FDA, 리플래갈 패브리병 효과 의문 제기

• 트래스캐리오틱 시행 임상방법 문제 지적

트랜스캐리오틱 쎄라퓨틱스(Transkaryotic Therapeutics)의 패브리병 신약인 리플래갈(Replagal)의 유효성에 대해 FDA의 심사관은 의문을 제기한 것으로 알려졌다.

FDA 심사관은 환자의 통증 수준과 심장과 신장 기능을 측정한 임상에서 리플래갈이 위약보다 효과적이지 않았다고 평가했다.

또한 개발사가 시행한 임상의 방법에 문제를 제기했다.

리플래갈은 조만간 FDA 자문위원회에서 심사할 예정. FDA는 대개 자문위원회의 의견에 따르는 경향이 있다.

한편 젠자임(Genzyme)의 패브리병 신약인 패브라자임은 지난 월요일(미국시간) 열린 자문위원회의 회의에서 긍정적인 의견을 얻는데 성공했다.

패브리병은 심장, 신장, 뇌에 치명적 손상을 일으키는 희귀한 유전적 질환이다.

미국에서 휘귀질환 치료제로 첫 승인되는 경우 7년간 독점적 시판권이 부여된다.