[데일리팜=어윤호 기자] 급성골수성백혈병 신약 '마일로탁'의 보험급여 논의에 진전이 생길지 관심이 모아진다.관련업계에 따르면 한국화이자의 급성골수성백혈병치료제(AML· Acute myeloid leukemia) 마일로탁(겜투주맙오조가마이신)이 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 상정을 앞두고 있다.마일로탁은 2022년 5월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정됐지만 급여 기준 미설정 판정을 받았다. 그리고 지난해 10월 암질심을 통과했지만 이후 논의는 무산됐다.이후 화이자는 지난 6월 다시 급여 신청을 제출했고 경제성평가소위원회 등을 통과한 상태다.마일로탁은 항체-약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)로 새로 진단된 CD33 양성인 AML 성인 환자 1차 치료에 사용할 수 있다.2021년 12월 국내 승인, CD33 표적 단클론항체와 세포독성약물인 칼리키아마이신(calicheamicin)으로 구성된 ADC로 전체 AML 환자 90%에서 나타나는 CD33 항원을 발현하는 세포에 작용한다. 이를 통해 암세포 성장을 차단하고 세포 사멸을 유도한다.마일로탁의 허가는 만 50~70세 이전에 치료 경험이 없고, 새로 진단된 AML 환자 271명을 대상으로 진행한 임상 연구를 기반으로 이뤄졌다.해당 임상은 ALFA-0701 임상으로 오픈라벨, 무작위 배정, 다기관 3상으로 진행됐다. 기존 항암화학요법인 다우노루비신 또는 시타라빈 병용요법과 마일로탁과 다우노루비신, 시타라빈 병용요법을 비교 평가했다.그 결과, 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 무사건생존기간(EFS, Event-free survival) 중앙값 17.3개월로 다우노루비신+시타라빈 병용투여군의 9.5개월 대비 약 7.8개월 연장된 효과를 보였다. 유도 실패, 재발 또는 사망 사건 발생 위험도를 약 44% 감소시켰다.무재발생존기간(RFS, Relapse-free survival) 중앙값은 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군 28.0개월, 다우노루비신+시타라빈 병용투여군 11.4 개월로 약 16.6개월의 유의한 차이를 보였다.전체생존기간(OS, Overall survival) 중앙값의 경우 마일로탁+다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 27.5개월, 다우노루비신+시타라빈 병용투여군은 21.8개월로 통계적으로 유의한 차이가 없었다.한편, 마일로탁은 면밀한 모니터링 하에 관해유도요법, 관해공고요법 등 투여요법에 따라 권장용량을 희석해 2시간 이상에 걸쳐 정맥주사한다. 마일로탁은 미국 FDA로부터 지난 2017년 9월, 유럽의약품청(EMA)으로부터는 지난 2018년 4월 허가받은 바 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 세계 3위 보툴리눔 톡신시장 중국에서 한국 제약바이오기업들이 향후 주도권을 놓고 치열한 경쟁을 벌일 것으로 예상된다.중국 톡신 시장은 현재 1조2000억원 수준으로 북미(5조)·유럽(2조)에 이어 높은 매출 포지션을 유지, 향후 10년 내 잠재 성장률 전망치도 14%로 가장 매력적인 지역으로 평가받고 있다.이같은 수치는 2017년 19억 위안(3500억)과 비교하면 3배 이상 성장한 규모다.실제 코트라에 따르면 보툴리눔 톡신 주사 건수도 빠르게 증가하는 추세로 2017년 170만 건에서 2022년 630만 건까지 늘어났다.지금까지 중국 보건당국의 시판 허가를 획득한 글로벌 보툴리눔 톡신 생산·판매기업으로는 미국 엘러간(보톡스)·독일 멀츠(제오민)·대한민국 휴젤(레티보)·프랑스 입센(디스포트)·중국 란저우바이오(헝리)·미국 레반스테라퓨틱스(닥시파이) 등 6곳 뿐이다.