FDA자문위, 패브리병약 패브라자임 긍정적

• 희귀약 선정되면 7년간 독점적 시판권 확보

미국 FDA 자문위원회는 패브리병 치료제인 패브라자임(Fabrazyme)에 대해 긍정적인 의견을 피력했다.

패브라자임의 개발사인 젠자임 제너럴(Genzyme General)은 미국 FDA의 신속승인을 받는 것이 목표.

FDA 자문위원회는 패브라자임이 패브리병과 관련된 물질을 감소시키는 작용은 임상적으로 의미있는 효과를 예측할 수 있게 한다고 14-1로 결정했다.

패브리병은 FDA가 희귀질환으로 고려하고 있어서 최초의 치료제로 승인되는 경우 희귀질환에 대한 연구를 장려하는 연방법에 따라 7년간 독점적 시판권을 획득하게 된다.

패브라자임에 대한 임상에서 격주에 한번 점적 주입됐을 때 패브리병에 주로 영향받는 장기인 신장에서 모세 세포의 지방성 물질을 감소시킨 것으로 나타났다.

즉, 패브라자임으로 치료한 환자 중 29명은 모세 세포의 지방성 물질이 정상수준으로 감소한 반면, 위약대조군에서는 한명도 정상수준으로 감소하지 않았다.

패브리병은 유전자 결함으로 인해 효소 결핍이 일어나 인체 내 지방축적이 일어나게 되며, 통증, 신부전, 뇌졸중, 심질환, 조기사망을 일으킨다.

패브리병 환자는 전세계적으로 약 5천명이 있는 것으로 추정되며, 패브라자임은 이미 유럽에서 승인되어 시판되고 있다.