담즙성 담관염 신약 '엘라피브라노', 국내 희귀약 지정

• 최근 미국 FDA 가속승인 취득
• EASL서 3상 추가 분석 결과 발표

[데일리팜=어윤호 기자] 담즙성 담관염 신약 '엘라피브라노(elafibranor)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.

입센이 개발하고 있는 이중 퍼옥시좀 활성화 수용체 알파/델타(PPAR α,δ) 작용제 엘라피브라노는 지난 10일 원발성담즙성담관염 적응증에 대해 미국 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 취득했다.

세부적인 적응증은 우르소데옥시콜린산(UDCA)을 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나, 내약성 문제로 인해 UDCA 단독요법을 사용할 수 없는 성인 원발성 담즙성 담관염 환자들을 위한 치료이다.

FDA의 신속 승인은 3상 ELATIVE 연구의 알칼리인산분해효소(ALP) 감소 데이터에 근거해 이뤄졌으며, 생존율 개선 또는 간 기능 저하 예방 효과는 입증되지 않았다. 입센은 현재 확증 임상시험인 ELFIDENCE 연구를 진행중이다. 이 결과에 따라 지속 승인 여부가 결정된다.

해당 연구에서 엘라피브라노는 유리한 혜택 및 위험 데이터를 통해 PBC 환자를 위한 효과적인 2차 치료제임을 입증했다.

& 65279;한편 지난 5일 유럽간학회 연례학술회의(EASL 2024)에서는 우르소데옥시콜산(UDCA)에 적절히 반응하지 않거나 내약성이 없는 원발성 담즙성 담관염 환자 161명을 대상으로 엘라피브라노의 안전성과 유효성을 평가하고 있는 임상 3상 ELATIVE의 추가 분석 결과 2건이 연이어 공개됐다.

추가로 공개 연구 결과는 72주차 분석 결과로, 엘라피브라노군에 배정된 108명중 30명(28%), 위약군 53명 중에서는 13명(25%)가 72주까지 치료를 유지했다.

이 가운데 엘라피브라노군의 생화학적 반응률은 70%에 이른 반면, 위약군은 단 한 명도 생화학적 반응을 달성하지 못했다.