사진 왼쪽부터 미국 엘러간 보톡스·프랑스 입센 디스포트·독일 멀츠 제오민. 그리고 현재 중국 내 임상 포함 품목허가를 진행 중인 한국기업으로는 대웅제약, 종근당바이오, 휴온스바이오파마, 에이티지씨, 이니바이오 등이 있다.중국 톡신 유통업계에 따른 리딩기업은 단연 미국 엘러간 보톡스로 현지 판매 실적 기준 4000억~5000억원 정도로 50%에 가까운 점유율을 기록하고 있다.2위는 중국 국영제약기업 란저우바이오 톡신 제품 헝리로20~30% 밴딩의 시장을 수성하고 있다.3위는 4년 전 중국 시장에 진출한 휴젤 레티보로 1000억대 초중반 실적을 거두고 있는 것으로 관측된다.독일 멀츠 제오민·프랑스 입센 디스포트 등도 강력한 브랜드 네임을 무기로 휴젤과 비슷한 수준의 매출을 달성하고 있는 것으로 파악된다.중국 보툴리눔 시장 창출 효시는 '보톡스'로 현지 진출 16년차이며, '헝리' 역시 12년 역사를 갖고 있다.이에 비해 불과 중국 허가 획득 후 4년 정도의 헤리티지를 보유한 레티보의 시장 침투력은 K-톡신의 쾌거로 고순도 제품력의 승리로 평가된다.이와 더불어 중국 현지 의료관계자들과의 심도있는 학술마케팅과 유통 네트워크 저변 확대도 빼놓을 수 없는 실적 상승 요인이다.휴젤은 중국 내륙을 포함한 대만 등지까지 중화권 영향력 확대를 위해 톡신뿐만 아니라 HA필러 시장에도 상당한 공을 들이고 있다.2025년 중국 허가가 전망되는 대웅제약 나보타는 2006년 설립된 베이징지사와 2013년 완공된 cGMP급 요녕대웅제약 내용액제 전용공장 등을 톡신 전초기지로 다양한 현지 네트워크 구축과 프리마케팅 전략을 짜고 있는 것으로 보인다. 한편 북미와 유럽의 경우 보툴리눔 톡신을 활용한 치료시장이 60~70%, 나머지가 미용시장인데, 중국은 이와는 정반대의 비중을 보이고 있는 부분도 특이점이다.이에 적극 대응하기 위해 국내 톡신기업들은 미간·눈가주름 등 미용목적 외 눈꺼풀 경련·사시증·다한증·뇌졸중 후 근육강직·양성교근비대증(사각턱)·과민성 방광 및 경부근 긴장이상 등 치료적 효능효과 확보에도 만전을 기하고 있다.글로벌 톡신 시장은 연평균 13%의 성장률로 2030년까지 26조원까지 확대될 것으로 관측된다.그때까지 주요 섹터별 예상 매출은 미국 16조·유럽 4조·중국 3조5000억 정도로 평가된다.

[데일리팜=이석준 기자] 면역세포치료제 전문기업 바이젠셀(대표 김태규)이 기존 공정보다 높은 생산효율성으로 원가절감이 가능한 신규 제조공정의 적용을 위해 ‘VM-GD’의 국내 1/2a상 임상을 조기종료 했다고 28일 공시했다.제대혈 유래 골수성억제세포(CBMS) 플랫폼 기술인 바이메디어(ViMedier™)의 ‘VM-GD’는 이식편대숙주질환(GvHD)을 적응증으로 개발 중인 파이프라인이다.바이메디어는 First-in-class 제품으로 MDSC 치료제 개발을 목표로 하고 있다. 바이젠셀은 세계 최초로 제대혈 세포를 이용해 임상 가능한 수준의 골수성억제세포 대량 증폭에 성공한 바 있다.지난 8월 바이젠셀은 기존 제조공정 대비 ▲ 소요되는 제대혈 수량을 90% 감소시켜 단일 제대혈로부터 CBMS 세포를 확보할 수 있으며 ▲ CBMS 면역 억제 능력이 20% 이상 향상되고 ▲ 성장 인자 사용량 절감과 제조 시간 단축, 공정 단순화 등의 효과가 있는 새로운 공정의 특허를 출원했다. 이러한 생산성 향상은 원가절감을 바탕으로 한 적응증 확장에도 기여할 것으로 예상된다.김태규 바이젠셀 대표는 “금번 공정개선을 통해 원가 절감이 가능한 신규 제조공정을 적용해 경영 효율성을 제고하고자 임상 조기종료 결정을 내리게 됐다. 경영환경 등을 고려하여 최대한 빠른 시간 내에 임상을 재신청해 이식편대숙주질환 환자분들께 좋은 치료옵션을 제공할 수 있도록 노력해 나갈 것”이라고 밝혔다.

