패브리병 신약 '리플래갈' 최종승인 요원

• 임상적 효과측정 방법 문제점 지적돼

미국 FDA 자문위원회는 패브리병 치료제인 리플래갈(Replaga)에 대해 제출된 임상자료의 결함으로 인해 시판 승인에 대해 부정적인 방향으로 의견을 모았다.

자문위원의 각개 의견에는 차이가 있었지만 대부분은 리플래갈의 개발사인 트랜스캐리오틱 쎄라퓨틱스(Transkaryotic Therapeutics)가 제출한 자료는 문제가 있다고 동의했다.

리플래갈이나 동일한 용도로 개발된 젠자임(Genzyme)의 패브라자임(Fabrazyme)은 모두 환자의 건강과 생존을 실질적으로 개선시킨다는 것을 증명하지는 못했다.

트랜스캐리오틱은 리플래갈의 통증과 신기능 개선 효과에 대해 측정한 반면, 젠자임은 패브라자임이 신장세포와 다른 세포에서 지방성 지질의 축적을 감소시킨다는 것을 보여줬다.

이에 대해 FDA와 자문위원회는 젠자임의 임상방법이 보다 적합한 것으로 평가하고 있으나 리플래갈의 경우 임상에서 효과를 측정하는 방법에 문제가 있는 것으로 지적됐다.

이번처럼 희귀질환에 대한 치료제 2종이 동시에 신약접수가 된 것은 FDA도 처음 직면하는 상황.

FDA의 희귀약 조항에 의하면 최초의 승인되는 희귀약에 대해서만 7년간 독점시판권을 부여하기 때문에 나중에 시판되는 약물은 이런 혜택을 볼 수 없다.

한편 지난 월요일 FDA 자문위원회는 패브라자임이 시행한 임상적 효과 측정법이 적합하다는 것에 의견을 모았다.

앞으로 젠자임은 신장세포의 지방성 지질 감소가 실질적 약효를 대리적으로 보여주는 것이라는 사실을 증명하는 일만 남았다.

이에 따라 젠자임의 패브라자임의 승인 가능성이 높아져 리플래갈보다 희귀약으로 먼저 지정될 가능성이 높은 것으로 전망되고 있다.