희귀병 MPS I 신약 앨두라자임 FDA승인

• 조직에 과다축적된 탄수화물 감소에 효과

미국 FDA는 바이오마린(BioMarin) 제약회사와 젠자임 제너럴(Genzyme General)의 MPS Ⅰ(mucopolysaccharidosis I) 치료제인 앨두라자임(Aldurazyme)을 승인했다.

앨두라자임의 성분은 래로니데이즈(laronidase). MPS I의 Huler, Huler-Scheie 형태의 환자와 Scheie 형태의 환자에게 사용할 수 있다.

임상시험에서 앨두라자임은 폐기능과 보행능력을 포함하여 MPS I 증상을 유의적으로 개선시켰으며, 조직에 과도하게 축적된 탄수화물을 효과적으로 감소시킨 것으로 나타났다.

앨두라자임은 미국에서 희귀약으로 지정됨에 따라 7년간 독점적 시판권을 보유하게 됐고 MPS I 치료제로는 최초로 승인된 약물이 됐다.

MPS I은 알파 L-아이듀로니데이즈(iduronidase)의 결핍으로 발생하는 희귀 악성 질환으로 미국에 약 1천명을 포함, 전세계적으로 약 3-4천명의 환자가 있는 것으로 추정되고 있다.

알파 L-아이듀로니데이즈가 결핍되면 글리코사미노글리칸(glycosaminoglycan, GAG)이라는 일종의 탄수화물이 조직과 기관에 축적되어 대개 심장, 폐, 간, 신장의 손상되기 때문에 성인이 되기 전에 사망하게 된다.

미국 노스캐롤라이나 대학의 소아과 부교수인 조셉 뮤엔저 박사는 "앨두라자임으로 치료 후에 상당한 개선효과를 관찰할 수 있었다"고 평가했다.