[데일리팜=김진구 기자] 보령이 지난 3분기 2700억원의 매출을 올리며 매출 기록을 갈아치웠다. HK이노엔과의 공동 판매로 올해 가세한 '케이캡(테고프라잔)'이 매출 상승에 크게 기여했고, 보령의 주력 사업으로 떠오른 항암 부문이 힘을 실었다.제약업계에선 보령이 지난 3분기 누적 7600억원의 매출을 기록하면서 '연매출 1조원' 목표 달성에 한 걸음 더 가까워졌다는 분석이 나온다.3분기 매출 30% 껑충…케이캡 가세+항암사업 선전 영향29일 제약업계에 따르면 보령은 지난 3분기 2701억원의 매출을 기록했다. 지난해 3분기 2083억원과 비교해 1년 새 30.1% 증가했다.최근 외형 확대가 두드러진다. 보령은 작년 4분기 이후로 매 분기마다 매출 기록을 갈아치우고 있다. 올해 2분기엔 2500억원을 넘어섰고, 3분기엔 2700억원 고지를 밟았다. 특히 스페셜티케어(Specialty Care) 부문의 매출이 크게 확대됐다. 스페셜티케어 부문의 매출은 지난해 3분기 442억원에서 올해 3분기 809억원으로 1.8배 늘었다.케이캡 가세의 효과로 분석된다. 보령은 HK이노엔과 공동판매 중인 케이캡 매출을 스페셜티케어 부문에 반영하고 있다. 보령은 작년 말 HK이노엔과 케이캡 공동판매 계약을 체결하고 올해부터 본격적인 판매에 나섰다.특히 스페셜티케어 부문에서 맥스핌·나제론·메이액트·스토가 등 기존 주력 제품의 매출이 큰 폭으로 감소한 점을 감안하면, 케이캡이 이 부문 매출 성장을 견인한 것으로 분석된다. 보령은 P-CAB 시장의 경쟁이 심화함에 따라 시장점유율 확대를 위해 케이캡 판매에 영업력을 집중하고 있다고 설명했다.보령의 새로운 주력사업으로 떠오른 항암사업 부문도 선전했다. 항암사업 부문의 매출은 1년 새 562억원에서 739억원으로 31.5% 증가했다. 알림타의 경우 54억원이던 매출이 1년 만에 195억원으로 3.6배 급증했다. 알림타의 자사생산 전환 과정에서 매출이 크게 늘어난 것으로 분석된다.또 다른 주력 제품인 젬자의 매출은 45억원에서 51억원으로 12.7% 늘었다. 온베브지 매출도 102억원에서 115억원으로 12.9% 증가했다. 고혈압·이상지질혈증 사업 부문은 3분기 426억원의 매출을 기록했다. 핵심 제품인 카나브 패밀리의 경우 공동판매로 인한 매출 조정에도 불구하고 332억원이던 매출이 355억원으로 7.1% 증가했다. 보령은 내년 카나브 패밀리 신제품 3종을 추가로 발매해 성장세를 이어간다는 방침이다.이밖에 신장사업 부문 매출은 139억원에서 176억원으로 증가했다. 당뇨 부문 매출은 106억원에서 124억원으로 늘었다. 보령은 작년 3분기 이후로 산발적인 품절이 지속되는 트루리시티의 공급이 정상화할 경우 당뇨 부문의 매출이 더욱 늘어날 것으로 예상했다.'연매출 1조원' 목표 성큼…의정갈등·품절이슈 등 변수보령은 3분기 누적 7602억원의 매출을 기록하면서 연매출 1조원 목표에 한 걸음 다가섰다. 제약업계에선 지금의 매출 성장세를 감안하면 연말까지 1조원 목표 달성이 가능할 것이란 전망이 나온다.다만 변수로 의정갈등 장기화와 품절 이슈, 공동판매 차질 등이 꼽힌다.