대에도 크게 기여할 것"이라고 말했다. 또한 현재 시판 중인 치매치료제인 '신신리바스티그민' 패치제와 연구 중인 SS371과 더불어 CNS (Central Nervous System, 중추신경계) 영역의 파이프라인 구축 등으로 전문의약품 시장으로의 영역을 확대해 나갈 것이라고 덧붙였다.

' 젤잔즈'의 경쟁약물로 알려진 일라이 릴리의 ' 올루미언트(바리시티닙)'가 일본에서 허가됐다. 릴리는 올루미언트 2mg과 4mg 제형이 지난 3일 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 현행 표준치료법에 충분한 반응을 보이지 않는 류마티스관절염 환자의 치료제로 허가를 받았다고 밝혔다. 올루미언트는 젤잔즈와 동일한 JAK 억제제 계열로서, 일명 '먹는 류머티스치료제'라 불린다. 미국(ACR)과 유럽류마티스학회(EULAR)의 최신 가이드라인은 합성항류마티스제제(DMARD)에 실패한 류마티스관절염 환자에게 JAK 억제제 단독 또는 병용요법을 생물학적 제제와 동등한 2차치료제로 투여하도록 권고하고 있다. 올루미언트가 유럽에 이어 일본에서도 허가를 받음에 따라 JAK 억제제 계열 류마티스 신약의 영향력이 넓어지는 한편, 화이자와 릴리의 경쟁구도는 한결 치열해질 것으로 예상된다. 다만 미국에선 FDA가 올 상반기 용량에 관한 데이터 부족을 이유로 '승인거부' 의사를 밝힌 바 있어, 허가가 늦어지고 있다. 일각에선 미국 런칭시기가 2019년 이후로 늦어질 것이란 전망도 나올 정도다. 이번 일본 허가는 3000명이 넘는 중등도~중증 활동성 류마티스관절염 환자가 참여했던 4개의 임상연구 결과에 기반해 이뤄졌다. 그 중 일본인 환자는 500명가량 포함됐다. 임상시험 결과 올루미언트는 표준치료법 대비 류마티스관절염으로 인한 증상과 징후를 유의미하게 개선한 것으로 나타났다. 릴리 측 제공자료에 따르면 일본 류마티스 관절염 환자는 약 70만명~80만명 정도로 추산되며, 남성에 비해 여성의 발병 가능성이 3배 정도 높다고 알려졌다. 한편 올루미언트는 국내 식품의약품안전처에서도 허가신청서가 제출돼 검토절차를 밟고 있다. 우리나라의 경우 건강보험심사평가원에 보고된 류마티스관절염 진료 환자수는 지난해 기준 26만 3877명으로 파악된다.

급성백혈병 환자에게 사용되는 항체-약물 복합체( ADC)가 유럽서 첫 발을 내디뎠다. 주인공은 화이자가 개발한 급성림프구성백혈병( ALL) 치료제 ' 베스폰사(이노투주맙 오조가마이신)'다. 화이자는 지난달 30일(현지시간) 자사 홈페이지를 통해 유럽(EU) 집행위원회로부터 '베스폰사'의 시판허가를 받았다고 공표했다. 적응증은 재발 또는 난치성 CD22 양성 B세포 전구체 급성림프구성백혈병 성인 환자에 대한 단독요법으로, 유럽에서 이 유형의 백혈병 환자를 대상으로 항체-약물복합체가 허가된 사례는 베스폰사가 처음이자 유일하다. 단 필라델피아 염색체 양성(Ph+) 및 음성(Ph-)에 해당하는 재발 또는 불응성 B세포 전구체 급성림프구성백혈병 성인 환자 역시 적응증에 포함되는데, 이 경우 티로신키나제억제제(TKI)를 최소 한번 이상 투여받았다가 실패한 경험이 있어야 한다는 요구조건이 붙었다. 화이자의 항암제사업부 수장을 맡고 있는 안드레아 펜크(Andreas Penk) 대표는 "이번 승인이 암환자들 뿐 아니라 화이자의 항암제 사업부에도 중요한 의미를 갖는다"며, "난치성 백혈병과 투병해 온 유럽 환자들에게 항암화학요법 외에 새로운 옵션이 생겼다"고 말했다. 급성림프구성백혈병은 치료하지 않은 채 내버려 둘 경우 수개월 내 사망할 수도 있는 치명적인 유형이다. 특히 재발 또는 불응성 환자들은 현재 표준요법으로 사용되는 고강도 항암화학요법에 대한 반응률이 절반에 미치지 못하는 수준이어서 평균 생존기간이 3~6개월에 불과하다고 알려졌다. 베스폰사는 거의 모든 B세포 전구체 급성림프구성백혈병 환자의 암세포 표면에 발현되는 CD22 항원을 타깃으로 작용하는 단일클론항체와 세포독성 항암제의 조합으로 만들어진 항체-약물복합체다. B세포 표면의 CD22 항원과 결합해 암세포 내부로 침투한 뒤 세포독성약물인 칼리키아미신(calicheamicin)이 방출되어 세포를 파괴하는 기전을 나타낸다. 허가 근거가 된 INO-VATE ALL 3상임상(NEJM 2016; 375:740-753)에 따르면, 재발 또는 불응성 B세포 전구체 급성림프구성백혈병 환자 326명 가운데 베스폰사 투여군의 관해율(80.7%)은 표준 항암화학요법군(29.4%)보다 유의하게 높았다. 또한 무진행생존기간(PFS)은 5.0개월(중앙값)과 1.8개월로 유의한 차이를 보였고, 전체 생존기간(OS)은 7.7개월과 6.7개월로 보고됐다. 미국식품의약국(FDA)으로부턴 2015년 10월 급성림프구성백혈병 치료를 위한 혁신치료제'(Breakthrough Therapy)로 지정된 데 이어 올해 초 신속심사대상으로 지정을 받았다. 전문의약품허가신청자비용부담법(PDUFA)에 따라 8월 중 FDA 승인 여부가 판가름날 것으로 예상된다. 우리나라에선 지난해 5월 보건당국으로부터 희귀의약품으로 지정됨에 따라 내년경 허가 가능할 것으로 점쳐지고 있다. 영국 브리스톨대학병원 NHS 재단신탁의 데이비드 막스(David Marks) 교수(혈액종양내과)는 "1차치료제에 불응하거나 재발한 급성림프구성백혈병 환자들은 예후가 좋지 않고 드물게는 증상이 빠르게 진행되는 경우가 있었다"며, "베스폰사 승인은 의사와 환자들 모두 기다려왔던 소식"이라고 반가움을 표했다.