궤양성 대장염 경구신약 '제포시아'...치료 확대로 허가

• 임상 대상자 수 적지만...추가 약물 선택 기회 제공
• 회사 측 자료 제출로 국내 적용 타당성 인정 받아

[데일리팜=이혜경 기자] 한국BMS의 궤양성 대장염 치료신약인 '제포시아캡슐(오자니모드염산염)'이 임상시험 대상자는 적지만 치료제 선택의 폭을 넓히는 등 유용성을 인정 받아 최종 품목허가까지 이어진 것으로 보인다.

식품의약품안전처가 최근 공개한 중앙약사심의위원회 회의록에는 궤양성 대장염 치료제 임상시험 결과의 국내 적용 타당성에 대한 논의가 있었다.

중앙약심에 언급된 궤양성 대장염 치료제는 '1일 1회 경구 복용의 장점'을 갖고 있다고 언급돼 있어, 지난 2월 허가를 앞두고 제포시아의 자문회의가 있었던 것으로 보인다.

제포시아는 스핑고신 1-인산염 수용체 조절제로, 면역 조절 이상이 관찰되는 궤양성 대장염에서 자가 반응성 림프구가 위장으로 이동하는 것을 막아 염증을 억제하는데 쓰인다.

복용 횟수는 1일 1회로 ▲코르티코스테로이드, 면역억제제 등 기존 치료나 생물학적 의약품에 적절히 반응하지 않거나 ▲반응이 소실되거나 ▲내약성이 없는 중등도에서 중증의 활동성 궤양성 대장염 환자를 적응증으로 하고 있다.

하지만 허가를 앞두고 제출한 임상시험 결과 한국 시험대상자 수가 적어 타당성 여부에 대한 논의가 있었다.

한 위원은 "역학적, 통계적으로 가교자료의 한국 시험대상자 수가 적기 때문에 한 두명의 결과 차이가 큰 영향을 미치므로 판단이 어려운 부분이 있다"고 했고, 식약처는 "집단약동학 분석 자료를 보면 전체 집단과 한국인에서 약동학적으로 모약물은 유사한 경향을 보였다"고 설명했다.

또 미국 허가사항에 따르면 일본인과 코카시안 대비 AUC 와 Cmax를 비교했을 때 일본인에서 증가했지만 임상적으로 의미 있진 않다고 기재돼 있다는 게 식약처 설명이다.

하위분석을 실시하기에 현재 대상자 수가 부족하다는 문제가 있어 궤양성 대장염 치료제의 유효성을 평가하기에 가장 좋은 지표가 무엇인지 임상관해가 맞는지, 임상반응률이 맞는지 또는 2차적으로 쓰더라도 유효성를 판단하는 지표에 대한 논의도 있었다.

이와 관련 한 위원은 "궤양성 대장염은 단기간 약물을 투여해서 관해유도를 하고 반응 도달 후 유지요법을 위한 약물로 스테로이드, 메살라진 등을 사용한다"며 "중증으로 이행 시 생물학적제제, 면역조절제 등을 추가하고 약물치료로 안될 경우 수술을 시행하고 있다"고 설명했다.

궤양성 대장염은 완치되는 질환이 아닌 관리하는 질환이기 때문에 처음에 관해를 유도한다는 것은 반응의 유무를 보는 정도의 의미가 있다는 의견도 있었다.

시험대상자 수가 너무 적어 임상관해 결과로는 판단하기 어려우나, 임상 반응 결과를 보았을 때 국내 사용할 수 있다고 판단된다는 이야기도 나왔다.

한 위원은 "다양한 메커니즘의 궤양성 대장염 약물의 종류가 많은 이유는 해당 질환에 사용되는 치료제의 치료율이 낮고, 사용하다 보면 반응이 점점 소실되는 경우가 많아 다른 기전의 약물로 효과를 볼 수 있다면 선택의 폭이 더 많아질 수 있다"고 했고, 또 다른 위원도 추가적인 약물 선택의 기회가 제시될 수 있다는 측면에서 유용성이 있다고 밝혔다.