연초부터 불거진 의정갈등으로 인해 상급종합병원에서 주로 처방되던 제품의 매출이 크게 감소했다. 4세대 세파계 항생제 '맥스핌'의 경우 1년 새 매출이 27.0% 감소했고, 한구토제 '나제론'은 28.1% 줄었다.이와 함께 경구용 세파 항생제 '메이액트'와 항궤양제 '스토가'의 경우 품절 이슈와 공동판매 차질로 인해 3분기 매출이 각각 53.9%, 29.4% 감소했다. 보령은 기존에 스토가를 직접 유통했으나, 올해 6월부터는 알리코제약으로 변경한 바 있다.보령 관계자는 "올해 의정갈등으로 인해 일부 매출이 부진한 가운데 코프로모션 상품의 영역 확장에 단기적으로 집중할 것"이라며 "중장기적으로는 고수익 제품의 침투를 통해 시너지를 창출할 계획"이라고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자] 신약이 개발되면서 다발골수종 환자의 생존율이 늘어났지만, 여전히 국내 생존율이 선진국에 못 미친다는 지적이 제기되고 있다.신약 허가 및 급여 등재로 국내 치료환경도 변하고 있지만 여전히 접근성이 떨어진다는 것이 전문가의 시선이다.민창기 서울성모병원 혈액내과 교수민창기 서울성모병원 혈액내과 교수는 이달 28일 열린 얀센 기자 간담회에서 다발골수종 특성에 맞춘 적극적인 초기 치료를 강조했다.건강보험심사평가원에 따르면 국내 다발골수종 환자 수는 인구 고령화와 맞물려 늘어나는 추세다. 2017년 7063명이었던 다발골수종 환자 수는 2023년 1만1219명으로 늘어났다.민창기 교수는 "다발골수종의 평균 발병 연령은 60대 이상의 고령에 발병하는데, 노령인구가 늘어나는 만큼 다발골수종 환자도 함께 늘어날 것으로 예상한다"고 설명했다.문제는 다발골수종이 완치가 어렵다는 것이다. 치료에도 불구하고 재발되기 때문에 치료 차수별로 효과적인 치료제를 선택해 무진행 생존기간을 늘리는 것이 치료의 핵심이다.그러나 치료차수가 늘어남에 따라 치료기간은 짧아지는 것이 일반적으로, 1차 치료를 받는 환자가 95%였다면 4차 치료는 15%, 5차 치료는 1%까지 비율이 감소하는 모습을 보인다.민 교수는 "다발골수종은 초기에 치료가 이뤄진 뒤에 몇 년이 지나면 재발해 만성적으로 병이 진행된다. 결국 2차, 3차 재발로 진행되지 않도록 앞단에서 조기에 효과적인 치료를 하는 것이 중요하다"고 말했다.현재 다발골수종은 신약이 개발되면서 치료 옵션이 다양해진 상태다.초기의 단순 화학요법에서 프로테아좀 억제제, 면역조절제, 고용량 스테로이드를 포함한 복합요법으로 진화했으며, 최근에는 항-CD38 단일클론항체와 BCMA 표적 면역치료와 같은 새로운 치료법이 도입됐다. 다발골수종 치료 치료제 개발에 따른 생존율(민창기 교수 발표 자료 발췌) 국내에는 지난 5월 엘라나타맙, 6월 탈쿠에타맙 등 다발골수종 신약이 식품의약품안전처의 허가를 받는 등 새로운 옵션이 꾸준히 등장하고 있다.한계가 있다면 이들 치료제를 활용하기 위한 건강보험 급여가 제한돼 있다는 점이다.최근 다잘렉스(다라투무맙)가 포함된 DVTd 병용요법(다잘렉스+보르테조밉+탈리도마이드+덱사메타손)'이 약제급여평가위원회로부터 다발골수종 1차 치료 급여 확대의 적정성을 인정받았지만, 전반적인 치료환경 개선은 갈 길이 멀다는 평가다.