3억짜리 희귀 안질환 치료제 '럭스터나', 4명 중 2명 효과

• 심평원, 올해 2월 급여등재 후 성과평가 첫 공개

[데일리팜=이탁순 기자] 3억원대 원샷 유전자 치료제 '럭스터나주(보레티진네파보벡, 노바티스)'가 50%의 치료 효과를 보인 것으로 나타났다.

이 약은 지난 2월 한 병당 3억2580만원에 급여 등재됐다. 환자 1인당 부담금은 약 1050만원으로, 국내 환자 약 9명이 사용될 것으로 예상됐다. 각 눈 망막하 공간에 단회 투여 하는 원샷 치료제로 기대를 모으고 있다.

건강보험심사평가원은 지난달 31일 4명 환자의 성과 평가 결과를 공개했다. 이 약은 보험당국과 환급형, 총액제한형, 성과기반 환급형 등 3개 유형의 위험분담제 계약을 맺었다. 이에따라 환자 투여 후 성과 평가를 통해 제약사가 환수율에 따라 급여를 반환하게 된다.

심평원은 약제 투여 전(첫번째 눈 투여 전 90일 이내)과 투여 후(양안 투여시 두번째 눈 투여 후) 1~3개월, 12개월 및 매년 1년마다 4년까지 임상평가(광감수성(light sensitivity), 시력, 시야 등)을 실시하도록 하고 있다.

이 때 광감수성 평가는 백생광(white light)을 이용한 전시야광역치검사(full field light threshold test)를 실시해야 한다. 그 결과, 기저치 대비 1 log unit 이상(양안 투여 시 평균값) 개선된 경우 임상적으로 유의미한 변화를 보인 것으로 평가한다.

이번 성과 평가 결과 유전성망막질환 환자 4명 중 2명이 임상적으로 유의미한 변화가 확인됐다. 유전성망막질환은 충분한 생존 망막 세포를 가지고 있지만, 이중대립유전자성(biallelic) RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막디스트로피(Inherited retinal dystrophy)로 시력을 손실하는 질환이다.

유의미한 변화가 확인된 환자는 지난 4월 양안에 투여한 남·여 환자로, 1~3개월간 평가를 거쳐 의미 있는 개선이 확인됐다.

반면 지난 3월과 4월에 양안에 투여한 여성 환자는 평가 결과 기준 미만으로, 유의미한 변화를 보이지 않았다. 3억원대 약이지만, 절반만 효과가 확인된 셈이다.

한편, 럭스터나는 지금까지 심평원 사전신청을 통해 5명에게 급여가 승인됐고, 1명은 불승인됐다.