민 교수는 "정부가 제한된 예산 내에서 많은 약제를 급여를 해주고 있지만 글로벌을 기준으로 봤을 때 아쉬운 점이 있다"며 "기존 치료제와 신약 등 좋은 옵션이 있음에도 소위 그림의 떡인 상황에서 접근성 개선이 필요하다"고 언급했다. 국내 및 주요 선진국 다발골수종 환자 생존율(민창기 교수 발표 자료 발췌) 실제로 국내 다발골수종 환자의 생존율은 51%로 미국의 61%, 독일의 62% 등 선진국과 비교했을 때 10% 이상 차이를 보인다.결과적으로 신약 허가 및 급여 등재로 국내 치료환경이 변하고 있지만 치료 성과개선을 위해서는 초기에 최적의 치료순서를 고려하는 등 다양한 접근이 필요하다는 의견이다.이를 위해 민 교수가 제안한 개선안은 ▲단일클론항체 병용요법의 초기 사용 ▲레날리도마이드 불응환자에게 쓸 수 있는 3제요법 ▲3차 이상 재발 또는 불응성 환자에 새로운 클래스 치료제 등 3가지다.장기적으로는 초기에 생존율을 크게 개선할 수 있는 신약을 배치하는 것이 치료 효과와 건보재정이라는 두 마리 토끼를 잡을 수 있다는 시각이다.민 교수는 "제한된 건보 재정의 문제는 이해하지만, 효과적인 치료 방법을 빨리 적용하면 재발확률을 줄이고 생존율을 높여 치료비용을 더 줄일 수 있을 것으로 본다"며 "현재는 대부분 환자가 6차, 7차 치료가 진행되는 상황에서 좋은 치료제를 초기에 쓰는 것이 건보재정 관점에서도 효과적일 것으로 예상한다"고 밝혔다.끝으로 그는 "환자 상태가 좋지 않은 3차, 4차 이상에서 좋은 치료제를 사용한다면 치료제의 효과를 충분히 누리기 어렵다"며 "치료제들을 조기에 도입을 통해 글로벌 표준 치료의 수준 정도의 치료가 가능하기를 기대한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=천승현 기자] 유한양행이 3분기에 실적이 큰 폭으로 개선됐다. 항암신약 렉라자의 미국 허가 기술료가 유입되면서 매출과 영업이익이 역대 최대 규모를 형성했다.유한양행은 지난 3분기 연결 재무제표 기준 영업이익이 476억원으로 작년 같은 기간 9억원보다 53배 뛰었다. 매출액은 5988억원으로 전년대비 24.0% 늘었다. 매출과 영업이익 모두 역대 최대 규모다.이 회사의 3분기 별도 기준 영업이익은 545억원으로 전년동기대비 690.6% 늘었고 매출은 5852억원으로 24.8% 증가했다.분기별 유한양행 연결 기준 매출(왼쪽) 영업이익(오른쪽) 추이(단위: 백만원, 자료: 금융감독원) 항암신약 렉라자의 기술료 수익 유입 효과로 실적이 호전됐다.미국 식품의약품국(FDA)은 8월 렉라자를 리브리반트와의 병용요법으로 상피세포성장인자수용체(EGFR) 엑손 19 결실 또는 엑손 21 L858R 치환 변이가 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 성인 환자의 1차 치료제로 승인했다. 렉라자는 국내 개발 항암신약 중 최초로 미국 허가를 획득했다.유한양행은 렉라자의 FDA 허가로 얀센바이오테크로부터 렉라자의 기술료 6000만달러(약 800억원)를 수령했다.렉라자는 2021년 1월 국내 개발 31호 신약으로 허가 받은 비소세포폐암 치료제다. 유한양행은 지난 2018년 11월 얀센바이오테크에 렉라자를 기술수출한 이후 6년 만에 미국 시장 관문을 통과했다.유한양행은 3분기에 총 982억원의 기술료 수익을 올렸다. 작년 3분기 5억원에서 큰 폭으로 상승했다.유한양행의 3분기 별도 기준 영업이익은 기술료 수익보다 437억원 적은 것으로 나타났다. 연구개발(R&D) 비용이 크게 확대됐다. 3분기 R&D 투자비용은 903억원으로 지난해 3분기 433억원보다 2배 이상 늘었다.유한양행이 확보한 렉라자 기술료 수익 중 40%는 원 개발사 오스코텍에 지급된다. 유한양행은 2016년 오스코텍과 자회사 제노스코로부터 전임상 직전 단계였던 렉라자 개발 권리를 넘겨받았다. 오스코텍에 재분배되는 기술료는 R&D비용으로 계상된다. 유한양행이 확보한 렉라자 기술료 중 오스코텍에 300억원 이상 지급하면서 R&D 비용이 크게 늘었다.

[데일리팜=김진구 기자] 에이비엘바이오가 사노피에 기술 수출한 퇴행성뇌질환 치료제 후보물질 'ABL301'의 기술료 수입이 추가된다. 에이비엘바이오는 계약금을 포함해 누적 1700억원을 확보한다.28일 에이비엘바이오는 사노피에 ABL301의 제조기술 이전을 완료하고 이에 따른 마일스톤 500만 달러(약 70억원)를 수령하다고 공시했다.에이비엘바이오는 2022년 3월 사노피의 100% 자회사 젠자임과 파킨슨병 등 퇴행성뇌질환을 타깃으로 하는 이중항체 후보물질 ABL301의 기술이전 계약을 체결했다. 총액 10억6000만 달러(약 1조4700억원) 규모 계약이다.계약에 따라 에이비엘바이오는 반환 의무가 없는 계약금 7500만 달러(약 1000억원)를 선수령했다.같은 해 9월엔 전임상을 마무리하면서 단계별 마일스톤 4500만 달러 중 2000만 달러(약 280억원)를 추가로 수령했다. 지난해 1월엔 임상1상 첫 투여에 따른 마일스톤 2500만 달러(약 350억원)가 추가됐다.여기에 이번 제조기술 이전에 따른 500만 달러(약 70억원) 규모의 마일스톤을 추가로 수령하면서, 에이비엘바이오가 사노피로부터 수령한 누적 금액은 1억2500만 달러(약 1700억원)로 더욱 확대됐다. 에이비엘바이오는 이후로 임상·허가·상업화 등의 성공에 따라 기타 마일스톤으로 9억4000만 달러(약 1조3000억원)을 추가로 수령할 수 있다. 여기에 ABL301의 상업화에 성공하면 순매출액에 따라 합의된 비율로 경상기술료를 수령한다.현재 ABL301은 에이비엘바이오 주도로 미국에서 임상 1상이 진행되고 있다. 1상이 마무리되면 2상부터는 사노피가 담당할 예정이다. 사노피는 2상 이후 글로벌 개발·상업화 권리를 보유하고 있다.ABL301은 에이비엘바이오의 '그랩바디-B(Grabody-B)' 플랫폼 기술 적용으로 파킨슨병의 발병 원인인 알파-시뉴클레인(alpha-synuclein)의 축적을 억제하는 항체를 뇌 안으로 효과적으로 전달해 치료 효과를 높인 이중항체다.그랩바디-B 플랫폼은 IGF1R(Insulin-like Growth Factor 1 Receptor)을 활용해 다양한 중추신경계(CNS) 관련 질병에 대한 치료제 후보물질의 혈액뇌관문(BBB) 침투를 극대화한다.